Tamoxifen kezelés motoros neuronbetegségben szenvedő betegeknél
2019. szeptember 17. frissítette: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
A tamoxifen kezelésének vizsgálata motoros neuronbetegségben szenvedő betegeknél
A tanulmány célja a tamoxifen hatásának felmérése motoros neuron betegségben (MND), amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél rendszeres riluzol-használat mellett.
A TDP-43 az ALS-hez kapcsolódik.
Az ubiquitinált vagy foszforilált TDP-43 növekedése ALS állatmodelljét okozhatja, a TDP43 pedig proteaszóma vagy autofágia útvonalrendszerrel lebontható.
Az autofágia útvonalat az mTOR gátlása aktiválhatja, ami javítja a TDP-43 felhalmozódását és a motoros funkciók megmentését állatmodellben.
A tamoxifen mind a proteaszóma, mind az autofágia útvonalat fokozza, ezért a kutatók feltételezik, hogy a tamoxifen valószínűleg javíthatja a TDP-43 felhalmozódását és az inklúziós test képződését ALS-ben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálók felmérik az ALSFR-eket az ALS-ben szenvedő betegeknél a kezdetben, 1, 3, 6 és 12 hónapos korban, és a pontszámot a napi 40 mg-os tamoxifen-kezelésben részesülő és nem kapó betegek neurológiai kimenetelével korrelálják egy évig.
A tanulmány képes lesz igazolni a kutatók hipotézisét: a tamoxifen, egy proteáz és autofágia fokozó, szinergikus hatást fejt ki a riluzollal ALS-ben szenvedő betegekben, lassítva a neurológiai diszfunkció és a légzési elégtelenség progresszióját.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
New Taipei City, Tajvan
- Po-Chih Chen
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klinikailag diagnosztizált és igazolt ALS-betegek, akiknek rendszeres nyomon követése és orális riluzol adása a Tajvani Nemzeti Egyetemen vagy a Shuang-Ho Kórházban több mint 6 hónapja.
- Életkor ≧ 20 év
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik már lélegeztetőgép-függőek, több mint 6 hónapig nem voltak rendszeres nyomon követésben, vagy orvosi javaslat ellenére megtagadják a neurológiai osztályon történő nyomon követést, kizárásra kerülnek ebből a vizsgálatból.
- Betegek, akik jelenleg vagy korábban használták a tamoxifent
- Betegek, akiknél a Tamoxifen alkalmazásának bármilyen ellenjavallata van
- Egyéb belgyógyászati betegségben szenvedő betegek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: tamoxifen
tamoxifen 40 mg naponta egy évig
|
mindkét karját riluzollal naponta
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: placebo
placebo gyógyszerek
|
mindkét karját riluzollal naponta
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális arányskálájában (ALSFRS) 1, 3, 6, 12 hónapban
Időkeret: Alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
Neurológus által mért amiotróf laterális szklerózis funkcionális arányskálák (ALSFRS)
|
Alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a tüdőfunkciós tesztben 1, 3, 6, 12 hónapban
Időkeret: alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
Kilégzési tartalék térfogat (ERV) Kényszerített életkapacitás (FVC) Kényszerített kilégzési térfogat (FEV) Kényszerített kilégzési áramlás 25% és 75% között Funkcionális maradék kapacitás (FRC) Maximális önkéntes lélegeztetés (MVV)
|
alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vér TDP43-mal kapcsolatos biomarkereiben 1, 3, 6, 12 hónapban
Időkeret: alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
alaphelyzet, 1., 3., 6., 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. szeptember 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. szeptember 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 16.
Első közzététel (Becslés)
2014. június 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. szeptember 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 17.
Utolsó ellenőrzés
2014. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Antineoplasztikus szerek
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Hormonális daganatellenes szerek
- Hormonantagonisták
- Csontsűrűség-megőrző szerek
- Ösztrogén antagonisták
- Szelektív ösztrogénreceptor modulátorok
- Ösztrogénreceptor modulátorok
- Tamoxifen
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 201307022
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .