Przezustna miotomia endoskopowa (POEM) w leczeniu achalazji: rejestr (POEM Registry)

Nasza placówka wykonuje leczniczą Endoskopię Interwencyjną u około 700-1000 pacjentów rocznie. Spotykamy kilku pacjentów z zaburzeniami przełyku, w tym z rakiem przełyku i achalazją.

Achalazja jest rzadkim zaburzeniem motoryki przełyku spowodowanym niezdolnością dolnego zwieracza przełyku (LES) do rozluźnienia z powodu degeneracji neuronów hamujących w splocie mięśniówki jelitowej. (1,2) Dowodem na występowanie achalazji u pacjentów jest brak rozluźnienia LES, nieprawidłowe rozluźnienie LES podczas połykania lub brak perystaltyki trzonu przełyku.

(2,3) Leczenie achalazji koncentruje się przede wszystkim na wymuszeniu rozluźnienia LES. Konwencjonalne metody leczenia, takie jak zastrzyki z toksyny botolinowej (Botox), rozszerzanie balonów, antagoniści azotanów i wapnia oraz miotomia Hellera, choć skuteczne, mają wiele wad. (4,5, 6) Dylatacja balonowa, która jest najmniej inwazyjną metodą niechirurgiczną, może nadal prowadzić do perforacji przełyku, a jej długoterminowe badania wykazały niekorzystne zmiany (2). Chirurgiczne miotomie, takie jak miotomia Hellera i laparoskopowa esophagomytomia, są wskazane, gdy terapie niechirurgiczne okazują się nieskuteczne.

Jednak choroba refluksowa przełyku występuje u 30% (7) pacjentów po miotomii Hellera i ma 10-15% wskaźnik niepowodzeń (8). Per-oral endoskopowa miotomia (POEM), wywodząca się z postępów w naturalnej chirurgii endoskopowej ujścia naturalnego ujścia (NOTES) i postępów w preparowaniu podśluzówkowym (9,10,11), stanowi nową, mniej inwazyjną i trwałą metodę leczenia obniżania ciśnienia zwieracza przełyku ( 12). POEM został po raz pierwszy opisany przez Parischa i wsp. na modelach świńskich w 2007 r., a jego wprowadzenie do opieki klinicznej u 17 pacjentów zostało dokonane przez Inoue i wsp. w 2010 r. (12,13) ​​POEM jest wykonywany całkowicie endoskopowo, co pozwala na wykonanie znacznie głębszych nacięć w odcinku piersiowym przełyku niż chirurgia. (2, 13) Nacięcie wykonuje się w środkowej części przełyku, tworząc tunel podśluzówkowy, aby uzyskać dostęp do warstwy mięśniowej aż do wpustu żołądka i przeprowadzić miotomię (częściowe usunięcie mięśnia). Usuwa się częściowo wewnętrzną okrężną warstwę mięśniową z ostatniego odcinka przełyku, dolnego zwieracza przełyku i górnej części żołądka. Po zakończeniu miotomii do uszczelnienia nacięcia stosuje się klipsy wewnętrzne i wyjmuje się endoskop. (2) Na skuteczność POEM wskazują badania pacjentów prowadzone głównie w Europie i Azji. Ostatnie badania donoszą, że POEM ma 90% skuteczność w porównaniu z pacjentami, którzy przeszli miotomię Hellera. (9,14,15) W oparciu o projekt badania i wyniki ostatnich badań przeprowadzonych w Europie i Azji (tylko retrospektywne), chcielibyśmy ocenić i zweryfikować wykonalność techniczną, sukces kliniczny i bezpieczeństwo klinicznie wskazanego POEM dla Achalazji prospektywnie z dłuższy okres obserwacji (ponad 6 miesięcy). Ocena tych czynników pomogłaby nam porównać je z konwencjonalnymi metodami leczenia w naszej obecnej placówce; iw konsekwencji pomóc nam zidentyfikować odpowiednie techniki leczenia i poprawić zarządzanie kliniczne pacjentami w WCMC-NYPH. Celem tego retrospektywnego i prospektywnego rejestru jest ocena długoterminowych danych dotyczących skuteczności, bezpieczeństwa i wyników klinicznych POEM. Rejestr będzie oceniał techniczną wykonalność, wyniki kliniczne, profil bezpieczeństwa i ogólne postępowanie kliniczne poprzez przegląd kart medycznych.

Procedury, które oceniamy, są wskazane klinicznie i nie zostaną przepisane komuś, kto weźmie udział w tym badaniu rejestracyjnym.

Celem tego retrospektywnego i prospektywnego rejestru jest ocena długoterminowych danych dotyczących skuteczności, bezpieczeństwa i wyników klinicznych POEM. Rejestr będzie oceniał techniczną wykonalność, wyniki kliniczne, profil bezpieczeństwa i ogólne postępowanie kliniczne poprzez przegląd kart medycznych.

Projekt badania: Retrospektywny i prospektywny, obserwacyjny przegląd karty medycznej dla co najmniej 6 wizyt standardowej opieki do 1 roku po wyrażeniu zgody przez uczestnika na udział w badaniu.

Interwencje: Brak Udział uczestnika: Udział uczestnika w tym badaniu pozwoli nam zebrać dane z co najmniej 6 wizyt standardowej opieki do 1 roku po wyrażeniu zgody na udział w tym badaniu rejestrowym. Uczestnik zostanie poddany standardowej opiece lub klinicznie wskazanemu zabiegowi endoskopowemu i POEM oraz kolejnym wizytom kontrolnym w klinice w ramach standardowej opieki medycznej.

Uczestnik podpisze odrębną zgodę kliniczną na zabieg endoskopowy i założenie szwów. Ten formularz zgody wyjaśni procedurę, a także ryzyko związane z procedurą. Pacjent zostanie poddany procedurom endoskopowym i POEM oraz kolejnym wizytom kontrolnym niezależnie od udziału w tym badaniu. Uczestnik nie będzie poddawany żadnym dodatkowym testom ani procedurom w ramach tego badania.

Czas trwania badania: Co najmniej 6 wizyt standardowej opieki do 1 roku dla każdego przedmiotu. Po wyrażeniu zgody przez osobę, której dane dotyczą, zostaną zebrane dane dotyczące jej wizyty ze wskazaniem klinicznym lub standardowej opieki oraz wizyt kontrolnych.

Czynności związane z badaniami: Wyrażanie zgody, przegląd karty medycznej i wprowadzanie formularza opisu przypadku.

Klinicznie wskazane i niezbędne procedury obejmują: ocenę, obrazowanie, badania laboratoryjne, monitorowanie zdarzeń niepożądanych i POEM.

Standardowe wizyty kontrolne w przypadku POEM trwają zwykle 15 dni, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po zabiegu. Wszystkie dane zostaną zebrane z kart medycznych. Nie będą przeprowadzane żadne ankiety tematyczne ani kwestionariusze.

Projekt badania w ośrodku koordynującym — ośrodek główny (WCMC): T Wszyscy pacjenci, u których wykonano POEM ze wskazaniem klinicznym z powodu achalazji.

Projekt badania w ośrodku dodatkowym: inne ośrodki muszą mieć protokół przeglądu bazy danych i/lub badanie kliniczne, które zbierałoby dane dotyczące POEM przed włączeniem do rejestru.

Ośrodki te miałyby zatwierdzone przez IRB protokoły do ​​zbierania i wysyłania danych proceduralnych do ośrodka głównego (WCMC). Ponadto drugorzędne ośrodki badawcze wymienią WCMC jako podmiot, który może otrzymywać PHI w swoich odpowiednich protokołach i formularzach zgody/HIPAA. Wszystkie zatwierdzenia IRB przez drugorzędne ośrodki badawcze zostaną przesłane do głównego/koordynującego ośrodka badawczego WCMC IRB.

Umowy dotyczące udostępniania danych zostaną sfinalizowane przed udostępnieniem jakichkolwiek poufnych danych.

Hosting rejestru: Centrum koordynujące i lokacja główna (WCMC) będą hostować rejestr na serwerach lokalnych. System elektronicznego zbierania danych (EDC) REDCAP będzie używany do wprowadzania danych, kompilacji i zapytań. Witryny dodatkowe zostaną przeszkolone i zostanie dostarczony identyfikator logowania Redcap. Dane REDCAP ze wszystkich ośrodków będą dostępne tylko dla głównych badaczy ośrodka koordynującego. Dane będą przechowywane na serwerze REDCAP. Specyficzne uprawnienia dostępu/edycji zostaną przyznane zgodnie ze standardowym protokołem personelowi w lokalizacjach dodatkowych, który będzie wprowadzał dane.