Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tamoxifen-behandling hos pasienter med motornevronsykdom

17. september 2019 oppdatert av: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital

Studien av Tamoxifen-behandling hos pasienter med motornevronsykdom

Målet med denne studien er å kartlegge effekten av Tamoxifen hos pasienter med motornevronsykdom (MND), amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med regelmessig bruk av riluzol. TDP-43 er relatert til ALS. Økt den ubiquitinerte eller fosforylerte TDP-43 kan forårsake dyremodell av ALS, og TDP43 kan brytes ned enten av proteasom- eller autofagi-veisystem. Autophagy pathway kan aktiveres av mTOR-hemming, noe som resulterer i forbedring av TDP-43-akkumulering og redning i motorisk funksjon i dyremodeller. Tamoxifen hadde vist evne til å forsterke både proteasom- og autofagi-veien, derfor antar etterforskerne at Tamoxifen sannsynligvis kan forbedre TDP-43-akkumulering og inklusjonskroppsdannelse ved ALS.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne vil vurdere ALSFR-ene hos ALS-pasienter ved start, 1, 3, 6 og 12 måneder og korrelere skåren til det nevrologiske resultatet til pasientene med og uten tamoxifen-behandling med doser på 40 mg daglig i ett år.

Studien vil kunne bevise etterforskernes hypotese: Tamoxifen, en protease- og autofagiforsterker, har en synergisk effekt med riluzol hos ALS-pasienter for å bremse utviklingen av nevrologisk dysfunksjon og respiratorisk insuffisiens.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • New Taipei City, Taiwan
        • Po-Chih Chen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnostiserte og bekreftede ALS-pasienter, med regelmessig oppfølging og oral form av riluzol ved National Taiwan University eller Shuang-Ho Hospital i mer enn 6 måneder.
  2. Alder ≧20 år gammel

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som allerede var respiratoravhengige, ikke regelmessig fulgt opp i mer enn 6 måneder eller mot medisinsk råd, nekter å følge opp ved nevrologisk avdeling vil bli ekskludert i denne studien.
  2. Pasienter med nå eller tidligere bruk av Tamoxifen
  3. Pasienter med kontraindikasjoner for bruk av Tamoxifen
  4. Pasienter med annen indremedisinsk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: tamoxifen
tamoxifen 40 mg daglig i ett år
begge armer med riluzol daglig
Andre navn:
  • Nolvadex
Placebo komparator: placebo
placebomedisiner
begge armer med riluzol daglig
Andre navn:
  • Nolvadex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Amyotrofisk Lateral Sklerose Functional Ration Scales (ALSFRS) etter 1, 3, 6, 12 måneder
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12
Amyotrofisk lateral sklerose funksjonell rasjonsskala (ALSFRS) målt av en nevrolog
Grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i lungefunksjonstest etter 1, 3, 6,12 måneder
Tidsramme: grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12

Ekspiratorisk reservevolum (ERV) Forsert vitalkapasitet (FVC) Forsert ekspiratorisk volum (FEV) Forsert ekspiratorisk strømning 25 % til 75 % Funksjonell restkapasitet (FRC) Maksimal frivillig ventilasjon (MVV)

  • Restvolum (RV)
  • Peak expiratory flow (PEF).
  • Slow vital capacity (SVC)
  • Total lungekapasitet (TLC)
grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i blod TDP43-relaterte biomarkører etter 1, 3, 6,12 måneder
Tidsramme: grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12
grunnlinje, måned 1, 3, 6, 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

17. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

18. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

18. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2019

Sist bekreftet

1. juni 2014

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

3
Abonnere