Badanie wczesnych oznak skuteczności riocyguatu u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą homozygotyczną Delta F508
3 listopada 2023 zaktualizowane przez: Bayer
Wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wczesne oznaki skuteczności BAY63-2521 podawanego doustnie Tid u dorosłych pacjentów z homozygotycznym mukowiscydozą delta F508
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wczesnych oznak skuteczności BAY63-2521 podawanego doustnie trzy razy dziennie dorosłym pacjentom z homozygotą delta F508 z mukowiscydozą nieleczonymi produktem Orkambi
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Opracowanie składa się z dwóch części.
Pierwsza część jest podwójnie ślepa, randomizowana i kontrolowana placebo.
Druga część ma projekt badania otwartego.
W części 1 wykluczono pacjentów stosujących Orkambi lub inne modulatory CFTR.
W części 2 pacjenci na Orkambi mogą być włączeni pod pewnymi warunkami.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bruxelles - Brussel, Belgia, 1090
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75674
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 CE
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-1711
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
-
-
North Ireland
-
Belfast, North Ireland, Zjednoczone Królestwo, BT12 7AB
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana świadoma zgoda dostępna przed wykonaniem jakichkolwiek testów lub procedur związanych z badaniem
- Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat w momencie włączenia (tj. po podpisaniu świadomej zgody)
- Pacjent z rozpoznaniem mukowiscydozy według standardowych kryteriów (tj. albo podwyższona zawartość chlorków w pocie powyżej 60 mmol/L i/lub badania genetyczne)
- Pacjent jest homozygotą mutacji deltaF508
- Pacjent ma łagodne lub umiarkowane stadium choroby płuc określone na podstawie FEV1 (FEV1 między 40 a 100% wartości należnej)
- Pacjent ma stabilny stan choroby płuc (brak trwającego lub niedawnego zaostrzenia płuc i brak zmiany w obecnym leczeniu) w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Zdolność i chęć zrozumienia i przestrzegania procedur badania przez całe badanie
- Pacjenci nie palą. Pacjenci z historią palenia mogą zostać włączeni, jeśli powstrzymali się od palenia przez ostatnie 3 miesiące. Jeśli pacjent zacznie palić w trakcie udziału w badaniu, należy go wykluczyć i uznać za odpadającego
- Wskaźnik masy ciała (BMI): ≥ 16 kg/m² (obliczony jako iloraz masy ciała pacjenta przez jego wzrost do kwadratu [kg/m²])
Kryterium włączenia ważne tylko dla części 1 badania:
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas aktywności seksualnej. „Odpowiednia antykoncepcja” jest zdefiniowana jako jedna wysoce skuteczna forma antykoncepcji (wkładki wewnątrzmaciczne [IUD], implanty antykoncepcyjne lub sterylizacja jajowodów) lub kombinacja metod (metoda hormonalna z metodą barierową). Jeśli wybraną metodą antykoncepcji jest wazektomia partnera lub jeśli partner ma udokumentowaną azoospermię, należy zastosować łącznie metodę hormonalną lub barierową. Od podpisania formularza świadomej zgody do 4 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku wymagane jest stosowanie odpowiedniej antykoncepcji
Kryteria włączenia ważne tylko dla części 2 badania:
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas aktywności seksualnej. „Odpowiednia antykoncepcja” jest definiowana jako jedna wysoce skuteczna forma antykoncepcji (wkładki wewnątrzmaciczne [IUD], implanty antykoncepcyjne lub sterylizacja jajowodów) lub kombinacja metod (metoda hormonalna z metodą barierową). W przypadku pacjentek stosujących Orkambi metody hormonalne (w tym hormonalne doustne środki antykoncepcyjne) nie mogą być dopuszczone do tego badania. Muszą wybrać metody niehormonalne. Jeśli wybraną metodą antykoncepcji jest wazektomia partnera lub jeśli partner ma udokumentowaną azoospermię, należy zastosować łącznie metodę hormonalną lub barierową. Od podpisania formularza świadomej zgody do 4 tygodni po ostatnim podaniu badanego leku wymagane jest stosowanie odpowiedniej antykoncepcji
- Pacjenci otrzymujący Orkambi (Lumcaftor + Ivacaftor) w ramach standardowej opieki muszą być leczeni stabilnym lekiem Orkambi przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (pacjenci przyjmujący Lumakaftor i/lub Iwakaftor są wykluczeni z części 1)
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z mukowiscydozą o podłożu innym niż homozygotyczna mutacja deltaF508
- Kryterium wykluczenia ważne tylko dla części 1 badania: Pacjenci otrzymujący leczenie Lumakaftorem i (lub) Iwakaftorem
- Aktywny stan krwioplucia lub krwotoku płucnego, w tym zdarzenia leczone przez embolizację tętnicy oskrzelowej. Również wszelkie przypadki umiarkowanego krwioplucia w wywiadzie w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
- Jakakolwiek historia odmy opłucnowej, embolizacji tętnicy oskrzelowej lub masywnego krwioplucia. Masywne krwioplucie definiuje się jako ostre krwawienie >240 ml w ciągu 24 godzin lub nawracające krwawienie >100 ml/d przez kilka dni
- Dodatni wynik posiewu plwociny na obecność Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa i/lub Mycobacterium abscessus obecnie lub w ciągu poprzedniego roku
- Aktywna alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna
- Obecne zaostrzenie płucne
- Znana historia przeszczepów narządów miąższowych
- Znana historia jakiejkolwiek postaci nadciśnienia płucnego
- Klinicznie istotne odchylenia przesiewowych parametrów laboratoryjnych od zakresów referencyjnych poza oczekiwanymi zmianami u pacjentów z mukowiscydozą, zwłaszcza wartość hemoglobiny poniżej 110 g/l lub klirens kreatyniny na podstawie wzoru Cockcrofta-Gaulta < 15 ml/ min
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
Uczestnicy otrzymywali 0,5 mg BAY63-2521 trzy razy dziennie (tid) przez 14 dni.
Dawka zostałaby zwiększona do 1 mg BAY63-2521 przez dodatkowe 14 dni, jeśli uznano by to za bezpieczne i tolerowane na podstawie dostępnych danych dla danego pacjenta.
|
Uczestnicy otrzymywali 0,5 mg BAY63-2521 trzy razy dziennie (tid) przez 14 dni.
Dawka zostałaby zwiększona do 1 mg BAY63-2521 przez dodatkowe 14 dni, jeśli uznano by to za bezpieczne i tolerowane na podstawie dostępnych danych dla danego pacjenta.
|
|
Eksperymentalny: Placebo
Uczestnicy otrzymali pasujące tid placebo.
|
Uczestnicy otrzymali pasujące tid placebo.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana zawartości chlorków w pocie od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, w dniu 14 i dniu 28 w części 1 badania
|
Próbki chlorków z potu uzyskano za pomocą urządzenia do indukcji i zbierania Macroduct zgodnie ze standardowymi procedurami.
|
Wartość wyjściowa, w dniu 14 i dniu 28 w części 1 badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana FEV1 od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 14, dnia 28 i obserwacji
|
Spirometrię wykonano zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej z 1995 r. w punktach czasowych badania przesiewowego/początkowego, okresu leczenia i obserwacji.
|
Od linii podstawowej do dnia 14, dnia 28 i obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bayer Study Director, Bayer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 września 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 stycznia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 września 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 czerwca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 czerwca 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
23 czerwca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 listopada 2023
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 17020
- 2013-004595-35 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .