运动神经元病患者的他莫昔芬治疗
2019年9月17日 更新者：Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
他莫昔芬治疗运动神经元病的研究
本研究的目的是调查他莫昔芬对运动神经元病 (MND) 患者、肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 和常规利鲁唑使用的影响。
TDP-43 与肌萎缩侧索硬化有关。
增加泛素化或磷酸化的TDP-43可引起ALS动物模型，TDP43可被蛋白酶体或自噬途径系统降解。
mTOR 抑制可激活自噬途径，从而改善动物模型中的 TDP-43 积累和运动功能恢复。
他莫昔芬已显示出增强蛋白酶体和自噬途径的能力，因此研究人员认为他莫昔芬可能可以改善 ALS 中 TDP-43 的积累和包涵体形成。
研究概览
详细说明
研究人员将评估 ALS 患者在开始、第 1、3、6 和 12 个月时的 ALSFR-s，并将评分与接受和未接受他莫昔芬治疗（每日 40 毫克剂量，为期一年）的患者的神经学结果相关联。
该研究将能够证明研究人员的假设：他莫昔芬是一种蛋白酶和自噬增强剂，与利鲁唑在 ALS 患者中具有协同作用，可减缓神经功能障碍和呼吸功能不全的进展。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
New Taipei City、台湾
- Po-Chih Chen
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床确诊ALS患者，在台大或双和医院定期复诊及口服利鲁唑6个月以上。
- 年龄≧20岁
排除标准：
- 已经有呼吸机依赖、超过6个月未定期随访或违背医嘱、拒绝神经内科随访的患者将被排除在本研究之外。
- 现在或以前使用他莫昔芬的患者
- 有任何他莫昔芬使用禁忌症的患者
- 其他内科疾病患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：他莫昔芬
他莫昔芬每天 40 毫克，持续一年
|
双臂每日服用利鲁唑
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂药物
|
双臂每日服用利鲁唑
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在 1、3、6、12 个月时肌萎缩性侧索硬化症功能定量量表 (ALSFRS) 的基线变化
大体时间：基线，第 1、3、6、12 个月
|
神经科医生测量的肌萎缩性侧索硬化症功能定量表 (ALSFRS)
|
基线，第 1、3、6、12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
1、3、6、12 个月时肺功能测试相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、12 个月
|
呼气储备容积 (ERV) 用力肺活量 (FVC) 用力呼气容积 (FEV) 用力呼气流量 25% 至 75% 功能残气量 (FRC) 最大自主通气量 (MVV)
|
基线，第 1、3、6、12 个月
|
其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
1、3、6、12 个月时血液 TDP43 相关生物标志物相对于基线的变化
大体时间：基线，第 1、3、6、12 个月
|
基线，第 1、3、6、12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Chaur-Jong Hu, M.D.、Shung Ho Hospital, Taipei Meidcal University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2019年9月17日
研究完成 (实际的)
2019年9月18日
研究注册日期
首次提交
2014年6月9日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月16日
首次发布 (估计)
2014年6月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月17日
最后验证
2014年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.