Peroral endoskopisk myotomi (DIGT) til behandling af akalasi: et register (POEM Registry)

Vores institution udfører terapeutisk interventionel endoskopi hos omkring 700-1000 patienter om året. Vi støder på flere patienter med spiserørslidelser, herunder spiserørskræft og akalasi.

Achalasia er en usædvanlig esophageal motilitetsforstyrrelse forårsaget af manglende evne til den nedre esophageal sphincter (LES) til at slappe af på grund af degenerationen af ​​hæmmende neuroner i myenteric plexus. (1,2) Beviser for achalasia hos patienter omfatter fravær af afslapning i LES, unormal synkeafslapning af LES eller fravær af peristaltik i esophageal-legemet.

(2,3) Behandlinger for akalasi fokuserer primært på at fremtvinge afslapning af LES. Konventionelle behandlinger såsom botolinumtoksin (Botox)-injektioner, ballonudvidelse, nitrat- og calciumantagonister og Heller-myotomi har mange ulemper, selvom de er effektive. (4,5, 6) Ballonudvidelse, som er den mindst ikke-invasive af de ikke-kirurgiske processer, kan stadig resultere i esophageal perforation, og dens langsigtede undersøgelser har rapporteret ugunstige (2). Kirurgiske myotomier, såsom Heller myotomi og laproskopisk esophagomytomy, er indiceret, når ikke-kirurgiske terapier gør ineffektive.

Imidlertid forekommer gastroøsofageal reflukssygdom hos 30 % (7) af Heller Myotomi-patienter, og den har en fejlrate på 10-15 % (8). Per-oral endoskopisk myotomi (POEM), afledt af Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTER) og fremskridt inden for submucosal dissektion (9,10,11), præsenterer en ny, mindre invasiv og permanent behandling for at sænke esophageal sphincter-trykket ( 12). POEM blev først beskrevet af Parischa et al i svinemodeller i 2007, og dets introduktion i klinisk pleje hos 17 patienter blev lavet af Inoue et al i 2010. (12,13) ​​POEM udføres udelukkende endoskopisk, hvilket muliggør meget dybere snit i thorax-esophagus, end kirurgi er i stand til at skabe. (2 , 13) Et snit laves i mellem-øsofagus ved at skabe en submucosal tunnel for at få adgang til muskellaget helt ned til gastrisk cardia og udføre myotomi (delvis muskelfjernelse). Delvis indre cirkulært muskellag fjernes fra den sidste del af spiserøret, nedre esophageal sphincter og den øverste del af maven. Efter at myotomien er afsluttet, bruges endoclips til at forsegle snittet, og endoskopet trækkes tilbage. (2) Effektiviteten af ​​POEM er angivet af patientundersøgelser baseret hovedsageligt i Europa og Asien. Nylige undersøgelser rapporterer, at POEM har en effektivitetsrate på 90 % sammenlignet med patienter, der har gennemgået Heller-myotomi. (9 ,14,15) Baseret på studiedesign og resultater af de nylige undersøgelser udført i Europa og Asien (kun retrospektivt), vil vi gerne evaluere og verificere teknisk gennemførlighed, klinisk succes og sikkerhed af klinisk indiceret POEM for Achalasia prospektivt med en længere opfølgningsvarighed (mere end 6 måneder). Evaluering af disse faktorer vil hjælpe os med at sammenligne dem med konventionelle behandlingsmodaliteter inden for vores nuværende facilitet; og dermed hjælpe os med at identificere passende behandlingsteknikker og forbedre den kliniske behandling af patienter på WCMC-NYPH. Formålet med dette retrospektive og prospektive register er at vurdere langtidsdata om effektivitet, sikkerhed og kliniske resultater af POEM. Registret vil evaluere teknisk gennemførlighed, klinisk resultat, sikkerhedsprofil og overordnet klinisk ledelse gennem medicinsk diagramgennemgang.

De procedurer, vi evaluerer, er alle klinisk indicerede og vil ikke blive ordineret til nogen til at deltage i denne registerundersøgelse.

Formålet med dette retrospektive og prospektive register er at vurdere langtidsdata om effektivitet, sikkerhed og kliniske resultater af POEM. Registret vil evaluere teknisk gennemførlighed, klinisk resultat, sikkerhedsprofil og overordnet klinisk ledelse gennem medicinsk diagramgennemgang.

Studiedesign: Retrospektiv og prospektiv, observationel, medicinsk diagramgennemgang for mindst 6 standardbehandlingsbesøg op til 1 år efter forsøgspersonens samtykke til undersøgelsesdeltagelse.

Interventioner: Ingen Subjektdeltagelse: Forsøgspersonens deltagelse i denne undersøgelse vil give os mulighed for at indsamle data for mindst 6 standardplejebesøg op til 1 år efter samtykke til deltagelse i denne registerundersøgelse. Forsøgspersonen vil gennemgå en standardbehandling eller klinisk indiceret endoskopisk procedure og POEM og efterfølgende opfølgende klinikbesøg som en del af deres standardmedicinske behandling.

Forsøgspersonen vil underskrive et separat klinisk samtykke til den endoskopiske procedure og anbringelse af suturerne. Denne samtykkeformular vil forklare proceduren såvel som de risici, der er forbundet med proceduren. Forsøgspersonen vil gennemgå endoskopiske procedurer og POEM og efterfølgende opfølgende klinikbesøg uanset deres deltagelse i denne undersøgelse. Forsøgspersonen vil ikke gennemgå yderligere test og procedurer som en del af denne undersøgelse.

Studievarighed: Mindst 6 standardplejebesøg op til 1 år for hvert emne. Når forsøgspersonen giver sit samtykke, vil der blive indsamlet data for deres kliniske indikerede eller standardbehandlingsprocedurebesøg og opfølgningsbesøg.

Forskningsrelaterede aktiviteter: Samtykke, medicinsk diagramgennemgang og indtastning af case-rapportformular.

Klinisk indicerede og nødvendige procedurer omfatter: Evaluering, billeddannelse, laboratorietests, overvågning af bivirkninger og POEM.

Standardopfølgningsbesøg for POEM er normalt 15 dage, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder efter proceduren. Alle data vil blive indsamlet fra medicinske diagrammer. Der vil ikke blive administreret emneundersøgelser eller spørgeskemaer.

Studiedesign på Koordineringscenter - Primært sted (WCMC): T Alle patienter, der har fået foretaget klinisk indiceret POEM for Achalasia.

Undersøgelsesdesign på sekundært sted: Andre websteder skal have enten en databasegennemgangsprotokol og/eller et klinisk forsøg, der indsamler data om POEM før deltagelse i registret.

Disse steder ville have IRB godkendte protokoller til at indsamle og sende proceduredata til det primære sted (WCMC). Derudover vil de sekundære undersøgelsessteder nævne WCMC som en enhed, der kunne modtage PHI i deres respektive protokoller og samtykke/HIPAA-formularer. Alle sekundære studiesteders IRB-godkendelser vil blive sendt til det primære/koordinerende studiecenter for WCMC IRB.

Aftaler om datadeling vil blive afsluttet inden deling af alle fortrolige data.

Registry Hosting: Koordineringscentret og det primære websted (WCMC) vil være vært for registreringsdatabasen på de lokale servere. Electronic Data Capture (EDC) system REDCAP vil blive brugt til dataindtastning, kompilering og forespørgsel. Sekundære websteder vil blive trænet, og et Redcap login-id vil blive givet. REDCAP-data fra alle lokaliteter vil kun være tilgængelige for de primære koordinerende stedsefterforskere. Dataene vil blive gemt på REDCAP-serveren. Specifikke adgangs-/redigeringstilladelser vil blive givet i henhold til standardprotokol til personale på sekundære websteder, som vil indtaste data.