Perorale endoskopische Myotomie (POEM) zur Behandlung von Achalasie: Ein Register (POEM Registry)

Unsere Einrichtung führt jährlich bei etwa 700-1000 Patienten eine therapeutische interventionelle Endoskopie durch. Wir stoßen auf mehrere Patienten mit Erkrankungen der Speiseröhre, einschließlich Speiseröhrenkrebs und Achalasie.

Achalasie ist eine seltene Motilitätsstörung des Ösophagus, die durch die Unfähigkeit des unteren Ösophagussphinkters (LES) verursacht wird, sich aufgrund der Degeneration hemmender Neuronen im Plexus myentericus zu entspannen. (1,2) Hinweise auf Achalasie bei Patienten umfassen das Fehlen einer Entspannung des LES, eine abnormale Schluckrelaxation des LES oder das Fehlen einer Peristaltik im Ösophaguskörper.

(2,3) Behandlungen für Achalasie konzentrieren sich hauptsächlich darauf, die Entspannung des UÖS zu erzwingen. Herkömmliche Behandlungen wie Injektionen mit Botolinumtoxin (Botox), Ballondilatation, Nitrat- und Kalziumantagonisten und Heller-Myotomie haben viele Nachteile, obwohl sie wirksam sind. (4,5, 6) Die Ballondilatation, die am wenigsten nicht-invasiv unter den nicht-chirurgischen Verfahren ist, kann immer noch zu einer Ösophagusperforation führen und ihre Langzeituntersuchungen haben ungünstige Ergebnisse ergeben (2). Chirurgische Myotomien, wie die Heller-Myotomie und die laparoskopische Ösophagomytomie, sind indiziert, wenn nicht-chirurgische Therapien unwirksam sind.

Die gastroösophageale Refluxkrankheit tritt jedoch bei 30 % (7) der Heller-Myotomie-Patienten auf und hat eine Misserfolgsrate von 10–15 % (8). Die perorale endoskopische Myotomie (POEM), abgeleitet von Advances in Natural Orifice Transluminal Endoscopic Surgery (NOTES) und Fortschritten in der Submukosa-Dissektion (9,10,11), stellt eine neuartige, weniger invasive und dauerhafte Behandlung dar, um den Druck des Ösophagussphinkters zu senken ( 12). POEM wurde erstmals 2007 von Parischa et al. in Schweinemodellen beschrieben und 2010 von Inoue et al. bei 17 Patienten in die klinische Versorgung eingeführt. (12,13) ​​POEM wird vollständig endoskopisch durchgeführt, was viel tiefere Einschnitte in die thorakale Speiseröhre ermöglicht, als dies durch eine Operation möglich ist. (2, 13) In der Mitte der Speiseröhre wird ein Einschnitt vorgenommen, indem ein submuköser Tunnel angelegt wird, um Zugang zur Muskelschicht bis hinunter zur Kardia zu erhalten und eine Myotomie (Teilentfernung des Muskels) durchzuführen. Aus dem letzten Teil der Speiseröhre, dem unteren Ösophagussphinkter und dem oberen Teil des Magens wird eine teilweise innere kreisförmige Muskelschicht entfernt. Nachdem die Myotomie abgeschlossen ist, werden Endoclips verwendet, um den Schnitt abzudichten, und das Endoskop wird zurückgezogen. (2) Die Wirksamkeit von POEM wird durch Patientenstudien belegt, die hauptsächlich in Europa und Asien durchgeführt werden. Jüngste Studien berichten, dass POEM im Vergleich zu Patienten, die sich einer Heller-Myotomie unterzogen haben, eine Wirksamkeitsrate von 90 % aufweist. (9,14,15) Basierend auf dem Studiendesign und den Ergebnissen der jüngsten Studien, die in Europa und Asien durchgeführt wurden (nur retrospektiv), möchten wir die technische Machbarkeit, den klinischen Erfolg und die Sicherheit der klinisch indizierten POEM für Achalasie prospektiv mit a längere Follow-up-Dauer (mehr als 6 Monate). Die Auswertung dieser Faktoren würde uns helfen, sie mit herkömmlichen Behandlungsmodalitäten in unserer derzeitigen Einrichtung zu vergleichen; und uns folglich helfen, geeignete Behandlungstechniken zu identifizieren und das klinische Management von Patienten bei WCMC-NYPH zu verbessern. Der Zweck dieses retrospektiven und prospektiven Registers besteht darin, Langzeitdaten zu Wirksamkeit, Sicherheit und klinischen Ergebnissen von POEM zu bewerten. Das Register wird die technische Machbarkeit, das klinische Ergebnis, das Sicherheitsprofil und das gesamte klinische Management durch Überprüfung der Krankenakte bewerten.

Die Verfahren, die wir evaluieren, sind alle klinisch indiziert und werden niemandem zur Teilnahme an dieser Registerstudie verschrieben.

Der Zweck dieses retrospektiven und prospektiven Registers besteht darin, Langzeitdaten zu Wirksamkeit, Sicherheit und klinischen Ergebnissen von POEM zu bewerten. Das Register wird die technische Machbarkeit, das klinische Ergebnis, das Sicherheitsprofil und das gesamte klinische Management durch Überprüfung der Krankenakte bewerten.

Studiendesign: Retrospektive und prospektive, beobachtende Überprüfung der Krankenakte für mindestens 6 Standardbehandlungsbesuche bis zu 1 Jahr nach Zustimmung des Probanden zur Studienteilnahme.

Interventionen: Keine Teilnahme des Probanden: Die Teilnahme des Probanden an dieser Studie ermöglicht es uns, Daten für mindestens 6 Standardbehandlungsbesuche bis zu 1 Jahr nach Zustimmung zur Teilnahme an dieser Registerstudie zu sammeln. Das Subjekt wird einem Standardbehandlungs- oder klinisch indizierten endoskopischen Verfahren und POEM und anschließenden Klinikbesuchen als Teil seiner medizinischen Standardversorgung unterzogen.

Der Proband unterzeichnet eine separate klinische Zustimmung für das endoskopische Verfahren und die Platzierung der Nähte. Dieses Einwilligungsformular wird das Verfahren sowie die mit dem Verfahren verbundenen Risiken erläutern. Das Subjekt wird unabhängig von seiner Teilnahme an dieser Studie endoskopischen Verfahren und POEM und anschließenden Klinikbesuchen unterzogen. Das Subjekt wird im Rahmen dieser Studie keinen zusätzlichen Tests und Verfahren unterzogen.

Studiendauer: Mindestens 6 Standarduntersuchungen bis zu 1 Jahr für jedes Fach. Sobald die betroffene Person zustimmt, werden Daten für ihre klinisch indizierten oder standardmäßigen Behandlungsbesuche und Folgebesuche erhoben.

Forschungsbezogene Aktivitäten: Einwilligung, Durchsicht der Krankenakte und Eingabe des Fallberichtsformulars.

Zu den klinisch indizierten und notwendigen Verfahren gehören: Bewertung, Bildgebung, Labortests, Überwachung unerwünschter Ereignisse und POEM.

Nachsorgeuntersuchungen für POEM sind in der Regel 15 Tage, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate und 12 Monate nach dem Eingriff vorgesehen. Alle Daten werden aus medizinischen Diagrammen gesammelt. Es werden keine Themenumfragen oder Fragebögen durchgeführt.

Studiendesign am Koordinierungszentrum – primärer Standort (WCMC): T Alle Patienten, bei denen eine klinisch indizierte POEM wegen Achalasie durchgeführt wurde.

Studiendesign am sekundären Standort: Andere Standorte müssen entweder über ein Datenbanküberprüfungsprotokoll und/oder eine klinische Studie verfügen, die vor der Teilnahme am Register Daten zu POEM sammeln würde.

Diese Standorte verfügen über vom IRB genehmigte Protokolle zum Sammeln und Senden von Verfahrensdaten an den primären Standort (WCMC). Darüber hinaus würden die sekundären Studienzentren WCMC in ihren jeweiligen Protokollen und Einwilligungs-/HIPAA-Formularen als eine Einheit erwähnen, die PHI erhalten könnte. Die IRB-Genehmigungen aller sekundären Studienzentren werden an das primäre/koordinierende Studienzentrum für WCMC IRB gesendet.

Vereinbarungen zur gemeinsamen Nutzung von Daten werden abgeschlossen, bevor alle vertraulichen Daten weitergegeben werden.

Registrierungshosting: Das Koordinierungszentrum und der primäre Standort (WCMC) hosten die Registrierung auf den lokalen Servern. Das elektronische Datenerfassungssystem (EDC) REDCAP wird für die Dateneingabe, -zusammenstellung und -abfrage verwendet. Sekundäre Standorte werden geschult und eine Redcap-Login-ID wird bereitgestellt. REDCAP-Daten von allen Standorten sind nur für die primär koordinierenden Standortermittler zugänglich. Die Daten werden auf dem REDCAP-Server gespeichert. Spezifische Zugriffs-/Bearbeitungsberechtigungen werden gemäß dem Standardprotokoll Mitarbeitern an sekundären Standorten gewährt, die Daten eingeben.