Perorální endoskopická myotomie (POEM) pro léčbu achalázie: registr (POEM Registry)

Naše pracoviště provádí terapeutickou intervenční endoskopii u cca 700-1000 pacientů ročně. Setkáváme se s několika pacienty s poruchami jícnu, včetně rakoviny jícnu a achalázie.

Achalázie je neobvyklá porucha motility jícnu způsobená neschopností dolního jícnového svěrače (LES) relaxovat v důsledku degenerace inhibičních neuronů v myenterickém plexu. (1,2) Mezi důkazy achalázie u pacientů patří absence relaxace v LES, abnormální polykací relaxace LES nebo nepřítomnost peristaltiky v jícnovém těle.

(2,3) Léčba achalázie se primárně zaměřuje na vynucení relaxace LES. Konvenční léčby, jako jsou injekce botolotoxinu (Botox), balónková dilatace, antagonisté nitrátů a vápníku a Hellerova myotomie, ačkoli jsou účinné, mají mnoho nevýhod. (4,5, 6) Balónková dilatace, která je nejméně neinvazivní z nechirurgických procesů, může stále vést k perforaci jícnu a její dlouhodobá vyšetření byla hlášena jako nepříznivá (2). Chirurgické myotomie, jako je Hellerova myotomie a laproskopická esofagomytomie, jsou indikovány v případě, že nechirurgické terapie jsou neúčinné.

Gastroezofageální refluxní choroba se však vyskytuje u 30 % (7) pacientů s Hellerovou myotomií a má 10–15% míru selhání (8). Perorální endoskopická myotomie (POEM), odvozená od Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) a pokroky v submukózní disekci (9,10,11), představuje novou, méně invazivní a trvalou léčbu pro snížení tlaku v jícnovém svěrači ( 12). POEM poprvé popsal Parischa et al na prasečích modelech v roce 2007 a jeho zavedení do klinické péče u 17 pacientů provedli Inoue et al v roce 2010. (12,13) ​​POEM se provádí zcela endoskopicky, což umožňuje mnohem hlubší incize v hrudním jícnu, než je operace schopna vytvořit. (2 , 13) Řez se provádí ve středním jícnu vytvořením submukózního tunelu, který umožňuje přístup k svalové vrstvě až dolů ke kardii žaludku a provedení myotomie (částečné odstranění svalu). Částečná vnitřní kruhová svalová vrstva je odstraněna z poslední části jícnu, dolního jícnového svěrače a horní části žaludku. Po dokončení myotomie se k utěsnění řezu použijí endoklipy a endoskop se vyjme. (2) Účinnost POEM ukazují pacientské studie většinou v Evropě a Asii. Nedávné studie uvádějí, že POEM má 90% účinnost ve srovnání s pacienty, kteří podstoupili Hellerovu myotomii. (9 ,14,15) Na základě designu studie a výsledků nedávných studií provedených v Evropě a Asii (pouze retrospektivní) bychom rádi prospektivně vyhodnotili a ověřili technickou proveditelnost, klinickou úspěšnost a bezpečnost klinicky indikovaného POEM pro Achalázii s delší doba sledování (více než 6 měsíců). Vyhodnocení těchto faktorů by nám pomohlo porovnat je s konvenčními léčebnými modalitami v našem současném zařízení; a následně nám pomáhají identifikovat vhodné léčebné techniky a zlepšit klinický management pacientů na WCMC-NYPH. Účelem tohoto retrospektivního a prospektivního registru je posoudit dlouhodobé údaje o účinnosti, bezpečnosti a klinickém výsledku POEM. Registr vyhodnotí technickou proveditelnost, klinický výsledek, bezpečnostní profil a celkový klinický management prostřednictvím lékařského přehledu.

Postupy, které hodnotíme, jsou všechny klinicky indikované a nebudou nikomu předepsány k účasti na této studii registru.

Účelem tohoto retrospektivního a prospektivního registru je posoudit dlouhodobé údaje o účinnosti, bezpečnosti a klinickém výsledku POEM. Registr vyhodnotí technickou proveditelnost, klinický výsledek, bezpečnostní profil a celkový klinický management prostřednictvím lékařského přehledu.

Uspořádání studie: Retrospektivní a prospektivní, observační, lékařský přehled pro minimálně 6 standardních návštěv do 1 roku poté, co subjekt souhlasil s účastí ve studii.

Intervence: Žádné Účast subjektu: Účast subjektu v této studii nám umožní shromáždit data pro alespoň 6 návštěv standardní péče až 1 rok po souhlasu s účastí v této studii registru. Subjekt podstoupí standardní péči nebo klinicky indikovaný endoskopický výkon a POEM a následné následné klinické návštěvy jako součást standardní lékařské péče.

Subjekt podepíše samostatný klinický souhlas s endoskopickým postupem a umístěním stehů. Tento formulář souhlasu vysvětlí postup i rizika spojená s postupem. Subjekt podstoupí endoskopické procedury a POEM a následné následné klinické návštěvy bez ohledu na jejich účast v této studii. Subjekt nebude v rámci této studie podstupovat žádné další testy a procedury.

Délka studie: Alespoň 6 návštěv standardní péče po dobu až 1 roku pro každý subjekt. Jakmile subjekt souhlasí, budou shromažďovány údaje pro jeho návštěvu klinicky indikovanou nebo standardní péče a následné návštěvy.

Činnosti související s výzkumem: Souhlas, přehled lékařských tabulek a zápis do formuláře kazuistiky.

Klinicky indikované a nezbytné postupy zahrnují: Vyhodnocení, zobrazování, laboratorní testy, sledování nežádoucích účinků a POEM.

Standardní následné návštěvy pro POEM jsou obvykle 15 dní, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 12 měsíců po zákroku. Všechna data budou shromažďována z lékařských tabulek. Nebudou prováděny žádné předmětové průzkumy ani dotazníky.

Návrh studie v koordinačním centru – primární místo (WCMC): T Všichni pacienti, u kterých byl klinicky indikován POEM pro Achalázii.

Návrh studie na sekundárním pracovišti: Ostatní pracoviště musí mít buď protokol o přezkoumání databáze a/nebo klinické hodnocení, které by shromažďovalo údaje o POEM před účastí v registru.

Tato místa by měla protokoly schválené IRB pro shromažďování a odesílání dat procedur na primární místo (WCMC). Kromě toho by místa sekundárních studií uváděla WCMC jako subjekt, který by mohl přijímat PHI ve svých příslušných protokolech a formulářích souhlasu/HIPAA. Schválení IRB všech sekundárních studijních míst budou zaslána do primárního/koordinujícího studijního centra pro WCMC IRB.

Před sdílením jakýchkoli důvěrných údajů budou uzavřeny dohody o sdílení dat.

Hosting registru: Koordinační centrum a primární lokalita (WCMC) budou hostit registr na místních serverech. Pro zadávání, kompilaci a dotazování bude použit systém elektronického sběru dat (EDC) REDCAP. Sekundární stránky budou vyškoleny a bude jim poskytnuto přihlašovací ID Redcap. Data REDCAP ze všech pracovišť budou přístupná pouze primárním řešitelům koordinujících pracovišť. Data budou uložena na serveru REDCAP. Specifická oprávnění k přístupu/úpravám budou udělena podle standardního protokolu pracovníkům na sekundárních pracovištích, kteří budou zadávat data.