Пероральная эндоскопическая миотомия (POEM) для лечения ахалазии: реестр (POEM Registry)

Наше учреждение проводит терапевтическую интервенционную эндоскопию примерно у 700-1000 пациентов в год. Мы сталкиваемся с несколькими пациентами с заболеваниями пищевода, включая рак пищевода и ахалазию.

Ахалазия — редкое нарушение моторики пищевода, вызванное неспособностью нижнего пищеводного сфинктера (НПС) расслабиться из-за дегенерации тормозных нейронов в межмышечном сплетении. (1,2) Признаки ахалазии у пациентов включают отсутствие релаксации НПС, аномальную глотательную релаксацию НПС или отсутствие перистальтики в теле пищевода.

(2,3) Лечение ахалазии в первую очередь направлено на форсирование расслабления НПС. Обычные методы лечения, такие как инъекции бототоксина (ботокса), баллонная дилатация, нитраты и антагонисты кальция, а также миотомия по Геллеру, хотя и эффективны, но имеют много недостатков. (4,5,6) Баллонная дилатация, которая является наименее неинвазивной из нехирургических процедур, все же может привести к перфорации пищевода, и ее долгосрочные исследования показали неблагоприятные последствия (2). Хирургические миотомии, такие как миотомия по Геллеру и лапароскопическая эзофагомитомия, показаны, когда нехирургические методы лечения оказываются неэффективными.

Однако гастроэзофагеальная рефлюксная болезнь возникает у 30% (7) пациентов с миотомией по Геллеру и имеет частоту неудач в 10-15% (8). Пероральная эндоскопическая миотомия (POEM), разработанная на основе достижений в области транслюминальной эндоскопической хирургии с естественным отверстием (NOTES) и достижений в области подслизистой диссекции (9,10,11), представляет собой новое, менее инвазивное и постоянное лечение для снижения давления сфинктера пищевода ( 12). POEM был впервые описан Parischa et al на моделях свиней в 2007 году, а его внедрение в клиническую практику у 17 пациентов было осуществлено Inoue et al в 2010 году. (12,13) ​​POEM выполняется полностью эндоскопически, что позволяет делать гораздо более глубокие разрезы в грудном отделе пищевода, чем хирургическое вмешательство. (2, 13) Разрез делается в средней части пищевода путем создания подслизистого туннеля для доступа к мышечному слою вплоть до кардиального отдела желудка и проведения миотомии (частичное удаление мышц). Часть внутреннего циркулярного мышечного слоя удаляют из последней части пищевода, нижнего пищеводного сфинктера и верхней части желудка. После завершения миотомии разрез закрывается эндоклипсами, после чего эндоскоп извлекается. (2) Эффективность ПОЭМ подтверждается исследованиями пациентов, проводившимися в основном в Европе и Азии. Недавние исследования показывают, что эффективность POEM составляет 90 % по сравнению с пациентами, перенесшими миотомию по Геллеру. (9,14,15) Основываясь на дизайне исследования и результатах недавних исследований, проведенных в Европе и Азии (только ретроспективно), мы хотели бы оценить и проверить техническую осуществимость, клинический успех и безопасность клинически показанного POEM для лечения ахалазии в перспективе с помощью длительный срок наблюдения (более 6 месяцев). Оценка этих факторов поможет нам сравнить их с традиционными методами лечения в нашем нынешнем учреждении; и, следовательно, помочь нам определить подходящие методы лечения и улучшить клиническое ведение пациентов в WCMC-NYPH. Целью этого ретроспективного и проспективного реестра является оценка долгосрочных данных об эффективности, безопасности и клинических результатах POEM. Реестр будет оценивать техническую осуществимость, клинический результат, профиль безопасности и общее клиническое ведение посредством анализа медицинской карты.

Процедуры, которые мы оцениваем, являются клинически показанными и не будут предписаны кому-либо для участия в этом исследовании реестра.

Целью этого ретроспективного и проспективного реестра является оценка долгосрочных данных об эффективности, безопасности и клинических результатах POEM. Реестр будет оценивать техническую осуществимость, клинический результат, профиль безопасности и общее клиническое ведение посредством анализа медицинской карты.

Дизайн исследования: ретроспективный и проспективный, наблюдательный, обзор медицинской карты для не менее 6 посещений стандартной медицинской помощи в течение 1 года после согласия субъекта на участие в исследовании.

Вмешательства: Нет. Участие субъекта: Участие субъекта в этом исследовании позволит нам собрать данные по крайней мере для 6 посещений стандартной медицинской помощи в течение 1 года после согласия на участие в этом регистрационном исследовании. Субъект будет проходить стандартную медицинскую помощь или эндоскопическую процедуру по клиническим показаниям и ЭЭМ, а также последующие визиты в клинику в рамках стандартной медицинской помощи.

Субъект подпишет отдельное клиническое согласие на эндоскопическую процедуру и наложение швов. Эта форма согласия объяснит процедуру, а также риски, связанные с процедурой. Субъекту предстоит пройти эндоскопические процедуры и ЭЭМ, а также последующие визиты в клинику независимо от его участия в этом исследовании. Субъект не будет подвергаться дополнительным тестам и процедурам в рамках этого исследования.

Продолжительность исследования: не менее 6 стандартных посещений до 1 года для каждого субъекта. После того, как субъект даст согласие, будут собраны данные для его посещения по клиническим показаниям или стандартным процедурам ухода и последующих посещений.

Деятельность, связанная с исследованиями: согласие, просмотр медицинской карты и запись в форму отчета о болезни.

Клинически показанные и необходимые процедуры включают: оценку, визуализацию, лабораторные тесты, мониторинг нежелательных явлений и POEM.

Стандартные контрольные посещения для POEM обычно составляют 15 дней, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев и 12 месяцев после процедуры. Все данные будут взяты из медицинских карт. Тематические опросы и анкеты проводиться не будут.

Дизайн исследования в Координационном центре — первичном центре (WCMC): T Все пациенты, у которых по клиническим показаниям была выполнена ПОЭМ по поводу ахалазии.

Дизайн исследования в дополнительном центре: В других центрах должен быть либо протокол обзора базы данных, либо клиническое исследование, в ходе которого будут собираться данные о POEM до включения в реестр.

Эти сайты должны иметь утвержденные IRB протоколы для сбора и отправки данных о процедурах на первичный сайт (WCMC). Кроме того, вторичные исследовательские центры будут упоминать WCMC как организацию, которая может получать PHI в своих соответствующих протоколах и формах согласия/HIPAA. Утверждения IRB всех вторичных исследовательских центров будут отправлены в первичный/координирующий исследовательский центр IRB WCMC.

Соглашения об обмене данными будут окончательно оформлены до обмена любыми и всеми конфиденциальными данными.

Размещение реестра: Координационный центр и основной сайт (WCMC) будут размещать реестр на локальных серверах. Система электронного сбора данных (EDC) REDCAP будет использоваться для ввода, компиляции и запроса данных. Вторичные сайты будут обучены, и будет предоставлен идентификатор входа Redcap. Данные REDCAP со всех площадок будут доступны только основным координаторам-исследователям площадок. Данные будут храниться на сервере REDCAP. Конкретные разрешения на доступ/редактирование будут предоставлены в соответствии со стандартным протоколом персоналу на вторичных сайтах, который будет вводить данные.