デルタ F508 ホモ接合性成人嚢胞性線維症患者におけるリオシグアトの有効性研究の初期兆候
2023年11月3日 更新者：Bayer
成人デルタ F508 ホモ接合性嚢胞性線維症患者における Tid 経口投与 BAY63-2521 の安全性、忍容性、および有効性の初期兆候を評価するための多施設第 2 相試験
Orkambi による治療を受けていない成人デルタ F508 ホモ接合性嚢胞性線維症患者における 1 日 3 回経口投与された BAY63-2521 の安全性、忍容性、有効性の初期兆候の評価
調査の概要
詳細な説明
この調査は 2 つの部分で構成されています。
最初の部分は、二重盲検、無作為化、プラセボ対照です。
2番目の部分は、非盲検研究デザインです。
パート 1 では、Orkambi またはその他の CFTR モジュレーターを使用している患者は除外されます。
パート 2 では、特定の条件下で Orkambi の患者を含めることが許可されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233-1711
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
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London、イギリス、SW3 6NP
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North Ireland
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Belfast、North Ireland、イギリス、BT12 7AB
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
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Berlin、ドイツ、13353
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Paris、フランス、75674
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Bruxelles - Brussel、ベルギー、1090
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究固有のテストまたは手順が実行される前に利用可能な署名済みのインフォームド コンセント
- 患者は、組み入れ時に少なくとも 18 歳でなければなりません (つまり、 インフォームド コンセントの署名に基づいて)
- -標準的な基準に従って嚢胞性線維症と診断された患者（すなわち 60mmol/Lを超える汗の塩化物含有量の上昇および/または遺伝子検査のいずれか)
- -患者はdeltaF508変異のホモ接合体です
- -患者はFEV1によって決定される肺疾患の軽度から中等度の段階を持っています（FEV1は40〜100％予測されます）
- -患者は、スクリーニング前の過去4週間以内に肺疾患の状態が安定している（進行中または最近の肺の増悪がなく、現在の治療に変更がない）
- -研究全体の研究手順を理解し、従う能力と意欲
- 患者は喫煙しません。 喫煙歴のある患者は、過去 3 か月間禁煙している場合に含めることができます。 患者が研究参加中に喫煙を開始した場合、その患者は除外され、ドロップアウトとみなされる必要があります
- ボディマス指数 (BMI): ≥ 16 kg/ m² (患者の体重を身長 [kg/ m2] の二乗で割って計算)
調査パート 1 のみに有効な包含基準:
- 出産の可能性のある女性は、性的に活発な場合は適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。 「適切な避妊」とは、非常に効果的な避妊方法の 1 つ (子宮内避妊器具 [IUD]、避妊インプラントまたは卵管滅菌)、または方法の組み合わせ (ホルモン法とバリア法) として定義されます。 パートナーの精管切除が選択された避妊方法である場合、またはパートナーが無精子症を記録している場合は、ホルモン法またはバリア法を組み合わせて使用する必要があります. -インフォームドコンセントフォームの署名から最後の治験薬投与後4週間までの適切な避妊が必要です
調査パート 2 のみに有効な包含基準:
- 出産の可能性のある女性は、性的に活発な場合は適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。 「適切な避妊」とは、非常に効果的な避妊方法の 1 つ (子宮内避妊器具 [IUD]、避妊インプラントまたは卵管滅菌)、または方法の組み合わせ (ホルモン法とバリア法) として定義されます。 Orkambi ホルモン法（ホルモン経口避妊薬を含む）を使用している患者は、この研究では受け入れられません。 彼らはホルモン以外の方法を選択する必要があります。 パートナーの精管切除が選択された避妊方法である場合、またはパートナーが無精子症を記録している場合は、ホルモン法またはバリア法を組み合わせて使用する必要があります. -インフォームドコンセントフォームの署名から最後の治験薬投与後4週間までの適切な避妊が必要です
- Orkambi (Lumcaftor + Ivacaftor) を標準治療の一部として受けている患者は、スクリーニングの前に少なくとも 3 か月間安定した Orkambi 治療を受けている必要があります (Lumcaftor および/または Ivacaftor の患者はパート 1 で除外されます)。
除外基準:
- -ホモ接合型デルタF508変異以外の背景を持つ嚢胞性線維症の患者
- 研究パート 1 にのみ有効な除外基準: Lumacaftor および/または Ivacaftor による治療を受けている患者
- 気管支動脈塞栓術によって管理されるイベントを含む、喀血または肺出血の活動状態。 -また、含める前の3か月以内の中等度の喀血の病歴
- -気胸、気管支動脈塞栓症、または大量の喀血の病歴。 大量の喀血は、24 時間で 240 mL を超える急性出血、または数日間にわたって 1 日あたり 100 mL を超える再発性出血と定義されています。
- Burkholderia cenocepacia、Burkholderia dolosa、および/または Mycobacterium abscessus の喀痰培養が現在または前年に陽性である
- 活動性アレルギー性気管支肺アスペルギルス症
- 現在の肺増悪
- -固形臓器移植の既知の歴史
- -あらゆる形態の肺高血圧症の既知の病歴
- -嚢胞性線維症患者の予想される変化の範囲外の参照範囲からのスクリーニングされた検査パラメータの臨床的に関連する偏差、特に110 g / L未満のヘモグロビン値またはCockcroft-Gault式に基づくクレアチニンクリアランス<15 ml /分
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リオシグアト (Adempas、BAY63-2521)
参加者は、0.5 mg BAY63-2521 を 1 日 3 回 (tid) 14 日間投与されました。
特定の患者について入手可能なデータに基づいて安全で忍容性があると判断された場合、用量はさらに 14 日間 BAY63-2521 の 1 mg に増量されます。
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参加者は、0.5 mg BAY63-2521 を 1 日 3 回 (tid) 14 日間投与されました。
特定の患者について入手可能なデータに基づいて安全で忍容性があると判断された場合、用量はさらに 14 日間 BAY63-2521 の 1 mg に増量されます。
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実験的：プラセボ
参加者は、一致するプラセボ tid を受け取りました。
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参加者は、一致するプラセボ tid を受け取りました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの汗塩化物含有量の変化
時間枠：ベースライン、研究パート 1 の 14 日目と 28 日目
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汗塩化物のサンプルは、標準的な手順に従ってマクロダクト誘導および収集装置を使用することによって得られました。
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ベースライン、研究パート 1 の 14 日目と 28 日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの FEV1 の変化
時間枠：ベースラインから14日目、28日目、フォローアップまで
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スパイロメトリーは、スクリーニング/ベースライン、治療期間、およびフォローアップの時点で、American Thoracic Society Guidelines 1995に従って実施されました。
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ベースラインから14日目、28日目、フォローアップまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月30日
一次修了 (実際)
2017年1月17日
研究の完了 (実際)
2017年9月22日
試験登録日
最初に提出
2014年6月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年6月20日
最初の投稿 (推定)
2014年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月3日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。