Varhaiset merkit tehokkuudesta Riociguatilla aikuisilla homotsygoottisilla Delta F508 -kystisellä fibroosipotilailla
perjantai 3. marraskuuta 2023 päivittänyt: Bayer
Monikeskusvaiheen 2 tutkimus suun kautta annetun BAY63-2521:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon varhaisten merkkien arvioimiseksi aikuisilla delta F508 homotsygoottisilla kystisellä fibroosipotilailla
Kolme kertaa päivässä suun kautta annetun BAY63-2521:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon varhaisten merkkien arviointi aikuisilla delta F508 homotsygoottisilla kystisellä fibroosilla potilailla, jotka eivät saa Orkambi-hoitoa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu kahdesta osasta.
Ensimmäinen osa on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu ja lumekontrolloitu.
Toisessa osassa on avoin tutkimussuunnitelma.
Osassa 1 potilaat, jotka käyttävät Orkambia tai muita CFTR-modulaattoreita, on suljettu pois.
Osassa 2 Orkambin potilaat voidaan ottaa mukaan tietyin edellytyksin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
-
-
-
-
-
Bruxelles - Brussel, Belgia, 1090
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75674
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
-
-
North Ireland
-
Belfast, North Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 7AB
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-1711
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus on saatavilla ennen tutkimuskohtaisten testien tai toimenpiteiden suorittamista
- Potilaiden on oltava vähintään 18-vuotiaita sisällyttämishetkellä (ts. allekirjoittamalla tietoisen suostumuksen)
- Potilaalla, jolla on diagnosoitu kystinen fibroosi standardikriteerien mukaan (esim. joko kohonnut hikikloridipitoisuus yli 60 mmol/l ja/tai geneettinen testaus)
- Potilas on homotsygoottinen deltaF508-mutaation suhteen
- Potilaalla on lievä tai keskivaikea keuhkosairaus FEV1:n mukaan (FEV1 ennustettu 40-100 % välillä)
- Potilaalla on vakaa keuhkosairaus (ei meneillään tai äskettäin keuhkojen pahenemista, eikä nykyisessä hoidossa ole tapahtunut muutoksia) seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana
- Kyky ja halu ymmärtää ja noudattaa opiskelumenetelmiä koko opiskelun ajan
- Potilaat eivät tupakoi. Potilaat, jotka ovat aiemmin tupakoineet, voidaan ottaa mukaan, jos he ovat pidättäytyneet tupakoinnista viimeisten 3 kuukauden aikana. Jos potilas aloittaa tupakoinnin tutkimukseen osallistumisen aikana, hänet on suljettava pois ja katsottava lopettaneeksi
- Painoindeksi (BMI): ≥ 16 kg/m² (laskettu jakamalla potilaan paino hänen pituutensa [kg/m2] neliöllä)
Osallistumiskriteeri koskee vain opintojaksoa 1:
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä seksuaalisesti aktiivisesti. "Riittävä ehkäisy" määritellään yhdeksi erittäin tehokkaaksi ehkäisymuodoksi (kohdunsisäiset laitteet [IUD], ehkäisyimplantaatti tai munanjohtimen sterilointi) tai menetelmien yhdistelmäksi (hormonimenetelmä ja estemenetelmä). Jos kumppanin vasektomia on valittu ehkäisymenetelmäksi tai jos kumppanilla on dokumentoitu atsoospermia, on käytettävä hormoni- tai estemenetelmää yhdessä. Asianmukaista ehkäisyä vaaditaan tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 4 viikkoa viimeisestä tutkimuslääkkeen antamisesta
Osallistumiskriteerit koskevat vain opintojaksoa 2:
