脳性麻痺およびその他の神経発達障害のある乳児に対するスモールステップ介入 (smallstep)
脳性麻痺およびその他の神経発達障害を持つ子供のための新しい治療原則の開発のためのスモールステッププログラム
脳性麻痺 (CP) の子供は、生涯にわたる運動障害を抱えており、通常、小児期を通じて広範な治療を受けます。 それにもかかわらず、日常生活における運動機能と活動の改善を目的とした治療の有効性を裏付ける証拠は不足しています。 この研究プログラムの主な関心領域は、CP を発症するリスクがある生後 12 か月未満の子供に対する早期介入プログラムの有効性を判断することです。 在宅プログラムでの手の使用、可動性、およびコミュニケーションに対処する無作為対照試験が計画されています。 脳の可塑性に関する最近の知識に基づく新しい治療原理が採用されます。
この研究プログラムの最も重要な目標は、早期学習が脳の可塑性を誘発するという理論に基づいて、神経発達障害を持つ子供たちのための新しい介入原則を開発し、評価することです。 私たちの全体的な目標は、次のように定式化できます。
脳性麻痺やその他の神経発達障害を発症するリスクのある小児の全体的な発達に対する早期介入プログラムの効果を評価すること。 このプログラムには、焦点に対する集中的な介入が含まれています: 在宅プログラムでの手の使用、可動性、およびコミュニケーション
仮説は、さまざまな時期に特定の発達領域に明確な焦点を当て、子供の家庭環境で実施されるスモールステッププログラム介入の設計は、発達を促進し、通常のケアよりも効果的であるというものです.
2 番目の仮説は、子供たちが練習したことを学習するということです。つまり、子供たちは、当分の間訓練されていないステップと比較して、トレーニングの特定の各ステップに焦点を当てた範囲内でより急速に発達することを意味します。
3 番目の仮説は、介入プログラムのさまざまな段階での子供の学習能力は、根底にある脳の病理の特定の特徴によって影響を受けるというものです。
4 番目の仮説は、研究グループの親は、通常のケアを受けている親よりもストレスが少なく、子供の状況にうまく対処できるというものです。 このように、スモール・ステップ・プログラムの介入で提供される教育、監督、コミュニケーションの実践方法や課題遂行方法のフィードバックなどのツールにより、親は子供の発達の遅れに対処できるようになります。
調査の概要
詳細な説明
被験者選択の合理性: CP の徴候は最初の 1 か月ですでに見られる場合がありますが、推奨事項によれば、CP の診断は通常 2 ～ 4 歳になるまで行うべきではありません。 その理由は、筋緊張、姿勢制御、および運動機能の個々の発達軌跡が、最初の 2 年間でかなり異なるためです。 発達の遅れた子供は回復し、非定型の徴候が消えることがあります。逆に、初期の徴候がなくても CP を発症することがあります。 したがって、CP 診断が行われるまで早期の介入を待つには遅すぎるというジレンマがあります。 このプロジェクトでは、非定型運動発達の初期兆候と周産期の危険因子に基づいて、CP を発症するリスクの高い乳児の基準を開発することにより、この問題に取り組んでいます。 これは、CP 診断を受ける乳児と受けない乳児の両方を含めることを意味します。 2 歳で CP の基準を満たしていない子供は、分析から除外されます。 調査者は、介入が発達過程に影響を与え、子供たちがより高いレベルで機能するのを助けると仮定していますが、介入がCPを「治し」、後の診断を防ぐとは考えていません. このプロジェクトでは、CP を発症するリスクが高い乳児が募集されます。
研究グループは、早産、低酸素症、感染症、未熟児網膜症（ROP）、慢性肺疾患および心不全、在胎週数に比べて小さい、低酸素性虚血性傷害、形態学的脳異常など、周産期の危険因子の増加にさらされている乳児から募集されます。 これらの子供たちは通常、子供病院での臨床フォローアップ プログラムに参加し、3 か月ごとに定期的に検査を受けます。 フォローアップ検査で精神運動発達の遅れを示すか、異常な神経学の臨床的徴候を示す高リスクの早産児が募集されます。 募集には、病院の小児神経科医から理学療法部門に紹介された、精神運動発達の遅延または異常な神経学の臨床的徴候を示す、8か月未満の子供も含まれます。
無作為化 目的は、研究で十分な能力を発揮できるように、神経発達障害のある 40 人の子供を研究グループに含めることです。 この数は多いが、研究者は、介入研究からの以前の経験に基づいて、2 歳で約 50% が診断基準を満たさないと予想している. 目的は、CP を持つ 20 人の子供を含めることです。これは、十分な検出力に到達するための研究集団サイズの合理的な近似値です。 子は、ブロックのランダム化によってグループに割り当てられます。 介入グループ (n=20) は、新しく開発された Small-Step-Program に参加します。 比較グループ (n=20) は、通常のフォローアップ プログラムを継続します。 層別化を使用して、妊娠期間を制御します（早産<37および満期> 37週）。 スモールステッププログラムの子供たちは、モビリティステップまたは手の使用ステップから開始するようにさらにランダム化されます.
2 回目の無作為化の合理性 私たちの仮説は、訓練されたステップは改善されるが、訓練されていないステップは小さな変化をもたらし、対照群の子供は継続的な発達ペースを持つというものです。 ランダム化されたステップは、手の使用と可動性です。
両方のグループの子供は、開始時 (最初の検査)、12 週間後 (2 回目の検査)、30 週間後 (3 回目の検査)、および 2 歳時 (4 回目の検査) の 4 回評価されます。 研究グループの子供たちには、2 番目の仮説を調査するために、さらに 3 回の評価が行われます。 両方のグループの保護者は、4 回の試験すべてでアンケートに記入するよう求められます。 両方の親がアンケートに記入するよう求められます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Stockholm、スウェーデン
- Astrid Lindgren Children Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
カットオフポイントとして-2SDを使用して、アルバータモーター幼児スケールによって評価されるように、精神運動発達の遅延に基づいています。 神経学的徴候は、ハマースミス幼児神経学的検査（HINE）と臨床神経学的検査によって調査されます。 CPの発症リスクをサポートするために利用可能な場合は、磁気共鳴画像法（MR）が使用されます。臨床目的で行われたMRのみが使用されます。 介入プログラムに含めることが提案されている危険因子は、小児神経科医によって確認されます。
除外基準:
不安定な健康、制御されていないてんかん、進行性障害、特定の症候群の診断です。 保護者のコミュニケーション言語はスウェーデン語または英語で、どちらかの言語で簡単な会話ができる十分なスキルを備えている必要があります。 子供たちが2回目の評価（12週間後）で発達に追いつきを示し、神経発達障害の兆候を示さない場合、プログラムは終了します
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：幼児への早期介入
スモールステップ プログラムによる 30 ワットの集中的な介入。自宅で両親が毎日の練習セクションを実施し、セラピストによる毎週のサポートを受けます。
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介入には、コミュニケーション、手の機能、可動性/総運動機能の 3 つの焦点が含まれます。
手と認知とモビリティのステップは、2 つの期間に実施されます。
コミュニケーションには、ステップ III 中の 1 回の介入期間に加えて、研究の開始時 (ステップ I の前) に 1 回限りの介入があります (図 1)。
スモールステップ プログラムの一般原則: トレーニングは、保護者が毎日児童養護施設で実施します。
家族は、介入の特定の各ステップを担当するセラピストから、毎週自宅で指示と監督を受けます。
焦点ごとに、トレーニングに適応対数を使用するさまざまなステップがあります。つまり、次の小さな発達段階を目指す子供の機能レベルに適応します。
家族は、練習のための新しい焦点を特定することに積極的に関与します。
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アクティブコンパレータ：普段のお手入れ
通常のケアとは、研究のこのアームの子供たちが、アストリッド・リンドグレーン小児病院で確立され、初期の肉眼的および微細な運動発達の遅れを示すすべての子供に提供される確立されたフォローアッププログラムに参加することを意味します。
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発達の遅れを示し、脳性麻痺を発症するリスクがある子供は、小児病院で継続的にフォローアップされます。
通常のケアプログラム内での予約の頻度に関する厳密な規則はありませんが、家族は通常、最初の2〜3か月間は3週間ごとに理学療法士に会い、その後は約1か月に1回会います.
頻度は、ご家族のニーズと希望によって異なります。
治療的介入が継続的に必要であり、さまざまな専門職との接触が必要な場合、子供が生後 8 ～ 12 か月になると、家族はハビリテーション サービスに紹介されます。
対照群は、病院でこの慣習的な手順に従います。
唯一の違いは、評価手順、言語病理学者とのセッション、および各検査後に子供の進歩に関するフィードバックを受け取ることです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Peabody Developmental Motor Scales (PDMS-2) は経時変化を測定するために使用されます
時間枠：スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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幼児の総運動能力と細かい運動能力を評価します。
誕生から5歳までの子供を評価するように設計されています。
PDMS-2 は、人生の早い段階で発達する関連する運動能力を評価する 6 つのサブテストで構成されています: 反射、静止 (身体の制御と平衡)、歩行、物体操作、把握、および視覚運動統合。
これらのサブテストの結果を使用して、総運動指数、精密運動指数、総運動指数の 3 つの複合スコアが生成されます。
スコアは、パーセンタイル、標準スコア、年齢相当で表示されます。
基準は、2,000 人を超える子供の全国的な代表的なサンプルに基づいており、年齢によって階層化されています。
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スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Alberta Infant Motor Scale (AIMS) は経時変化を測定するために使用されます
時間枠：スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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運動発達が遅れている、または逸脱している乳児を識別します。
誕生から自立歩行まで（0～18ヶ月）お使いいただけます。
これは、標準参照サンプルと比較した乳児の総運動能力を識別します。
これは観察評価であり、限られた取り扱いで迅速に管理できます。
焦点は、マイルストーンと姿勢と動きの質にあります.
