Peroral endoskopisk myotomi (DIGT) for behandling av akalasi: et register (POEM Registry)

Vår institusjon utfører terapeutisk intervensjonell endoskopi hos rundt 700-1000 pasienter i året. Vi kommer over flere pasienter med spiserørslidelser, blant annet spiserørskreft og akalasi.

Achalasia er en uvanlig esophageal motilitetsforstyrrelse forårsaket av manglende evne til den nedre esophageal sphincter (LES) til å slappe av på grunn av degenerering av hemmende nevroner i myenteric plexus. (1,2) Bevis på achalasia hos pasienter inkluderer fravær av avslapning i LES, unormal svelgeavslapning av LES, eller fravær av peristaltikk i esophageal kroppen.

(2,3) Behandlinger for akalasi fokuserer først og fremst på å tvinge frem avslapning av LES. Konvensjonelle behandlinger som botolinumtoksin (Botox)-injeksjoner, ballongdilatasjon, nitrat- og kalsiumantagonister og Heller-myotomi har mange ulemper, selv om de er effektive. (4,5, 6) Ballongdilatasjon, som er den minst ikke-invasive av de ikke-kirurgiske prosessene, kan fortsatt resultere i esophageal perforering og langtidsundersøkelser har rapportert ugunstige (2). Kirurgiske myotomier, som Heller myotomi og laproskopisk esophagomytomy, er indisert når ikke-kirurgiske terapier blir ineffektive.

Imidlertid forekommer gastroøsofageal reflukssykdom hos 30 % (7) av Heller Myotomi-pasienter og har en sviktrate på 10-15 % (8). Peroral endoskopisk myotomi (POEM), avledet fra Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) og fremskritt innen submukosal disseksjon (9,10,11), presenterer en ny, mindre invasiv og permanent behandling for å senke esophageal sphincter-trykket ( 12). POEM ble først beskrevet av Parischa et al i svinemodeller i 2007, og introduksjonen i klinisk behandling hos 17 pasienter ble laget av Inoue et al i 2010. (12,13) ​​DIKT utføres utelukkende endoskopisk, noe som muliggjør mye dypere snitt i thorax-øsofagus enn kirurgi er i stand til å lage. (2 , 13) Et snitt gjøres i midt-øsofagus ved å lage en submukosal tunnel for å få tilgang til muskellaget helt ned til gastrisk cardia og utføre myotomi (delvis muskelfjerning). Delvis indre sirkulært muskellag fjernes fra siste del av spiserøret, nedre esophageal sphincter og øvre del av magesekken. Etter at myotomien er fullført, brukes endoklips for å forsegle snittet og endoskopet trekkes ut. (2) Effektiviteten til POEM er indikert av pasientstudier basert hovedsakelig i Europa og Asia. Nyere studier rapporterer at POEM har en effektivitetsrate på 90 % sammenlignet med pasienter som har gjennomgått Heller-myotomi. (9 ,14,15) Basert på studiedesign og resultater fra de siste studiene gjort i Europa og Asia (kun retrospektivt), ønsker vi å evaluere og verifisere teknisk gjennomførbarhet, klinisk suksess og sikkerhet for klinisk indisert DIKT for Achalasia prospektivt med en lengre oppfølgingsvarighet (mer enn 6 måneder). Evaluering av disse faktorene vil hjelpe oss å sammenligne dem med konvensjonelle behandlingsmodaliteter i vårt nåværende anlegg; og følgelig hjelpe oss med å identifisere passende behandlingsteknikker og forbedre klinisk behandling av pasienter ved WCMC-NYPH. Formålet med dette retrospektive og prospektive registeret er å vurdere langtidsdata om effekt, sikkerhet og klinisk utfall av POEM. Registeret vil evaluere teknisk gjennomførbarhet, klinisk utfall, sikkerhetsprofil og overordnet klinisk ledelse gjennom medisinsk kartgjennomgang.

