Tamoxifen-behandeling bij patiënten met motorneuronziekte

Het doel van deze studie is om het effect van tamoxifen te onderzoeken bij patiënten met motorneuronziekte (MND), amyotrofische laterale sclerose (ALS) die regelmatig riluzol gebruiken. TDP-43 is gerelateerd aan ALS. Een toename van de alomtegenwoordige of gefosforyleerde TDP-43 kan ALS in een diermodel veroorzaken, en TDP43 kan worden afgebroken door het proteasoom- of autofagiesysteem. Autofagie-route kan worden geactiveerd door mTOR-remming, wat resulteert in een verbetering van de TDP-43-accumulatie en redding in de motorische functie in diermodellen. Tamoxifen had het vermogen getoond om zowel de proteasoom- als de autofagieroute te verbeteren, daarom nemen de onderzoekers aan dat Tamoxifen waarschijnlijk de TDP-43-accumulatie en de vorming van inclusielichamen bij ALS kan verbeteren.