운동신경세포질환 환자의 타목시펜 치료
2019년 9월 17일 업데이트: Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
운동 신경 질환 환자의 타목시펜 치료 연구
이 연구의 목적은 Riluzole을 정기적으로 사용하는 운동 신경 질환(MND) 환자, 근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 Tamoxifen의 효과를 조사하는 것입니다.
TDP-43은 ALS와 관련이 있습니다.
증가된 유비퀴틴화 또는 인산화된 TDP-43은 ALS의 동물 모델을 유발할 수 있으며, TDP43은 프로테아좀 또는 자가포식 경로 시스템에 의해 분해될 수 있습니다.
Autophagy 경로는 mTOR 억제에 의해 활성화될 수 있으며, 그 결과 동물 모델에서 TDP-43 축적 및 운동 기능 구조가 개선됩니다.
타목시펜은 프로테아좀과 자가포식 경로 모두를 향상시키는 능력을 보여주었고, 따라서 연구자들은 타목시펜이 아마도 ALS에서 TDP-43 축적과 봉입체 형성을 개선할 수 있다고 가정합니다.
연구 개요
상세 설명
연구자들은 시작, 1, 3, 6, 12개월에 ALS 환자의 ALSFR-s를 평가하고 점수를 1년 동안 매일 40mg의 타목시펜 치료를 받거나 받지 않은 환자의 신경학적 결과와 연관시킬 것입니다.
이 연구는 조사자들의 가설을 입증할 수 있을 것입니다. 프로테아제 및 자가포식 강화제인 타목시펜은 ALS 환자에서 riluzole과 시너지 효과가 있어 신경학적 기능 장애 및 호흡 부전의 진행을 늦추는 데 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New Taipei City, 대만
- Po-Chih Chen
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 임상 진단 및 확진된 ALS 환자, 국립 타이완 대학 또는 솽호 병원에서 6개월 이상 정기적인 추적 및 경구 제형 리루졸 투여.
- 나이 ≧20세
제외 기준:
- 이미 인공호흡기에 의존하거나 정기적으로 6개월 이상 추적 관찰하지 않았거나 의학적 조언에 반하여 신경과에서 추적 관찰을 거부한 환자는 본 연구에서 제외됩니다.
- 현재 또는 이전에 타목시펜을 사용한 환자
- 타목시펜 사용에 금기 사항이 있는 환자
- 기타 내과 질환이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 타목시펜
1년 동안 매일 타목시펜 40mg
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riluzole 매일 두 팔
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
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riluzole 매일 두 팔
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1, 3, 6,12개월에 근위축성 측삭 경화증 기능 배급 척도(ALSFRS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준, 1, 3, 6, 12개월
|
신경과 전문의가 측정한 근위축성 측삭 경화증 기능적 비율 척도(ALSFRS)
|
기준, 1, 3, 6, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1, 3, 6,12개월에 폐기능 검사 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1, 3, 6, 12개월
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예비용 호기량(ERV) 강제 폐활량(FVC) 강제 호기량(FEV) 강제 호기량 25% ~ 75% 기능적 잔기 용량(FRC) 최대 자발적 환기(MVV)
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기준선, 1, 3, 6, 12개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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1, 3, 6,12개월에 혈액 TDP43 관련 바이오마커의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1, 3, 6, 12개월
|
기준선, 1, 3, 6, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Chaur-Jong Hu, M.D., Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 9월 17일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 16일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 17일
마지막으로 확인됨
2014년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201307022
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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