多発性嚢胞性肝疾患アンケート (PLD-Q) の開発と評価。

肝機能が維持されるため、生活の質が PLD の主な結果となります。 患者から報告された結果は、治療の有効性を評価するためにますます利用されており、患者の報告から得られた任意のエンドポイントを含めることができ、通常はアンケートによって評価されます。 いくつかの既存の一般的な質問票は胃腸の症状を評価しますが、多発性嚢胞性肝疾患 (PLD) に関係のない項目が含まれており、関連する腹部外の症状を調べていません。 また、PLDに関連する問題の全範囲を評価するアンケートは、治療開始後の変化に反応する可能性が高くなります. したがって、PLD 症状の変化を正確に検出するツールが必要です。

このアンケートの開発と検証の最初のステップは、オランダですでに完了しています。 英語を話す患者向けにこのアンケートをさらに開発し、Mayo Clinic コホートで検証します。

この調査には 3 つのフェーズがあります。 フェーズ 1: 多発性嚢胞性肝疾患 (PLD) 患者の小グループにおける直接翻訳された質問票 (オランダ語から英語) のパイロット テスト。 症状のある患者と無症候性の患者 (軽度から重度の PLD まで) の両方が含まれます。 フェーズ 2: パイロット テストの結果と Mayo の患者と臨床医のフォーカス グループの入力を使用して、アンケートをさらに改良します。 フェーズ 3: 200 人の PLD 患者の大規模なコホートにおけるさらなる検証 (1) PLD のない 200 人の対照との比較、(2) 総肝臓 (TLV) および腎臓容積 (TKV) との断面相関、(3) ADPKD 患者の比較PLD の有無にかかわらず (5) 他の検証済みのアンケート (例: SF36) & (5) 病気に関する悩みや懸念を調べるカスタム「心配アンケート」の開発。 最後に、症状の変化に対するPLD-Qの感受性を評価するために縦断的分析が行われます。 統計的および心理測定分析は、メイヨー クリニックの生活の質研究グループによって提供され、研究エンドポイントおよびラベリング開発部門と相談して、患者が報告した結果の測定に関する食品医薬品局 (FDA) のガイダンスに従って開発されます。