Leczenie tamoksyfenem u pacjentów z chorobą neuronu ruchowego

Celem tego badania jest ocena wpływu tamoksyfenu na pacjentów z chorobą neuronu ruchowego (MND), stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) przy regularnym stosowaniu riluzolu. TDP-43 jest powiązany z ALS. Zwiększony ubikwitynowany lub fosforylowany TDP-43 może powodować model zwierzęcy ALS, a TDP43 może być degradowany przez system szlaków proteasomu lub autofagii. Szlak autofagii można aktywować przez hamowanie mTOR, co skutkuje poprawą akumulacji TDP-43 i ratowaniem funkcji motorycznych w modelu zwierzęcym. Tamoksyfen wykazał zdolność do wzmacniania zarówno szlaku proteasomu, jak i autofagii, dlatego badacze zakładają, że tamoksyfen prawdopodobnie może złagodzić gromadzenie się TDP-43 i tworzenie ciałek inkluzyjnych w ALS.