Prosedyrene vi evaluerer er alle klinisk indisert og vil ikke bli foreskrevet til noen som skal delta i denne registerstudien.

Formålet med dette retrospektive og prospektive registeret er å vurdere langtidsdata om effekt, sikkerhet og klinisk utfall av POEM. Registeret vil evaluere teknisk gjennomførbarhet, klinisk utfall, sikkerhetsprofil og overordnet klinisk ledelse gjennom medisinsk kartgjennomgang.

Studiedesign: Retrospektiv og prospektiv, observasjons-, medisinsk kartgjennomgang for minst 6 standard omsorgsbesøk inntil 1 år etter forsøkspersonens samtykke til studiedeltakelse.

Intervensjoner: Ingen. Deltakelse: Forsøkspersonens deltakelse i denne studien vil tillate oss å samle inn data for minst 6 standard omsorgsbesøk inntil 1 år etter samtykke til å delta i denne registerstudien. Personen vil gjennomgå en standardbehandling eller klinisk indisert endoskopisk prosedyre og DIKT og påfølgende oppfølgingsbesøk på klinikken som en del av standard medisinsk behandling.

Forsøkspersonen vil signere et eget klinisk samtykke for den endoskopiske prosedyren og plassering av suturene. Dette samtykkeskjemaet vil forklare prosedyren samt risikoene forbundet med prosedyren. Forsøkspersonen vil gjennomgå endoskopiske prosedyrer og POEM og påfølgende oppfølging av klinikkbesøk uavhengig av deres deltakelse i denne studien. Emnet vil ikke gjennomgå ytterligere tester og prosedyrer som en del av denne studien.

Studievarighet: Minst 6 standard omsorgsbesøk inntil 1 år for hvert fag. Når forsøkspersonen samtykker, vil data bli samlet inn for deres klinisk indiserte eller standard prosedyrebesøk og oppfølgingsbesøk.

Forskningsrelaterte aktiviteter: Samtykke, medisinsk kartgjennomgang og inntasting av saksrapportskjema.

Klinisk indiserte og nødvendige prosedyrer inkluderer: Evaluering, bildediagnostikk, laboratorietester, overvåking av uønskede hendelser og DIKT.

Standard oppfølgingsbesøk for POEM er vanligvis 15 dager, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder etter prosedyren. Alle data vil bli samlet inn fra medisinske diagrammer. Ingen fagundersøkelser eller spørreskjemaer vil bli administrert.

Studiedesign ved Koordineringssenter - Primært sted (WCMC): T Alle pasienter som har fått klinisk indisert DIKT gjort for Achalasia.

Studiedesign på sekundært sted: Andre nettsteder må ha enten en databasegjennomgangsprotokoll og/eller en klinisk studie som vil samle inn data om POEM før de deltar i registeret.

Disse nettstedene vil ha IRB-godkjente protokoller for å samle inn og sende prosedyredata til det primære stedet (WCMC). I tillegg vil de sekundære studiestedene nevne WCMC som en enhet som kan motta PHI i sine respektive protokoller og samtykke/HIPAA-skjemaer. Alle sekundære studiesteders IRB-godkjenninger vil bli sendt til det primære/koordinerende studiesenteret for WCMC IRB.

Datadelingsavtaler vil bli ferdigstilt før deling av alle konfidensielle data.

Registervert: Koordineringssenteret og primærsiden (WCMC) vil være vert for registeret på de lokale serverne. Electronic Data Capture (EDC)-system REDCAP vil bli brukt for datainntasting, kompilering og spørring. Sekundære nettsteder vil bli opplært og en Redcap-påloggings-ID vil bli gitt. REDCAP-data fra alle nettsteder vil kun være tilgjengelige for de primære koordinerende stedsetterforskerne. Dataene vil bli lagret på REDCAP-serveren. Spesifikke tilgang/redigeringstillatelser vil bli gitt i henhold til standardprotokollen til personell på sekundære nettsteder som vil legge inn data.