運動ニューロン疾患患者におけるタモキシフェン治療
2019年9月17日 更新者：Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
運動ニューロン疾患患者におけるタモキシフェン治療の研究
この研究の目的は、リルゾールを定期的に使用している運動ニューロン疾患 (MND) 患者、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) におけるタモキシフェンの効果を調査することです。
TDP-43 は ALS に関連しています。
ユビキチン化またはリン酸化された TDP-43 の増加は、ALS の動物モデルを引き起こす可能性があり、TDP43 はプロテアソームまたはオートファジー経路システムのいずれかによって分解される可能性があります。
オートファジー経路は mTOR 阻害によって活性化される可能性があり、その結果、TDP-43 の蓄積が改善され、動物モデルの運動機能が回復します。
タモキシフェンは、プロテアソームとオートファジー経路の両方を強化する能力を示していたため、研究者は、タモキシフェンがおそらく ALS における TDP-43 の蓄積と封入体形成を改善できると推測しています。
調査の概要
詳細な説明
治験責任医師は、開始時、1、3、6、および 12 か月の ALS 患者の ALSFR-s を評価し、1 年間毎日 40 mg の用量でタモキシフェン治療を受けた患者と受けていない患者の神経学的転帰とスコアを相関させます。
この研究は、研究者の仮説を証明することができます：プロテアーゼおよびオートファジーエンハンサーであるタモキシフェンは、ALS患者においてリルゾールと相乗効果を持ち、神経学的機能不全および呼吸不全の進行を遅らせる.
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New Taipei City、台湾
- Po-Chih Chen
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -国立台湾大学またはShuang-Ho病院で6か月以上定期的にフォローアップされ、経口フォームリルゾールが投与されている、臨床的に診断および確認されたALS患者。
- 年齢≧20歳
除外基準:
- すでに人工呼吸器に依存しており、6 か月以上定期的にフォローアップされていないか、医師のアドバイスに反して、神経科でのフォローアップを拒否した患者は、この研究では除外されます。
- タモキシフェンを現在または以前に使用した患者
- -タモキシフェン使用の禁忌がある患者
- その他の内科疾患をお持ちの方
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タモキシフェン
タモキシフェン 40 mg を毎日 1 年間
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毎日リルゾールで両腕
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ薬
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毎日リルゾールで両腕
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1、3、6、12ヶ月での筋萎縮性側索硬化症の機能的配給スケール（ALSFRS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、3、6、12
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神経内科医が測定した筋萎縮性側索硬化症機能栄養スケール（ALSFRS）
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ベースライン、月 1、3、6、12
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1、3、6、12ヶ月での肺機能検査のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、3、6、12
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予備呼気量 (ERV) 強制肺活量 (FVC) 強制呼気量 (FEV) 強制呼気流量 25% ～ 75% 機能的残気量 (FRC) 最大自発換気量 (MVV)
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ベースライン、月 1、3、6、12
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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1、3、6、12 か月での血中 TDP43 関連バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、月 1、3、6、12
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ベースライン、月 1、3、6、12
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Chaur-Jong Hu, M.D.、Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2019年9月17日
研究の完了 (実際)
2019年9月18日
試験登録日
最初に提出
2014年6月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月16日
最初の投稿 (見積もり)
2014年6月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月17日
最終確認日
2014年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201307022
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。