Léčba tamoxifenem u pacientů s onemocněním motorických neuronů

Cílem této studie je zmapovat účinek tamoxifenu u pacientů s onemocněním motorických neuronů (MND), amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) při pravidelném užívání riluzolu. TDP-43 souvisí s ALS. Zvýšený ubikvitinovaný nebo fosforylovaný TDP-43 může způsobit zvířecí model ALS a TDP43 může být degradován buď systémem proteazomu nebo autofagie. Autofagická dráha může být aktivována inhibicí mTOR, což vede ke zlepšení akumulace TDP-43 a záchraně motorické funkce ve zvířecím modelu. Tamoxifen prokázal schopnost zvýšit proteazomovou i autofagickou dráhu, proto výzkumníci předpokládají, že tamoxifen pravděpodobně může zlepšit akumulaci TDP-43 a tvorbu inkluzních tělísek u ALS.