Peroral endoskopisk myotomi (DIKT) för behandling av akalasi: ett register (POEM Registry)

Vår institution utför terapeutisk interventionell endoskopi på cirka 700-1000 patienter per år. Vi stöter på flera patienter med matstrupssjukdomar, bland annat matstrupscancer och akalasi.

Achalasia är en ovanlig esofagusmotilitetsstörning som orsakas av oförmågan hos den nedre esofagusfinktern (LES) att slappna av på grund av degenerationen av hämmande neuroner i myenteric plexus. (1,2) Bevis på akalasi hos patienter inkluderar frånvaron av avslappning i LES, onormal sväljrelaxation av LES eller frånvaro av peristaltik i matstrupskroppen.

(2,3) Behandlingar för akalasi fokuserar främst på att tvinga fram avslappning av LES. Konventionella behandlingar som injektioner av botolinumtoxin (Botox), ballongvidgning, nitrat- och kalciumantagonister och Heller-myotomi har många nackdelar, även om de är effektiva. (4,5, 6) Ballongdilatation, som är den minst icke-invasiva av de icke-kirurgiska processerna, kan fortfarande resultera i esofagusperforering och dess långtidsundersökningar har rapporterats ogynnsamma (2). Kirurgiska myotomier, såsom Heller myotomi och laproskopisk esofagomitomi, är indikerade när icke-kirurgiska terapier blir ineffektiva.

Däremot förekommer gastroesofageal refluxsjukdom hos 30 % (7) av Heller Myotomi-patienter och den har en 10-15 % felfrekvens (8). Peroral endoskopisk myotomi (POEM), härledd från Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTERAR) och framsteg inom submukosal dissektion (9,10,11), presenterar en ny, mindre invasiv och permanent behandling för att sänka esofagussfinktertrycket ( 12). POEM beskrevs först av Parischa et al i grismodeller 2007 och dess introduktion i klinisk vård hos 17 patienter gjordes av Inoue et al 2010. (12,13) ​​POEM utförs helt endoskopiskt, vilket möjliggör mycket djupare snitt i bröstmatstrupen än vad kirurgi kan skapa. (2 , 13) Ett snitt görs i mitten av matstrupen genom att skapa en submukosal tunnel för att komma åt muskelskiktet ända ner till gastric cardia och utföra myotomi (partiell muskelborttagning). Partiellt inre cirkulärt muskelskikt avlägsnas från den sista delen av matstrupen, nedre esofagusfinktern och den övre delen av magsäcken. Efter att myotomi är klar används endoklips för att täta snittet och endoskopet dras tillbaka. (2) Effektiviteten av POEM indikeras av patientstudier baserade mestadels i Europa och Asien. Nyligen genomförda studier rapporterar att POEM har en effektivitetsgrad på 90 % jämfört med patienter som har genomgått Heller-myotomi. (9 ,14,15) Baserat på studiedesign och resultat från de senaste studierna gjorda i Europa och Asien (endast retrospektivt), skulle vi vilja utvärdera och verifiera teknisk genomförbarhet, klinisk framgång och säkerhet för kliniskt indikerade POEM för Achalasia prospektivt med en längre uppföljningstid (mer än 6 månader). Utvärdering av dessa faktorer skulle hjälpa oss att jämföra dem med konventionella behandlingsmetoder inom vår nuvarande anläggning; och följaktligen hjälpa oss att identifiera lämpliga behandlingstekniker och förbättra den kliniska behandlingen av patienter på WCMC-NYPH. Syftet med detta retrospektiva och prospektiva register är att bedöma långsiktiga data om effekt, säkerhet och kliniskt resultat av POEM. Registret kommer att utvärdera teknisk genomförbarhet, kliniskt resultat, säkerhetsprofil och övergripande klinisk hantering genom medicinsk kartgranskning.

De procedurer vi utvärderar är alla kliniskt indikerade och kommer inte att ordineras till någon som ska delta i denna registerstudie.

Syftet med detta retrospektiva och prospektiva register är att bedöma långsiktiga data om effekt, säkerhet och kliniskt resultat av POEM. Registret kommer att utvärdera teknisk genomförbarhet, kliniskt resultat, säkerhetsprofil och övergripande klinisk hantering genom medicinsk kartgranskning.

Studiedesign: Retrospektiv och prospektiv, observerande, medicinsk kartgranskning för minst 6 standardvårdbesök upp till 1 år efter försökspersonens samtycke till studiedeltagande.

Interventioner: Inga Deltagardeltagande: Försökspersonens deltagande i denna studie kommer att tillåta oss att samla in data för minst 6 standardvårdbesök upp till 1 år efter samtycke till att delta i denna registerstudie. Försökspersonen kommer att genomgå en standardvård eller kliniskt indikerad endoskopisk procedur och POEM och efterföljande uppföljande klinikbesök som en del av sin vanliga medicinska vård.

Försökspersonen kommer att underteckna ett separat kliniskt samtycke för den endoskopiska proceduren och placeringen av suturerna. Det samtyckesformuläret kommer att förklara förfarandet samt riskerna med förfarandet. Försökspersonen kommer att genomgå endoskopiska procedurer och POEM och efterföljande uppföljande klinikbesök oavsett deras deltagande i denna studie. Försökspersonen kommer inte att genomgå några ytterligare tester och procedurer som en del av denna studie.

Studietid: Minst 6 standardvårdbesök upp till 1 år för varje ämne . När försökspersonen samtycker, kommer data att samlas in för deras kliniskt indikerade eller standardiserade vårdbesök och uppföljningsbesök.

Forskningsrelaterade aktiviteter: Samtycke, medicinsk kartgranskning och inmatning av fallrapportformulär.

Kliniskt indikerade och nödvändiga procedurer inkluderar: Utvärdering, bildbehandling, labbtester, övervakning av biverkningar och POEM.

Vårduppföljningsbesöken för POEM är vanligtvis 15 dagar, 1 månad, 3 månader, 6 månader och 12 månader efter ingreppet. All data kommer att samlas in från medicinska diagram. Inga ämnesundersökningar eller frågeformulär kommer att administreras.

Studiedesign vid Coordinating Center - Primär plats (WCMC): T Alla patienter som har fått kliniskt indikerade POEM gjorda för Achalasia.

Studiedesign på sekundär plats: Andra webbplatser måste ha antingen ett databasgranskningsprotokoll och/eller en klinisk prövning som skulle samla in data om POEM innan de deltar i registret.

Dessa platser skulle ha IRB-godkända protokoll för att samla in och skicka procedurdata till den primära platsen (WCMC). Dessutom skulle de sekundära studieplatserna nämna WCMC som en enhet som skulle kunna ta emot PHI i sina respektive protokoll och samtycke/HIPAA-formulär. Alla sekundära studieplatsers IRB-godkännanden kommer att skickas till det primära/samordnande studiecentret för WCMC IRB.

Datadelningsavtal kommer att slutföras innan all konfidentiell data delas.

Registervärd: Koordineringscentret och den primära platsen (WCMC) kommer att vara värd för registret på de lokala servrarna. Electronic Data Capture (EDC)-system REDCAP kommer att användas för datainmatning, kompilering och sökning. Sekundära sajter kommer att tränas och ett Redcap-inloggnings-ID kommer att tillhandahållas. REDCAP-data från alla platser kommer endast att vara tillgängliga för de primära samordnande platsutredarna. Data kommer att lagras på REDCAP-servern. Specifika åtkomst-/redigeringsbehörigheter kommer att ges enligt standardprotokoll till personal på sekundära platser som kommer att mata in data.