Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tamoxifenbehandling hos patienter med motorneuronsjukdom

17 september 2019 uppdaterad av: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital

Studien av Tamoxifen-behandling hos patienter med motorneuronsjukdom

Syftet med denna studie är att kartlägga effekten av Tamoxifen hos patienter med motorneuronsjukdom (MND), amyotrofisk lateralskleros (ALS) med regelbunden användning av riluzol. TDP-43 är relaterad till ALS. Ökad den ubiquitinerade eller fosforylerade TDP-43 kan orsaka djurmodell av ALS, och TDP43 kan brytas ned antingen av proteasom- eller autofagivägsystem. Autophagy pathway kan aktiveras av mTOR-hämning, vilket resulterar i förbättrad TDP-43-ackumulering och räddning i motorisk funktion i djurmodell. Tamoxifen hade visat förmåga att förbättra både proteasom- och autofagivägen, därför antar utredarna att Tamoxifen troligen kan förbättra TDP-43-ackumulering och inklusionskroppsbildning vid ALS.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Utredarna kommer att bedöma ALSFR-s hos ALS-patienter vid start, 1, 3, 6 och 12 månader och korrelera poängen till det neurologiska resultatet för patienterna med och utan tamoxifenbehandling vid en dos på 40 mg dagligen under ett år.

Studien kommer att kunna bevisa utredarnas hypotes: Tamoxifen, en proteas- och autofagiförstärkare, har en synergisk effekt med riluzol hos ALS-patienter för att bromsa utvecklingen av neurologisk dysfunktion och andningsinsufficiens.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • New Taipei City, Taiwan
        • Po-Chih Chen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kliniskt diagnostiserade och bekräftade ALS-patienter, med regelbunden uppföljning och oral form av riluzol vid National Taiwan University eller Shuang-Ho Hospital i mer än 6 månader.
  2. Ålder ≧20 år gammal

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som redan varit respiratorberoende, inte regelbundet följts upp i mer än 6 månader eller mot medicinsk rådgivning, vägrar följa upp på neurologavdelningen kommer att exkluderas i denna studie.
  2. Patienter som nu eller tidigare har använt Tamoxifen
  3. Patienter med några kontraindikationer för användning av Tamoxifen
  4. Patienter med annan internmedicinsk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: tamoxifen
tamoxifen 40 mg dagligen i ett år
båda armarna med riluzol dagligen
Andra namn:
  • Nolvadex
Placebo-jämförare: placebo
placebodroger
båda armarna med riluzol dagligen
Andra namn:
  • Nolvadex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Amyotrofisk Lateral Skleros Functional Ration Scales (ALSFRS) vid 1, 3, 6, 12 månader
Tidsram: Baslinje, månad 1, 3, 6, 12
Amyotrofisk lateralskleros funktionella rationsskalor (ALSFRS) mätt av en neurolog
Baslinje, månad 1, 3, 6, 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från Baseline i lungfunktionstest vid 1, 3, 6,12 månader
Tidsram: baslinje, månad 1, 3, 6, 12

Exspiratorisk reservvolym (ERV) Forcerad vitalkapacitet (FVC) Forcerad utandningsvolym (FEV) Forcerad utandningsflöde 25 % till 75 % Funktionell restkapacitet (FRC) Maximal frivillig ventilation (MVV)

  • Restvolym (RV)
  • Peak expiratory flow (PEF).
  • Långsam vitalkapacitet (SVC)
  • Total lungkapacitet (TLC)
baslinje, månad 1, 3, 6, 12

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i blod TDP43-relaterade biomarkörer efter 1, 3, 6,12 månader
Tidsram: baslinje, månad 1, 3, 6, 12
baslinje, månad 1, 3, 6, 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

17 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

18 september 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

18 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 september 2019

Senast verifierad

1 juni 2014

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera