Miotomia endoscópica peroral (POEM) para o tratamento da acalásia: um registro (POEM Registry)

Nossa instituição realiza endoscopia intervencionista terapêutica em cerca de 700-1000 pacientes por ano. Encontramos vários pacientes com distúrbios esofágicos, incluindo câncer de esôfago e Acalásia.

Acalasia é um distúrbio incomum da motilidade esofágica causado pela incapacidade do esfíncter esofágico inferior (EEI) de relaxar devido à degeneração de neurônios inibitórios no plexo mioentérico. (1,2) Evidências de acalásia em pacientes incluem a ausência de relaxamento no EEI, relaxamento anormal da deglutição do EEI ou ausência de peristaltismo no corpo esofágico.

(2,3 ) Os tratamentos para acalásia concentram-se principalmente em forçar o relaxamento do EEI. Os tratamentos convencionais, como injeções de toxina botulínica (Botox), dilatação com balão, antagonistas de nitrato e cálcio e miotomia de Heller, embora eficazes, apresentam muitas desvantagens. (4,5, 6) A dilatação com balão, que é o menos não invasivo dos processos não cirúrgicos, ainda pode resultar em perfuração esofágica e suas investigações de longo prazo têm sido desfavoráveis ​​(2). As miotomias cirúrgicas, como a miotomia de Heller e a esofagomitomia laparoscópica, são indicadas quando as terapias não cirúrgicas se tornam ineficazes.

No entanto, a doença do refluxo gastroesofágico ocorre em 30% (7) dos pacientes com miotomia de Heller e tem uma taxa de falha de 10-15% (8). A miotomia endoscópica peroral (POEM), derivada de Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) e de avanços na dissecção submucosa (9,10,11), apresenta um tratamento novo, menos invasivo e permanente para diminuir a pressão do esfíncter esofágico ( 12). O POEM foi descrito pela primeira vez por Parischa et al em modelos suínos em 2007 e sua introdução no atendimento clínico em 17 pacientes foi feita por Inoue et al em 2010. (12,13) ​​A POEM é realizada inteiramente por via endoscópica, permitindo incisões muito mais profundas no esôfago torácico do que a cirurgia é capaz de criar. (2 , 13) Uma incisão é feita no meio do esôfago criando um túnel submucoso para acessar a camada muscular até a cárdia gástrica e realizar a miotomia (remoção parcial do músculo). A camada muscular circular interna parcial é removida da última parte do esôfago, do esfíncter esofágico inferior e da parte superior do estômago. Após a conclusão da miotomia, endoclipes são usados ​​para selar a incisão e o endoscópio é retirado. (2) A eficácia do POEM é indicada por estudos de pacientes baseados principalmente na Europa e na Ásia. Estudos recentes relatam que o POEM tem uma taxa de eficácia de 90% em comparação com pacientes submetidos à miotomia de Heller. (9 ,14,15) Com base no desenho do estudo e nos resultados de estudos recentes realizados na Europa e na Ásia (apenas retrospectivos), gostaríamos de avaliar e verificar a viabilidade técnica, o sucesso clínico e a segurança do POEM clinicamente indicado para Acalasia prospectivamente com um maior tempo de acompanhamento (mais de 6 meses). A avaliação desses fatores nos ajudaria a compará-los com as modalidades convencionais de tratamento dentro de nossas instalações atuais; e, consequentemente, nos ajudar a identificar técnicas de tratamento adequadas e melhorar o manejo clínico dos pacientes no WCMC-NYPH. O objetivo deste registro retrospectivo e prospectivo é avaliar dados de longo prazo sobre eficácia, segurança e resultado clínico do POEM. O registro avaliará a viabilidade técnica, o resultado clínico, o perfil de segurança e o gerenciamento clínico geral por meio da revisão do prontuário médico.

Os procedimentos que estamos avaliando são todos clinicamente indicados e não serão prescritos para alguém participar deste estudo de registro.

O objetivo deste registro retrospectivo e prospectivo é avaliar dados de longo prazo sobre eficácia, segurança e resultado clínico do POEM. O registro avaliará a viabilidade técnica, o resultado clínico, o perfil de segurança e o gerenciamento clínico geral por meio da revisão do prontuário médico.

Desenho do estudo: Retrospectivo e prospectivo, observacional, revisão de prontuário médico para pelo menos 6 visitas padrão de atendimento até 1 ano após o consentimento do sujeito para a participação no estudo.

Intervenções: Nenhuma Participação do sujeito: A participação do sujeito neste estudo nos permitirá coletar dados para pelo menos 6 visitas padrão de atendimento até 1 ano após consentir em participar deste estudo de registro. O sujeito será submetido a um padrão de atendimento ou procedimento endoscópico clinicamente indicado e POEM e subsequentes visitas clínicas de acompanhamento como parte de seus cuidados médicos padrão.

O sujeito assinará um consentimento clínico separado para o procedimento endoscópico e colocação das suturas. Esse formulário de consentimento explicará o procedimento, bem como os riscos envolvidos com o procedimento. O sujeito será submetido a procedimentos endoscópicos e POEM e subsequentes visitas clínicas de acompanhamento, independentemente de sua participação neste estudo. O sujeito não passará por testes e procedimentos adicionais como parte deste estudo.

Duração do estudo: Pelo menos 6 visitas padrão de atendimento até 1 ano para cada sujeito. Uma vez que o sujeito consente, os dados serão coletados para sua consulta de procedimento clinicamente indicado ou padrão de atendimento e visitas de acompanhamento.

Atividades relacionadas à pesquisa: Anuência, revisão de prontuários e preenchimento de ficha de relato de caso.

Os procedimentos clinicamente indicados e necessários incluem: Avaliação, imagem, exames laboratoriais, monitoramento de eventos adversos e POEM.

As consultas de acompanhamento padrão para POEM são geralmente 15 dias, 1 mês, 3 meses, 6 meses e 12 meses após o procedimento. Todos os dados serão coletados de prontuários médicos. Nenhuma pesquisa de assunto ou questionários serão administrados.

Desenho do Estudo no Centro de Coordenação - Centro Primário (WCMC): T Todos os pacientes que tiveram POEM clinicamente indicado para Acalasia.

Desenho do estudo no local secundário: Outros locais devem ter um protocolo de revisão de banco de dados e/ou um ensaio clínico que coletaria dados no POEM antes de participar do registro.

Esses locais teriam protocolos aprovados pelo IRB para coletar e enviar dados de procedimentos para o local primário (WCMC). Além disso, os locais de estudo secundário mencionariam o WCMC como uma entidade que poderia receber PHI em seus respectivos protocolos e formulários de consentimento/HIPAA. Todas as aprovações do IRB dos locais de estudo secundário serão enviadas ao centro de estudo primário/coordenador do WCMC IRB.

Os acordos de compartilhamento de dados serão finalizados antes do compartilhamento de todos e quaisquer dados confidenciais.

Hospedagem do Registro: O centro de coordenação e site primário (WCMC) hospedará o registro nos servidores locais. O sistema REDCAP de Captura Eletrônica de Dados (EDC) será usado para entrada, compilação e consulta de dados. Sites secundários serão treinados e um ID de login do Redcap será fornecido. Os dados do REDCAP de todos os locais estarão acessíveis apenas aos investigadores principais do local de coordenação. Os dados serão armazenados no servidor REDCAP. Permissões específicas de acesso/edição serão concedidas de acordo com o protocolo padrão ao pessoal em locais secundários que inserirão dados.