Desarrollo y Evaluación del Cuestionario de Enfermedad Hepática Poliquística (PLD-Q).

Como se conserva la función hepática, la calidad de vida es el resultado principal en la DLP. Los resultados informados por los pacientes se utilizan cada vez más para evaluar la eficacia del tratamiento y pueden incluir cualquier punto final derivado de los informes de los pacientes y generalmente se evalúan mediante un cuestionario. Varios cuestionarios genéricos existentes evalúan los síntomas gastrointestinales, pero incluyen elementos irrelevantes para la enfermedad hepática poliquística (ELP) y no examinan los síntomas extraabdominales relevantes. Además, es más probable que un cuestionario que evalúa la gama completa de problemas relacionados con la DLP responda a los cambios después del inicio del tratamiento. Por lo tanto, se requiere una herramienta que detecte con precisión los cambios en los síntomas de PLD.

El desarrollo y los primeros pasos de validación de este cuestionario ya se han completado en Holanda. Seguiremos desarrollando este cuestionario para pacientes de habla inglesa y lo validaremos en cohortes de Mayo Clinic.

El estudio contiene tres fases. Fase 1: prueba piloto del cuestionario traducido directamente (del holandés al inglés) en un pequeño grupo de pacientes con poliquistosis hepática (ELP). Incluiremos tanto pacientes sintomáticos como asintomáticos (es decir, de PLD leve a grave). Fase 2: refinamiento adicional del cuestionario utilizando los resultados de la prueba piloto y los aportes de los grupos de enfoque de pacientes y médicos de Mayo. Fase 3: validación adicional en una gran cohorte de 200 pacientes con PLD con (1) comparación con 200 controles sin PLD, (2) correlación transversal con los volúmenes totales de hígado (TLV) y riñón (TKV), (3) comparación de pacientes con ADPKD con y sin PLD (5) contra otros cuestionarios validados (ej. SF36) y (5) desarrollo de un "Cuestionario de preocupaciones" personalizado que examina las preocupaciones y preocupaciones relacionadas con la enfermedad. Finalmente, se realizarán análisis longitudinales para evaluar la sensibilidad de PLD-Q al cambio en los síntomas. Los análisis estadísticos y psicométricos serán proporcionados por el grupo de investigación de calidad de vida de Mayo Clinic, y se desarrollarán de acuerdo con la guía de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) sobre las medidas de resultado informadas por los pacientes en consulta con su División de desarrollo de etiquetas y criterios de valoración del estudio.