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スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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幼児の手の評価 (HAI) は経時変化を測定するために使用されます。
時間枠：スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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HAI は、脳性麻痺を発症するリスクのある子供の上肢の非対称性と、生後 3 ～ 12 か月の一般的な手先の発達を特定して測定するために開発されました。
テスト手順中の目的は、おもちゃを導入して、片手と両手の両方のアプローチで探索することにより、目標指向の機能的な手の使用を引き出すことです。
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スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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粗大運動機能測定 (GMFM-66) は、時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます
時間枠：スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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粗大運動機能測定 (GMFM-66) は、脳性麻痺児の粗大運動機能の変化を評価するために開発された、観察的で標準化された基準参照測定です。
この項目は、横たわったり転がったり、歩いたり、走ったり、ジャンプしたりする総運動能力をカバーしています。
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スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) は経時変化を測定するために使用されます
時間枠：スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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HINE は生後 2 ～ 24 か月の乳児の神経学的発達を推定する方法です。
HINEを用いて、神経障害のリスクを評価することができます。
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スモール ステップ グループ: ベースライン時、6 週、12 週、18 週、24 週、30 週、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) は経時変化を測定するために使用されます
時間枠：両方のグループで 2 回: 30w と 2 年。
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は、0 ～ 3 歳の乳幼児の運動能力 (精巧で大雑把)、言語 (受容力と表現力)、および認知発達を評価するための標準的な測定値です。
この措置は、一連の発達的な遊びのタスクで構成され、管理には 45 ～ 60 分かかります。
正常に完了した項目の生スコアは、スケール スコアと複合スコアに変換されます。
これらのスコアは、同年齢（月単位）の一般的に発達中の子供から取得した基準と比較して、子供のパフォーマンスを決定するために使用されます。
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両方のグループで 2 回: 30w と 2 年。
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Responsive Augmentative and Alternative Communication Style Scale (RAACS) は、時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます
時間枠：スモールステップグループ: ベースライン、12w、18w、30w、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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RAACS は、コミュニケーション障害のある子供との親のコミュニケーション スタイルを評価する目的で開発されました。
最長10分間の親子の自由なコミュニケーションのビデオフィルムです。
これは、映画を 3 段階評価の 7 つの領域でコード化する基準ベースの評価です。
Responsive Augmentative and Alternative Communication Style Scale (RAACS) バージョン 3 の結果は、計画と介入、および結果測定に使用できます。
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スモールステップグループ: ベースライン、12w、18w、30w、および 2 歳。通常ケア群：ベースライン、12週、30週、2年。
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スウェーデンの子育てストレスアンケート (SPSQ) は、時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます
時間枠：両方のグループ: ベースライン、12 週、30 週、および 2 年
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SPSQ は、認知された親のストレスを測定し、Parenting Stress Index の親ドメインの改訂版です。
この尺度には、親としての能力の欠如、役割の制限、社会的孤立、配偶者関係の問題、および健康上の問題の 5 つのサブエリア内に 34 の項目が含まれています。
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両方のグループ: ベースライン、12 週、30 週、および 2 年
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Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) は、時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます。
時間枠：両方のグループ: ベースライン、12 週、30 週、および 2 年
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HADS は自己評価尺度であり、さまざまな臨床的問題の治療を受けている患者のうつ病、不安、精神的苦痛の状態を検出するために開発されました。
楽器のスウェーデン語バージョンが使用されます。
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両方のグループ: ベースライン、12 週、30 週、および 2 年
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児童面接の作業モデル (WMCI) は、時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます。
