Perorale endoscopische myotomie (POEM) voor de behandeling van achalasie: een register (POEM Registry)

Onze instelling voert therapeutische interventie-endoscopie uit bij ongeveer 700-1000 patiënten per jaar. We komen verschillende patiënten tegen met slokdarmaandoeningen, waaronder slokdarmkanker en achalasie.

Achalasie is een ongebruikelijke slokdarmmotiliteitsstoornis die wordt veroorzaakt door het onvermogen van de onderste slokdarmsfincter (LES) om te ontspannen als gevolg van de degeneratie van remmende neuronen in de myenterische plexus. (1,2) Bewijs van achalasie bij patiënten omvat de afwezigheid van relaxatie in de LES, abnormale slikrelaxatie van de LES of de afwezigheid van peristaltiek in het slokdarmlichaam.

(2,3) Behandelingen voor achalasie richten zich voornamelijk op het forceren van de ontspanning van de LES. Conventionele behandelingen zoals injecties met botolinumtoxine (Botox), ballondilatatie, nitraat- en calciumantagonisten en Heller-myotomie hebben, hoewel ze effectief zijn, veel nadelen. (4,5, 6) Ballondilatatie, de minst niet-invasieve van de niet-chirurgische processen, kan nog steeds leiden tot slokdarmperforatie en de langetermijnonderzoeken hebben ongunstig gerapporteerd (2). Chirurgische myotomieën, zoals Heller-myotomie en laproscopische oesofagomytomie, zijn geïndiceerd wanneer niet-chirurgische therapieën niet effectief zijn.

Gastro-oesofageale refluxziekte komt echter voor bij 30% (7) van Heller Myotomy-patiënten en heeft een faalpercentage van 10-15% (8). Per-orale endoscopische myotomie (POEM), afgeleid van Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) en vooruitgang in submucosale dissectie (9,10,11), presenteert een nieuwe, minder invasieve en permanente behandeling om de slokdarmsfincterdruk te verlagen ( 12). POEM werd voor het eerst beschreven door Parischa et al in varkensmodellen in 2007 en de introductie ervan in de klinische zorg bij 17 patiënten werd gedaan door Inoue et al in 2010. (12,13) ​​POEM wordt volledig endoscopisch uitgevoerd, waardoor veel diepere incisies in de thoracale slokdarm mogelijk zijn dan een operatie kan creëren. (2, 13) Er wordt een incisie gemaakt in het midden van de slokdarm door een submucosale tunnel te creëren om toegang te krijgen tot de spierlaag helemaal tot aan de maagcardia en om myotomie uit te voeren (gedeeltelijke spierverwijdering). Gedeeltelijke binnenste circulaire spierlaag wordt verwijderd uit het laatste deel van de slokdarm, de onderste slokdarmsfincter en het bovenste deel van de maag. Nadat de myotomie is voltooid, worden endoclips gebruikt om de incisie af te dichten en wordt de endoscoop teruggetrokken. (2) De effectiviteit van POEM wordt aangegeven door patiëntstudies die voornamelijk in Europa en Azië zijn gebaseerd. Recente onderzoeken melden dat POEM een effectiviteitspercentage van 90% heeft in vergelijking met patiënten die Heller-myotomie hebben ondergaan. (9,14,15) Op basis van het onderzoeksontwerp en de resultaten van de recente onderzoeken die in Europa en Azië zijn uitgevoerd (alleen retrospectief), willen we de technische haalbaarheid, het klinische succes en de veiligheid van klinisch geïndiceerd POEM voor achalasie prospectief evalueren en verifiëren met een langere follow-up duur (meer dan 6 maanden). Evaluatie van deze factoren zou ons helpen ze te vergelijken met conventionele behandelingsmodaliteiten binnen onze huidige faciliteit; en ons bijgevolg helpen bij het identificeren van geschikte behandeltechnieken en het verbeteren van de klinische behandeling van patiënten bij WCMC-NYPH. Het doel van dit retrospectieve en prospectieve register is het beoordelen van langetermijngegevens over werkzaamheid, veiligheid en klinische uitkomst van POEM. Het register zal de technische haalbaarheid, de klinische uitkomst, het veiligheidsprofiel en het algehele klinische beheer evalueren door middel van een beoordeling van de medische dossiers.

De procedures die we evalueren zijn allemaal klinisch geïndiceerd en zullen niet worden voorgeschreven aan iemand om deel te nemen aan dit registeronderzoek.

Het doel van dit retrospectieve en prospectieve register is het beoordelen van langetermijngegevens over werkzaamheid, veiligheid en klinische uitkomst van POEM. Het register zal de technische haalbaarheid, de klinische uitkomst, het veiligheidsprofiel en het algehele klinische beheer evalueren door middel van een beoordeling van de medische dossiers.

Onderzoeksopzet: Retrospectieve en prospectieve, observationele, medische dossierbeoordeling voor ten minste 6 standaardzorgbezoeken tot 1 jaar na toestemming van de proefpersoon voor deelname aan het onderzoek.

Interventies: Geen Deelname van de proefpersoon: Deelname van de proefpersoon aan dit onderzoek stelt ons in staat gegevens te verzamelen voor ten minste 6 standaardzorgbezoeken tot 1 jaar na toestemming voor deelname aan dit registeronderzoek. Proefpersoon ondergaat een standaardbehandeling of klinisch geïndiceerde endoscopische procedure en POEM en daaropvolgende bezoeken aan de kliniek als onderdeel van hun standaard medische zorg.

De proefpersoon zal een afzonderlijke klinische toestemming ondertekenen voor de endoscopische procedure en het plaatsen van de hechtingen. Op dat toestemmingsformulier wordt de procedure uitgelegd, evenals de risico's die aan de procedure zijn verbonden. Onderwerp zal endoscopische procedures en POEM ondergaan en daaropvolgende bezoeken aan de kliniek, ongeacht hun deelname aan dit onderzoek. De proefpersoon ondergaat geen aanvullende tests en procedures als onderdeel van dit onderzoek.

Studieduur: ten minste 6 standaardbezoeken tot 1 jaar voor elk onderwerp. Zodra de proefpersoon ermee instemt, worden gegevens verzameld voor hun klinisch geïndiceerde of zorgstandaardprocedurebezoek en vervolgbezoeken.

Onderzoeksgerelateerde activiteiten: Toestemming, beoordeling van medische dossiers en invoer van casusrapporten.

Klinisch geïndiceerde en noodzakelijke procedures omvatten: Evaluatie, beeldvorming, laboratoriumtests, monitoring van bijwerkingen en POEM.

De standaard vervolgbezoeken voor POEM zijn meestal 15 dagen, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 12 maanden na de procedure. Alle gegevens worden verzameld uit medische grafieken. Er worden geen proefpersonenonderzoeken of vragenlijsten afgenomen.

Onderzoeksopzet bij Coördinatiecentrum - Primaire site (WCMC): T Alle patiënten die een klinisch geïndiceerde POEM hebben ondergaan voor achalasie.

Onderzoeksopzet op secundaire site: Andere sites moeten ofwel een database-reviewprotocol hebben en/of een klinische proef die gegevens over POEM verzamelt voordat ze deelnemen aan het register.

Deze sites zouden IRB-goedgekeurde protocollen hebben om proceduregegevens te verzamelen en naar de primaire site (WCMC) te sturen. Bovendien zouden de secundaire onderzoekslocaties WCMC vermelden als een entiteit die PHI zou kunnen ontvangen in hun respectieve protocollen en toestemmings-/HIPAA-formulieren. De IRB-goedkeuringen van alle secundaire studielocaties worden verzonden naar het primaire/coördinerende studiecentrum voor WCMC IRB.

Overeenkomsten voor het delen van gegevens worden afgerond voordat alle vertrouwelijke gegevens worden gedeeld.

Registry Hosting: Het coördinatiecentrum en de primaire site (WCMC) hosten het register op de lokale servers. Electronic Data Capture (EDC)-systeem REDCAP zal worden gebruikt voor het invoeren, compileren en opvragen van gegevens. Secundaire sites worden getraind en er wordt een Redcap-inlog-ID verstrekt. REDCAP-gegevens van alle sites zullen alleen toegankelijk zijn voor de primaire coördinerende site-onderzoekers. De gegevens worden opgeslagen op de REDCAP-server. Specifieke toegangs-/bewerkingsmachtigingen worden volgens het standaardprotocol verleend aan personeel op secundaire locaties dat gegevens invoert.