Miotomía endoscópica peroral (POEM) para el tratamiento de la acalasia: un registro (POEM Registry)

Nuestra institución realiza Endoscopia Intervencionista terapéutica en alrededor de 700-1000 pacientes al año. Nos encontramos con varios pacientes con trastornos esofágicos, incluido el cáncer de esófago y la acalasia.

La acalasia es un trastorno de la motilidad esofágica poco común causado por la incapacidad del esfínter esofágico inferior (EEI) para relajarse debido a la degeneración de las neuronas inhibidoras en el plexo mientérico. (1,2) La evidencia de acalasia en pacientes incluye la ausencia de relajación en el EEI, la relajación anormal de la deglución del EEI o la ausencia de peristalsis en el cuerpo esofágico.

(2,3 ) Los tratamientos para la acalasia se enfocan principalmente en forzar la relajación del EEI. Los tratamientos convencionales como las inyecciones de toxina botulínica (Botox), la dilatación con balón, los antagonistas del nitrato y el calcio y la miotomía de Heller, aunque son efectivos, tienen muchas desventajas. (4,5, 6) La dilatación con globo, que es el menos invasivo de los procesos no quirúrgicos, aún puede resultar en una perforación esofágica y sus investigaciones a largo plazo han sido desfavorables (2). Las miotomías quirúrgicas, como la miotomía de Heller y la esofagotomía laparoscópica, están indicadas cuando las terapias no quirúrgicas se vuelven ineficaces.

Sin embargo, la enfermedad por reflujo gastroesofágico ocurre en el 30 % (7) de los pacientes con miotomía de Heller y tiene una tasa de fracaso del 10-15 % (8). La miotomía endoscópica peroral (POEM), derivada de Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) y avances en la disección submucosa (9,10,11), presenta un tratamiento novedoso, menos invasivo y permanente para disminuir la presión del esfínter esofágico ( 12). La POEM fue descrita por primera vez por Parischa et al en modelos porcinos en 2007 y su introducción en la atención clínica en 17 pacientes fue realizada por Inoue et al en 2010. (12,13) ​​POEM se realiza completamente endoscópicamente, lo que permite incisiones mucho más profundas en el esófago torácico que las que se pueden crear con la cirugía. (2 , 13) Se realiza una incisión en la parte media del esófago mediante la creación de un túnel submucoso para acceder a la capa muscular hasta el cardias gástrico y realizar la miotomía (extirpación parcial del músculo). Se extrae una capa muscular circular interna parcial de la última parte del esófago, el esfínter esofágico inferior y la parte superior del estómago. Una vez completada la miotomía, se utilizan endoclips para sellar la incisión y se retira el endoscopio. (2) La eficacia de POEM está indicada por estudios de pacientes basados ​​principalmente en Europa y Asia. Estudios recientes informan que POEM tiene una tasa de efectividad del 90 % en comparación con los pacientes que se han sometido a una miotomía de Heller. (9,14,15) Con base en el diseño del estudio y los resultados de los estudios recientes realizados en Europa y Asia (solo retrospectivos), nos gustaría evaluar y verificar la viabilidad técnica, el éxito clínico y la seguridad de POEM clínicamente indicado para la acalasia prospectivamente con un mayor duración del seguimiento (más de 6 meses). La evaluación de estos factores nos ayudaría a compararlos con las modalidades de tratamiento convencionales dentro de nuestro centro actual; y, en consecuencia, ayudarnos a identificar técnicas de tratamiento adecuadas y mejorar el manejo clínico de los pacientes en WCMC-NYPH. El propósito de este registro retrospectivo y prospectivo es evaluar los datos a largo plazo sobre la eficacia, la seguridad y el resultado clínico de POEM. El registro evaluará la viabilidad técnica, el resultado clínico, el perfil de seguridad y la gestión clínica general a través de la revisión de las historias clínicas.

Todos los procedimientos que estamos evaluando están clínicamente indicados y no se recetarán a nadie para participar en este estudio de registro.

El propósito de este registro retrospectivo y prospectivo es evaluar los datos a largo plazo sobre la eficacia, la seguridad y el resultado clínico de POEM. El registro evaluará la viabilidad técnica, el resultado clínico, el perfil de seguridad y la gestión clínica general a través de la revisión de las historias clínicas.

Diseño del estudio: revisión retrospectiva y prospectiva, observacional, de historias clínicas de al menos 6 visitas estándar de atención hasta 1 año después de que el sujeto dé su consentimiento para participar en el estudio.

Intervenciones: ninguna Participación del sujeto: la participación del sujeto en este estudio nos permitirá recopilar datos de al menos 6 visitas estándar de atención hasta 1 año después de haber dado su consentimiento para participar en este estudio de registro. El sujeto se someterá a un procedimiento de atención estándar o endoscópico clínicamente indicado y POEM y posteriores visitas clínicas de seguimiento como parte de su atención médica estándar.

El sujeto firmará un consentimiento clínico por separado para el procedimiento endoscópico y la colocación de las suturas. Ese formulario de consentimiento explicará el procedimiento, así como los riesgos involucrados con el procedimiento. El sujeto se someterá a procedimientos endoscópicos y POEM y posteriores visitas clínicas de seguimiento, independientemente de su participación en este estudio. El sujeto no se someterá a pruebas ni procedimientos adicionales como parte de este estudio.

Duración del estudio: Al menos 6 visitas estándar de atención hasta 1 año para cada sujeto. Una vez que el sujeto dé su consentimiento, se recopilarán datos para su visita clínicamente indicada o de procedimiento de atención estándar y visitas de seguimiento.

Actividades relacionadas con la investigación: consentimiento, revisión de historias clínicas y registro de formularios de informes de casos.

Los procedimientos clínicamente indicados y necesarios incluyen: evaluación, imágenes, pruebas de laboratorio, monitoreo de eventos adversos y POEM.

Las visitas de seguimiento estándar de atención para POEM son generalmente 15 días, 1 mes, 3 meses, 6 meses y 12 meses después del procedimiento. Todos los datos se recopilarán de las historias clínicas. No se administrarán encuestas o cuestionarios por temas.

Diseño del estudio en el Centro de Coordinación - Sitio primario (WCMC): T Todos los pacientes a los que se les ha realizado POEM clínicamente indicado para la acalasia.

Diseño del estudio en el sitio secundario: otros sitios deben tener un protocolo de revisión de la base de datos y/o un ensayo clínico que recopilaría datos sobre POEM antes de participar en el registro.

Estos sitios tendrían protocolos aprobados por el IRB para recopilar y enviar datos de procedimientos al sitio principal (WCMC). Además, los sitios de estudio secundarios mencionarían a WCMC como una entidad que podría recibir PHI en sus respectivos protocolos y formularios de consentimiento/HIPAA. Las aprobaciones del IRB de todos los sitios de estudio secundarios se enviarán al centro de estudio principal/coordinador para el IRB de WCMC.

Los acuerdos de intercambio de datos se finalizarán antes de compartir todos y cada uno de los datos confidenciales.

Alojamiento del registro: el centro de coordinación y el sitio principal (WCMC) alojarán el registro en los servidores locales. Se utilizará el sistema de captura electrónica de datos (EDC) REDCAP para el ingreso, compilación y consulta de datos. Los sitios secundarios serán capacitados y se proporcionará una identificación de inicio de sesión de Redcap. Los datos de REDCAP de todos los sitios serán accesibles solo para los investigadores principales del sitio de coordinación. Los datos serán almacenados en el servidor REDCAP. Se otorgarán permisos específicos de acceso/edición según el protocolo estándar al personal en sitios secundarios que ingresarán datos.