時間枠：両グループ: 30w および 2 年
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WMCI は、半構造化されたオープンエンドのインタビューで、親の乳児/子供の表現と、乳児/子供との関係を評価するように設計されています。
インタビューはビデオ録画され、約 1 時間かかります。
WMCI はコード化され、幼児/子供との関係に関する親の全体的な心の状態を反映する分類タイプにまとめられています。
WMCI は、親子関係の代表的な側面を採点するための信頼できる有効なアプローチであることがわかっています。
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両グループ: 30w および 2 年
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スウェーデンの早期コミュニケーション開発インベントリ、SECDI は時間の経過に伴う変化を測定するために使用されます
時間枠：両グループ: 30w および 2 年
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親アンケート。
SECDI は、The MacArthur Communicative Development Inventories、CDI のスウェーデン版です。
CDI は、子供の早期言語発達を評価するための、国際的に認められた保護者報告手段です。
スウェーデン版の CDI、Swedish Early Communication Development Inventory (SECDI) の信頼性と有効性は徹底的に調査され、満足のいくものであることがわかっています。
このツールは、8 か月から 16 か月の子供向けの単語とジェスチャー (CDI/WG) と 16 か月から 30 か月の子供向けの単語と文 (CDI/WS) の 2 つの別個の目録で構成されています。
SECDI インベントリには、コミュニケーションと言語を理解して使用する子供の能力に対応するコミュニケーションと言語の能力に関する質問が含まれます。
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両グループ: 30w および 2 年
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親子早期関係評価、PC-ERA を使用して時間の経過に伴う変化を測定
時間枠：両グループ: 30w および 2 年
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親子早期関係評価、PC-ERA。
PC-ERA は、親項目、子項目、および 2 項項目を使用して、親と子の感情および行動特性を測定します。
評価は、3 種類の状況におけるビデオ録画された親子の相互作用の観察に基づいています。自由遊び、給餌、構造化されたタスク。
この方法の目的は、子供の親の経験、親の子供の経験、それぞれが相互作用にもたらす感情的および行動的特徴、および関係の質または調子を捉えることです。
PC-ERA は国際的に使用されており、この方法の信頼性と妥当性は、高リスク集団と標準集団の両方で対処されており、肯定的な結果が得られています。
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両グループ: 30w および 2 年
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Pediatric Evaluation of the Disability Inventory (PEDI) を使用して、時間の経過に伴う変化を測定します。
時間枠：両グループ: 30w および 2 年
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は、セルフケア、モビリティ、および社会的機能の領域における機能的スキルと介護者の支援を評価する規範および基準参照尺度です(17)。
子供は、両親との構造化されたインタビューによって評価されます。
要約スコアは、規範的な標準スコアとスケーリングされたスコアに変換できます。
標準スコアは、生後 6 か月から 7.5 歳までの子供に利用できます。
スケーリングされたスコアの範囲は 0 から 100 までの連続体です。0 は能力がないことを表し、100 は特定のドメインで機能スキル項目を実行する完全な能力を表します。
PEDI はスウェーデン語バージョンで利用できます。
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両グループ: 30w および 2 年
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親の発達に関するインタビュー、PDI-R を使用して時間の経過に伴う変化を測定
時間枠：介入後および 2 年間のフォローアップ時に、両群で 2 回
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は、親の子供に対する表現、親としての自分自身、および子供との関係を調べることを目的とした、半構造化された臨床面接です。
この方法の信頼性と妥当性は良好であると考えられています
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介入後および 2 年間のフォローアップ時に、両群で 2 回
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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半構造化面接
時間枠：介入プログラム後、30 週間、スモール ステップ グループ
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スモールステッププログラムの実現可能性と有効性に関する保護者の見解を測定する半構造化面接
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介入プログラム後、30 週間、スモール ステップ グループ
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構造磁気共鳴画像法 (MRI)
時間枠：子供が約10〜24ヶ月のときに1回
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CPを発症する子供の潜在的な脳病変のタイミング、範囲、および特徴が長期的な運動発達に影響を与えることは十分に確立されています.
ただし、特定の病変の特徴が早期介入の結果にどのように影響するかについてはほとんど知られていません。
現在スウェーデンでは、CP を発症するリスクのある子供の診断プロセスに、拡散シーケンスを含む脳の構造 MRI を含めることが一般的になっています。
この MRI 検査からの根底にある病変に関する情報は、この研究の 4 番目の仮説を調査するために不可欠です。
臨床 MRI からの画像のコピーは、スキャンの実行時に収集されます。
これは、プロジェクトに含まれる子供たちが、通常の臨床ルーチン以外の余分な構造 MRI 検査を受けないことを意味します。
神経画像データは、十分に確立された臨床評価プロトコルに従って、経験豊富な神経放射線科医によって評価されます。
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子供が約10〜24ヶ月のときに1回
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。