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee suostua käyttämään riittävää ehkäisyä seksuaalisesti aktiivisesti. "Riittävä ehkäisy" määritellään yhdeksi erittäin tehokkaaksi ehkäisymenetelmäksi (kohdunsisäiset laitteet [IUD], ehkäisyimplantaatti tai munanjohtimien sterilointi) tai menetelmien yhdistelmä (hormonimenetelmä ja estemenetelmä). Hormonaalisia menetelmiä (mukaan lukien hormonaaliset ehkäisyvalmisteet) ei voida hyväksyä tässä tutkimuksessa potilaille, jotka käyttävät Orkambia. Heidän on valittava ei-hormonaaliset menetelmät. Jos kumppanin vasektomia on valittu ehkäisymenetelmäksi tai jos kumppanilla on dokumentoitu atsoospermia, on käytettävä hormoni- tai estemenetelmää yhdessä. Asianmukaista ehkäisyä vaaditaan tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 4 viikkoa viimeisestä tutkimuslääkkeen antamisesta
- Potilaiden, jotka saavat Orkambia (Lumcaftor + Ivacaftor) osana tavanomaista hoitoaan, on oltava vakaassa Orkambi-hoidossa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa (Lumacaftoria ja/tai Ivacaftoria käyttävät potilaat jätetään pois osasta 1)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kystinen fibroosi, jolla on muu tausta kuin homotsygoottinen deltaF508-mutaatio
- Poissulkemiskriteeri koskee vain tutkimuksen osaa 1: Lumacaftor- ja/tai Ivacaftor-hoitoa saavat potilaat
- Aktiivinen hemoptysis tai keuhkoverenvuoto, mukaan lukien tapahtumat, joita hoidetaan keuhkovaltimoiden embolisaatiolla. Myös keskivaikea hemoptyysi 3 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
- Mikä tahansa aiempi ilmarinta, keuhkovaltimon embolisaatio tai massiivinen hemoptyysi. Massiivinen hemoptyysi määritellään akuutiksi verenvuodoksi >240 ml 24 tunnin aikana tai toistuvaksi verenvuodoksi >100 ml/v useiden päivien ajan
- Positiivinen yskösviljelmä Burkholderia cenocepacia-, Burkholderia dolosa- ja/tai Mycobacterium abscessus -bakteerille joko tällä hetkellä tai edellisen vuoden aikana
- Aktiivinen allerginen bronko-keuhkoaspergilloosi
- Nykyinen keuhkojen paheneminen
- Tunnettu kiinteiden elinsiirtojen historia
- Tunnettu minkä tahansa keuhkoverenpainetaudin historia
- Seulottujen laboratorioparametrien kliinisesti merkitykselliset poikkeamat vertailualueista, jotka eivät ole odotettavissa kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, erityisesti hemoglobiiniarvo alle 110 g/l tai kreatiniinipuhdistuma Cockcroft-Gault-kaavan perusteella < 15 ml/min
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Osallistujat saivat 0,5 mg BAY63-2521:tä kolme kertaa päivässä (tid) 14 päivän ajan.
Annosta nostetaan 1 mg:aan BAY63-2521:tä 14 lisäpäiväksi, jos tätä pidettäisiin turvallisena ja siedettävänä tietystä potilaasta saatavilla olevien tietojen perusteella.
|
Osallistujat saivat 0,5 mg BAY63-2521:tä kolme kertaa päivässä (tid) 14 päivän ajan.
Annosta nostetaan 1 mg:aan BAY63-2521:tä 14 lisäpäiväksi, jos tätä pidettäisiin turvallisena ja siedettävänä tietystä potilaasta saatavilla olevien tietojen perusteella.
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä.
|
Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hikikloridipitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivänä 14 ja päivänä 28 tutkimuksen osassa 1
|
Hikikloridinäytteet saatiin käyttämällä Macroduct-induktio- ja keräyslaitetta standardimenettelyjen mukaisesti.
|
Lähtötilanne, päivänä 14 ja päivänä 28 tutkimuksen osassa 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1:n muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta päivään 14, päivään 28 ja seurantaan
|
Spirometria suoritettiin American Thoracic Society Guidelines 1995 -ohjeiden mukaisesti seulonnan/perustason, hoitojakson ja seurannan ajankohtina.
|
Lähtötilanteesta päivään 14, päivään 28 ja seurantaan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bayer Study Director, Bayer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 23. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. marraskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 17020
- 2013-004595-35 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .