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Traitement au tamoxifène chez les patients atteints d'une maladie du motoneurone

17 septembre 2019 mis à jour par: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital

L'étude du traitement au tamoxifène chez les patients atteints d'une maladie du motoneurone

Le but de cette étude est d'étudier l'effet du tamoxifène chez les patients atteints de maladie du motoneurone (MND), de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec une utilisation régulière de riluzole. Le TDP-43 est lié à la SLA. L'augmentation du TDP-43 ubiquitiné ou phosphorylé peut provoquer un modèle animal de SLA, et le TDP43 peut être dégradé soit par le protéasome, soit par le système de voie autophagique. La voie de l'autophagie peut être activée par l'inhibition de mTOR, ce qui améliore l'accumulation de TDP-43 et le sauvetage de la fonction motrice chez le modèle animal. Le tamoxifène a montré sa capacité à améliorer à la fois la voie du protéasome et celle de l'autophagie. Les chercheurs supposent donc que le tamoxifène peut probablement améliorer l'accumulation de TDP-43 et la formation de corps d'inclusion dans la SLA.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Les chercheurs évalueront l'ALSFR-s chez les patients SLA au début, 1, 3, 6 et 12 mois et corréleront le score au résultat neurologique des patients avec et sans traitement au tamoxifène à une dose de 40 mg par jour pendant un an.

L'étude pourra prouver l'hypothèse des enquêteurs : le tamoxifène, un activateur de la protéase et de l'autophagie, a un effet synergique avec le riluzole chez les patients SLA pour ralentir la progression du dysfonctionnement neurologique et de l'insuffisance respiratoire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • New Taipei City, Taïwan
        • Po-Chih Chen

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients SLA diagnostiqués cliniquement et confirmés, avec suivi régulier et riluzole sous forme orale à l'Université nationale de Taiwan ou à l'hôpital Shuang-Ho pendant plus de 6 mois.
  2. Âge ≧20 ans

Critère d'exclusion:

  1. Les patients déjà ventilo-dépendants, non suivis régulièrement depuis plus de 6 mois ou contre avis médical, refusant de se faire suivre au service de neurologie seront exclus de cette étude.
  2. Patients ayant utilisé actuellement ou ayant déjà utilisé du tamoxifène
  3. Patients présentant des contre-indications à l'utilisation du tamoxifène
  4. Patients atteints d'autres maladies de médecine interne

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: tamoxifène
tamoxifène 40 mg par jour pendant un an
les deux bras avec du riluzole quotidiennement
Autres noms:
  • Nolvadex
Comparateur placebo: placebo
médicaments placebos
les deux bras avec du riluzole quotidiennement
Autres noms:
  • Nolvadex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans les échelles de ration fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS) à 1, 3, 6, 12 mois
Délai: Base de référence, mois 1, 3, 6, 12
Échelles de ration fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS) mesurées par un neurologue
Base de référence, mois 1, 3, 6, 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans le test de la fonction pulmonaire à 1, 3, 6, 12 mois
Délai: ligne de base, mois 1, 3, 6, 12

Volume de réserve expiratoire (ERV) Capacité vitale forcée (FVC) Volume expiratoire forcé (FEV) Débit expiratoire forcé 25% à 75% Capacité résiduelle fonctionnelle (FRC) Ventilation maximale volontaire (MVV)

  • Volume résiduel (VR)
  • Débit expiratoire de pointe (PEF).
  • Capacité vitale lente (SVC)
  • Capacité pulmonaire totale (TLC)
ligne de base, mois 1, 3, 6, 12

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ dans les biomarqueurs sanguins liés au TDP43 à 1, 3, 6, 12 mois
Délai: ligne de base, mois 1, 3, 6, 12
ligne de base, mois 1, 3, 6, 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2014

Achèvement primaire (Réel)

17 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

18 septembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2014

Première publication (Estimation)

18 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2019

Dernière vérification

1 juin 2014

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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