Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Riociguat hatékonyságának korai jelei felnőtt homozigóta Delta F508 cisztás fibrózisos betegeknél

2023. november 3. frissítette: Bayer

Többközpontú, 2. fázisú vizsgálat a BAY63-2521 szájon át alkalmazott Tid biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának korai jeleinek felmérésére felnőtt Delta F508 homozigóta cisztás fibrózisos betegeknél

A napi háromszori orális BAY63-2521 biztonságosságának, tolerálhatóságának és a hatékonyság korai jeleinek értékelése felnőtt delta F508 homozigóta cisztás fibrózisos betegeknél, akik nem részesülnek Orkambi kezelésben

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány két részből áll. Az első rész kettős vak, randomizált és placebo-kontrollos. A második rész egy nyílt elnevezésű tanulmányterv. Az 1. részben Orkambi-t vagy más CFTR-modulátort szedő betegek kizártak. A 2. részben az Orkambi-ban szenvedő betegeket bizonyos feltételek mellett engedélyezik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Bruxelles - Brussel, Belgium, 1090
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SW3 6NP
    • North Ireland
      • Belfast, North Ireland, Egyesült Királyság, BT12 7AB
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233-1711
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75674
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat rendelkezésre áll, mielőtt bármilyen vizsgálatra specifikus tesztet vagy eljárást végeznének
  • A betegeknek legalább 18 évesnek kell lenniük a felvétel időpontjában (pl. a beleegyezés aláírásakor)
  • Cisztás fibrózissal diagnosztizált beteg standard kritériumok szerint (pl. vagy 60 mmol/l fölé emelkedett verejték-klorid tartalom és/vagy genetikai vizsgálat)
  • A páciens homozigóta a deltaF508 mutációra
  • A betegnél a tüdőbetegség enyhe-közepes stádiuma van a FEV1 alapján (a FEV1 40 és 100% között várható)
  • A betegnek stabil tüdőbetegsége van (nincs folyamatban lévő vagy közelmúltban tüdőgyulladás, és nem változott a jelenlegi kezelés) a szűrést megelőző utolsó 4 hétben
  • Képesség és hajlandóság a tanulmányi eljárások megértésére és követésére a teljes vizsgálat során
  • A betegek nem dohányoznak. Dohányzó betegek is beszámíthatók, ha az elmúlt 3 hónapban tartózkodtak a dohányzástól. Ha egy beteg a vizsgálatban való részvétel alatt dohányozni kezd, ki kell zárni, és lemorzsolódónak kell tekinteni
  • Testtömeg-index (BMI): ≥ 16 kg/m² (a páciens súlyának elosztása a magassága [kg/m2] négyzetével)

Csak az 1. tanulmányrészre érvényes felvételi feltétel:

- A fogamzóképes korú nőknek bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába, amikor szexuálisan aktívak. A „megfelelő fogamzásgátlás” a fogamzásgátlás egyik rendkívül hatékony formája (intrauterin eszközök [IUD], fogamzásgátló implantátumok vagy petevezeték-sterilizálás) vagy módszerek kombinációja (hormonmódszer és barrier módszer). Ha a partner vazektómiája a választott fogamzásgátlási módszer, vagy ha a partner dokumentált azoospermiában szenved, hormon- vagy barrier módszert kell kombinálni. Megfelelő fogamzásgátlás szükséges a beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő 4 hétig

Csak a 2. tanulmányrészre érvényes felvételi kritériumok:

  • A fogamzóképes korú nőknek bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába, amikor szexuálisan aktívak. A „megfelelő fogamzásgátlás” a fogamzásgátlás egyik rendkívül hatékony formája (intrauterin eszközök [IUD], fogamzásgátló implantátumok vagy petevezeték sterilizálása) vagy módszerek kombinációja (hormonmódszer és barrier módszer). Az Orkambi hormonális módszereit (beleértve a hormonális orális fogamzásgátlókat is) ebben a vizsgálatban nem lehet elfogadni. Nem hormonális módszereket kell választaniuk. Ha a partner vazektómiája a választott fogamzásgátlási módszer, vagy ha a partner dokumentált azoospermiában szenved, hormon- vagy barrier módszert kell kombinálni. Megfelelő fogamzásgátlás szükséges a beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó vizsgálati gyógyszer beadását követő 4 hétig
  • A standard ellátás részeként Orkambi-t (Lumcaftor + Ivacaftor) kapó betegeknek a szűrés előtt legalább 3 hónapig stabil Orkambi-kezelésben kell részesülniük (a Lumacaftor- és/vagy Ivacaftor-kezelésben részesülő betegeket az 1. rész nem tartalmazza)

Kizárási kritériumok:

  • Cisztás fibrózisban szenvedő betegek a homozigóta deltaF508 mutációtól eltérő háttérrel
  • A kizárási feltétel csak az 1. vizsgálati részre érvényes: Lumacaftor- és/vagy Ivacaftor-kezelésben részesülő betegek
  • Hemptysis vagy tüdővérzés aktív állapota, beleértve azokat az eseményeket, amelyeket a hörgőartéria embolizációja kezel. A felvételt megelőző 3 hónapban mérsékelt hemoptysis anamnézisében is
  • Bármilyen anamnézisben szereplő pneumothorax, hörgőartéria embolizáció vagy masszív hemoptysis. A masszív hemoptysis definíciója szerint több mint 240 ml akut vérzés egy 24 órás periódus alatt, vagy ismétlődő vérzés > 100 ml/nap több napon keresztül
  • Pozitív köpettenyészet Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa és/vagy Mycobacterium abscessus számára akár jelenleg, akár az előző évben
  • Aktív allergiás broncho-pulmonalis aspergillosis
  • Jelenlegi tüdő exacerbáció
  • A szilárd szervátültetés ismert története
  • A pulmonális hipertónia bármely formája ismert anamnézisében
  • A szűrt laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős eltérései a referencia tartományoktól, amelyek kívül esnek a várt változásokon cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, különösen a 110 g/l alatti hemoglobinérték vagy a Cockcroft-Gault képlet alapján a kreatinin-clearance < 15 ml/min

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
A résztvevők 0,5 mg BAY63-2521-et kaptak naponta háromszor (tid) 14 napon keresztül. Az adagot 1 mg BAY63-2521-re emelnék további 14 napig, ha az adott betegre vonatkozóan rendelkezésre álló adatok alapján biztonságosnak és tolerálhatónak tekinthető.
Drog: Riociguat (Adempas, BAY63-2521)
A résztvevők 0,5 mg BAY63-2521-et kaptak naponta háromszor (tid) 14 napon keresztül. Az adagot 1 mg BAY63-2521-re emelnék további 14 napig, ha az adott betegre vonatkozóan rendelkezésre álló adatok alapján biztonságosnak és tolerálhatónak tekinthető.
Kísérleti: Placebo
A résztvevők megfelelő placebót kaptak tid.
Drog: Placebo
A résztvevők megfelelő placebót kaptak tid.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izzadság-klorid-tartalom változása az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot, a 14. és a 28. napon az 1. vizsgálati részben
A verejték-klorid mintákat Macroduct indukciós és gyűjtőeszközzel vettük a szabványos eljárások szerint.
Kiindulási állapot, a 14. és a 28. napon az 1. vizsgálati részben

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A FEV1 változása az alapértékhez képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 14. napig, a 28. napig és a nyomon követésig
A spirometriát az American Thoracic Society 1995. évi irányelvei szerint végeztük a szűrés/alapvonal, a kezelési időszak és a követés időpontjában.
Az alaphelyzettől a 14. napig, a 28. napig és a nyomon követésig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bayer

Együttműködők

Merck Sharp & Dohme LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Bayer Study Director, Bayer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. szeptember 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 20.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 17020
  • 2013-004595-35 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Riociguat (Adempas, BAY63-2521)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel