用于治疗贲门失弛缓症的经口内镜下肌切开术 (POEM)：登记处 (POEM Registry)

我们机构每年对大约 700-1000 名患者进行治疗性介入内窥镜检查。 我们遇到了几位食道疾病患者，包括食道癌和贲门失弛缓症。

贲门失弛缓症是一种罕见的食管动力障碍，由肌间神经丛中抑制性神经元退化导致下食管括约肌 (LES) 无法松弛引起。 (1,2) 患者贲门失弛缓症的证据包括 LES 不松弛、LES 异常吞咽松弛或食管体不蠕动。

(2,3) 贲门失弛缓症的治疗主要集中于强制 LES 松弛。 肉毒杆菌毒素 (Botox) 注射、球囊扩张、硝酸盐和钙拮抗剂以及 Heller 肌切开术等常规治疗虽然有效，但有许多缺点。 (4,5, 6) 球囊扩张是非手术过程中非侵入性最小的一种，但仍会导致食管穿孔，而且其长期研究报告显示不利 (2)。 当非手术疗法无效时，需要进行外科肌切开术，例如 Heller 肌切开术和腹腔镜食管切开术。

然而，胃食管反流病发生在 30% (7) 的 Heller 肌切开术患者中，并且有 10-15% 的失败率 (8)。 经口内窥镜肌切开术 (POEM) 源自自然腔道内窥镜手术进展 (NOTES) 和黏膜下剥离术的进展 (9,10,11)，提供了一种新颖、微创且永久性的降低食管括约肌压力的治疗方法（ 12). POEM 于 2007 年由 Parischa 等人首次在猪模型中描述，2010 年 Inoue 等人将其引入 17 名患者的临床护理中。 (12,13)​​ POEM 完全通过内窥镜进行，可在胸段食管中形成比手术更深的切口。 (2, 13) 在食管中部切开一条粘膜下隧道，以进入肌肉层，一直向下到达胃贲门，并进行肌切开术（部分肌肉切除）。 切除食管末段、食管下括约肌和胃上部的部分内环肌层。 肌切开术完成后，使用内夹封闭切口并撤回内窥镜。 (2) POEM 的有效性主要由欧洲和亚洲的患者研究表明。 最近的研究报告说，与接受过 Heller 肌切开术的患者相比，POEM 有 90% 的有效率。 (9 ,14,15) 根据研究设计和最近在欧洲和亚洲进行的研究结果（仅回顾性），我们希望前瞻性地评估和验证具有临床适应症的 POEM 治疗贲门失弛缓症的技术可行性、临床成功和安全性更长的随访时间（超过 6 个月）。 对这些因素的评估将有助于我们将它们与我们当前设施内的常规治疗方式进行比较；从而帮助我们确定合适的治疗技术并改善 WCMC-NYPH 患者的临床管理。 该回顾性和前瞻性登记的目的是评估 POEM 疗效、安全性和临床结果的长期数据。 登记处将通过医疗图表审查评估技术可行性、临床结果、安全概况和整体临床管理。

我们正在评估的程序都是临床指示的，不会开给参加此注册研究的人。

该回顾性和前瞻性登记的目的是评估 POEM 疗效、安全性和临床结果的长期数据。 登记处将通过医疗图表审查评估技术可行性、临床结果、安全概况和整体临床管理。

研究设计：在受试者同意参与研究后长达 1 年的时间里，对至少 6 次标准护理访视进行回顾性和前瞻性观察性病历审查。

干预措施：无受试者参与：受试者参与本研究将使我们能够收集至少 6 次标准护理访视的数据，这些数据在同意参与本注册研究后长达 1 年。 受试者将接受标准护理或临床指示的内窥镜检查程序和 POEM，以及随后的门诊随访，作为其标准医疗护理的一部分。

受试者将就内窥镜手术和缝合线的放置签署一份单独的临床同意书。 该同意书将解释该程序以及该程序所涉及的风险。 受试者将接受内窥镜手术和 POEM 以及随后的门诊随访，无论他们是否参与本研究。 作为本研究的一部分，受试者将不会接受额外的测试和程序。

研究持续时间：每个受试者至少进行 6 次长达 1 年的护理标准访问。 一旦受试者同意，数据将被收集用于他们的临床指征或标准护理程序访问和后续访问。

研究相关活动：同意书、病历审查和病例报告表输入。

临床指示和必要程序包括：评估、成像、实验室测试、不良事件监测和 POEM。

POEM 的标准护理跟进访问通常是术后 15 天、1 个月、3 个月、6 个月和 12 个月。 所有数据将从医学图表中收集。 不会进行任何主题调查或问卷调查。

协调中心的研究设计 - 主要地点 (WCMC)：T 所有临床上指示 POEM 的患者都完成了贲门失弛缓症。

二级站点的研究设计：其他站点必须有数据库审查协议和/或临床试验，在参与注册之前收集 POEM 数据。

这些站点将有 IRB 批准的协议来收集程序数据并将其发送到主站点 (WCMC)。 此外，二级研究站点将 WCMC 提及为可以在其各自的协议和同意书/HIPAA 表格中接收 PHI 的实体。 所有二级研究中心的 IRB 批准将被发送到 WCMC IRB 的主要/协调研究中心。

数据共享协议将在共享任何和所有机密数据之前完成。

注册表托管：协调中心和主站点 (WCMC) 将在本地服务器上托管注册表。 电子数据采集 (EDC) 系统 REDCAP 将用于数据录入、编译和查询。 将对二级站点进行培训，并提供 Redcap 登录 ID。 来自所有站点的 REDCAP 数据将仅供主要协调站点调查员访问。 数据将存储在 REDCAP 服务器上。 特定访问/编辑权限将根据标准协议授予将输入数据的二级站点人员。