Лечение тамоксифеном у пациентов с болезнью двигательных нейронов
17 сентября 2019 г. обновлено: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
Изучение лечения тамоксифеном у пациентов с болезнью двигательных нейронов
Целью данного исследования является изучение влияния тамоксифена на пациентов с болезнью двигательных нейронов (БДН), боковым амиотрофическим склерозом (БАС) при регулярном применении рилузола.
TDP-43 относится к БАС.
Повышенное содержание убиквитинированного или фосфорилированного TDP-43 может вызывать модель БАС на животных, а TDP43 может расщепляться либо протеасомной системой, либо системой аутофагического пути.
Путь аутофагии может быть активирован ингибированием mTOR, что приводит к улучшению накопления TDP-43 и восстановлению двигательной функции в модели на животных.
Тамоксифен продемонстрировал способность усиливать как протеасомный, так и аутофагический путь, поэтому исследователи предполагают, что Тамоксифен, вероятно, может улучшать накопление TDP-43 и образование телец включения при БАС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследователи оценят ALSFR-s у пациентов с БАС в начале, через 1, 3, 6 и 12 месяцев и сопоставят оценку с неврологическим исходом у пациентов с лечением тамоксифеном и без него в дозе 40 мг ежедневно в течение одного года.
Исследование сможет подтвердить гипотезу исследователей: тамоксифен, усилитель протеазы и аутофагии, оказывает синергетическое действие с рилузолом у пациентов с БАС, замедляя прогрессирование неврологической дисфункции и дыхательной недостаточности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
New Taipei City, Тайвань
- Po-Chih Chen
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Клинически диагностированный и подтвержденный БАС с регулярным наблюдением и пероральной формой рилузола в Национальном Тайваньском университете или больнице Шуан-Хо в течение более 6 месяцев.
- Возраст ≧20 лет
Критерий исключения:
- Пациенты, которые уже были зависимы от ИВЛ, не наблюдались регулярно более 6 месяцев или вопреки медицинским рекомендациям, отказывались от наблюдения в неврологическом отделении, будут исключены из этого исследования.
- Пациенты, принимавшие тамоксифен в настоящее время или ранее
- Пациенты с любыми противопоказаниями к применению тамоксифена
- Пациенты с другими заболеваниями внутренних органов
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: тамоксифен
тамоксифен 40 мг в день в течение одного года
|
обе руки с рилузолом ежедневно
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: плацебо
плацебо препараты
|
обе руки с рилузолом ежедневно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение шкал функционального рациона при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS) по сравнению с исходным уровнем через 1, 3, 6, 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
Шкалы функционального рациона при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS), измеренные неврологом
|
Исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение легочной функциональной пробы по сравнению с исходным уровнем через 1, 3, 6, 12 месяцев
Временное ограничение: исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
Резервный объем выдоха (ERV) Форсированная жизненная емкость легких (FVC) Объем форсированного выдоха (FEV) Скорость форсированного выдоха от 25% до 75% Функциональная остаточная емкость (FRC) Максимальная произвольная вентиляция легких (MVV)
|
исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем биомаркеров, связанных с TDP43, через 1, 3, 6, 12 месяцев в крови
Временное ограничение: исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
исходный уровень, месяц 1, 3, 6, 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 сентября 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 сентября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 июня 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 июня 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 июня 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 сентября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 сентября 2019 г.
Последняя проверка
1 июня 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Физиологические эффекты лекарств
- Противоопухолевые агенты
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Антагонисты гормонов
- Агенты сохранения плотности костей
- Антагонисты эстрогена
- Селективные модуляторы рецепторов эстрогена
- Модуляторы рецепторов эстрогена
- Тамоксифен
Другие идентификационные номера исследования
- 201307022
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .