Udvikling og vurdering af The Polycystic Liver Disease Questionnaire (PLD-Q).

Da leverfunktionen bevares, er livskvalitet det vigtigste resultat ved PLD. Patientrapporterede resultater bliver i stigende grad brugt til at vurdere behandlingseffektivitet og kan omfatte ethvert endepunkt afledt af patientrapporter og vurderes normalt ved hjælp af spørgeskemaer. Flere eksisterende generiske spørgeskemaer vurderer gastrointestinale symptomer, men inkluderer irrelevante emner for polycystisk leversygdom (PLD) og undersøger ikke relevante ekstraabdominale symptomer. Også et spørgeskema, der vurderer hele spektret af PLD-relaterede problemer, er mere tilbøjelige til at reagere på ændringer efter behandlingsstart. Derfor kræves et værktøj, der nøjagtigt registrerer ændringer i PLD-symptomer.

Udviklingen og de første trin i valideringen af ​​dette spørgeskema er allerede gennemført i Holland. Vi vil videreudvikle dette spørgeskema til engelsktalende patienter og validere det i Mayo Clinic-kohorter.

Undersøgelsen indeholder tre faser. Fase 1: pilottest af det direkte oversatte spørgeskema (fra hollandsk til engelsk) i en lille gruppe patienter med polycystisk leversygdom (PLD). Vi vil inkludere både symptomatiske og asymptomatiske patienter (dvs. fra mild til svær PLD). Fase 2: yderligere forfining af spørgeskemaet ved hjælp af resultaterne af pilottesten og input fra Mayo patient- og klinikers fokusgrupper. Fase 3: Yderligere validering i en stor kohorte på 200 PLD-patienter med (1) sammenligning med 200 kontroller uden PLD, (2) tværsnitskorrelation med total lever (TLV) & nyrevolumener (TKV), (3) sammenligning af ADPKD-patienter med & uden PLD (5) mod andre validerede spørgeskemaer (f.eks. SF36) & (5) udvikling af et tilpasset "Bekymringsspørgeskema", der undersøger sygdomsrelaterede bekymringer og bekymringer. Til sidst vil der blive udført longitudinelle analyser for at vurdere PLD-Q følsomhed over for ændringer i symptomer. Statistiske og psykometriske analyser vil blive leveret af Mayo Clinic livskvalitetsforskningsgruppen og udviklet i overensstemmelse med Food and Drug Administration (FDA) vejledning om patientrapporterede resultatmål i samråd med deres undersøgelsesendepunkter og mærkningsudviklingsafdeling.