성인 동형접합 델타 F508 낭포성 섬유증 환자에서 Riociguat의 초기 효능 연구
2023년 11월 3일 업데이트: Bayer
성인 델타 F508 동형접합 낭포성 섬유증 환자에서 Tid 경구 투여 BAY63-2521의 안전성, 내약성 및 초기 효능 징후를 평가하기 위한 다기관 2상 연구
Orkambi 치료를 받지 않는 성인 델타 F508 동형접합 낭포성 섬유증 환자에게 BAY63-2521을 1일 3회 경구 투여한 안전성, 내약성 및 효능의 초기 징후 평가
연구 개요
상세 설명
이 연구는 두 부분으로 구성됩니다.
첫 번째 부분은 이중 맹검, 무작위 및 위약 통제입니다.
두 번째 부분에는 오픈 라벨 연구 설계가 있습니다.
파트 1에서 Orkambi 또는 다른 CFTR 조절제를 사용하는 환자는 제외됩니다.
파트 2에서 Orkambi의 환자는 특정 조건에서 포함되도록 허용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
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Berlin, 독일, 13353
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233-1711
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
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Bruxelles - Brussel, 벨기에, 1090
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London, 영국, SW3 6NP
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North Ireland
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Belfast, North Ireland, 영국, BT12 7AB
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
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Paris, 프랑스, 75674
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 특정 테스트 또는 절차를 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서 제공
- 환자는 포함 시점에 18세 이상이어야 합니다(즉, 정보에 입각한 동의서 서명 시)
- 표준 기준(즉, 60mmol/L 이상의 땀 염화물 함량 증가 및/또는 유전자 검사)
- 환자는 deltaF508 돌연변이에 대해 동형접합체입니다.
- 환자는 FEV1(FEV1이 40~100% 예측됨)에 의해 결정된 경증에서 중등도 단계의 폐 질환을 가집니다.
- 환자는 스크리닝 전 마지막 4주 이내에 폐 질환의 안정적인 상태(진행 중이거나 최근의 폐 악화가 없고 현재 치료에 변화가 없음)를 가집니다.
- 전체 연구에 대한 연구 절차를 이해하고 따를 수 있는 능력과 의지
- 환자는 담배를 피우지 않습니다. 흡연력이 있는 환자는 지난 3개월 동안 흡연을 자제했다면 포함될 수 있습니다. 환자가 연구 참여 중에 흡연을 시작하면 제외되고 탈락으로 간주되어야 합니다.
- 체질량 지수(BMI): ≥ 16kg/m²(환자의 체중을 키[kg/m2]의 제곱으로 나누어 계산)
연구 파트 1에만 유효한 포함 기준:
- 가임 여성은 성생활을 할 때 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. '적절한 피임'은 하나의 매우 효과적인 피임 형태(자궁 내 장치[IUD], 피임 이식 또는 난관 멸균) 또는 방법의 조합(호르몬 방법과 장벽 방법)으로 정의됩니다. 파트너의 정관 절제술이 선택된 피임 방법이거나 파트너가 무정자증을 기록했다면 호르몬 또는 장벽 방법을 함께 사용해야 합니다. 피험자 동의서 서명부터 마지막 연구 약물 투여 후 4주까지 적절한 피임이 필요합니다.
연구 파트 2에만 유효한 포함 기준:
- 가임 여성은 성생활을 할 때 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. '적절한 피임'은 하나의 매우 효과적인 피임 형태(자궁 내 장치[IUD], 피임 임플란트 또는 난관 멸균) 또는 방법의 조합(장벽 방법과 호르몬 방법)으로 정의됩니다. Orkambi 호르몬 방법(호르몬 경구 피임약 포함)을 사용하는 환자의 경우 이 연구에서 허용되지 않습니다. 비호르몬 방법을 선택해야 합니다. 파트너의 정관 절제술이 선택된 피임 방법이거나 파트너가 무정자증을 기록했다면 호르몬 또는 장벽 방법을 함께 사용해야 합니다. 피험자 동의서 서명부터 마지막 연구 약물 투여 후 4주까지 적절한 피임이 필요합니다.
- 표준 치료의 일부로 Orkambi(Lumcaftor + Ivacaftor)를 받는 환자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 Orkambi 치료를 받아야 합니다(Lumacaftor 및/또는 Ivacaftor를 사용하는 환자는 파트 1에서 제외됨).
제외 기준:
- 동형접합 deltaF508 돌연변이 이외의 배경을 가진 낭포성 섬유증 환자
- 연구 파트 1에만 유효한 제외 기준: Lumacaftor 및/또는 Ivacaftor로 치료를 받는 환자
- 기관지 동맥 색전술에 의해 관리되는 사건을 포함하여 객혈 또는 폐출혈의 활성 상태. 또한 포함 전 3개월 이내에 중간 정도의 객혈 병력이 있는 경우
- 기흉, 기관지 동맥 색전술 또는 대량 객혈의 병력. 대량 객혈은 급성 출혈이 24시간 동안 >240mL 또는 며칠 동안 >100mL/d의 재발성 출혈로 정의됩니다.
- 현재 또는 전년도에 Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa 및/또는 Mycobacterium abscessus에 대한 양성 가래 배양
- 활동성 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증
- 현재 폐 악화
- 고형 장기 이식의 알려진 이력
- 모든 형태의 폐고혈압의 알려진 병력
- 낭포성 섬유증 환자에 대해 예상되는 변화, 특히 110g/L 미만의 헤모글로빈 값 또는 Cockcroft-Gault 공식 < 15ml/분에 기초한 크레아티닌 청소율을 벗어난 참조 범위에서 스크리닝된 검사실 매개변수의 임상적으로 관련된 편차
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리오시구아트(Adempas, BAY63-2521)
참가자는 14일 동안 매일 3회(tid) 0.5 mg BAY63-2521을 받았습니다.
주어진 환자에 대해 사용 가능한 데이터를 기반으로 안전하고 견딜 수 있는 것으로 간주되는 경우 추가 14일 동안 용량을 1mg BAY63-2521로 늘릴 수 있습니다.
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참가자는 14일 동안 매일 3회(tid) 0.5 mg BAY63-2521을 받았습니다.
주어진 환자에 대해 사용 가능한 데이터를 기반으로 안전하고 견딜 수 있는 것으로 간주되는 경우 추가 14일 동안 용량을 1mg BAY63-2521로 늘릴 수 있습니다.
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실험적: 위약
참가자들은 일치하는 위약을 받았습니다.
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참가자들은 일치하는 위약을 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인에서 땀 염화물 함량의 변화
기간: 기준선, 연구 파트 1의 14일차 및 28일차
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표준 절차에 따라 Macroduct 유도 및 수집 장치를 사용하여 땀 염화물 샘플을 얻었습니다.
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기준선, 연구 파트 1의 14일차 및 28일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 FEV1의 변화
기간: 기준선에서 14일차, 28일차 및 후속 조치까지
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폐활량 측정은 1995년 American Thoracic Society Guidelines에 따라 스크리닝/기준선 시점, 치료 기간 및 후속 조치에서 수행되었습니다.
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기준선에서 14일차, 28일차 및 후속 조치까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 9월 30일
기본 완료 (실제)
2017년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .