Vývoj a hodnocení dotazníku pro onemocnění polycystických jater (PLD-Q).

Protože funkce jater je zachována, kvalita života je hlavním výsledkem PLD. Výsledky hlášené pacienty se stále více využívají k posouzení účinnosti léčby a mohou zahrnovat jakýkoli cílový ukazatel odvozený ze zpráv pacientů a jsou obvykle hodnoceny pomocí dotazníku. Několik existujících generických dotazníků hodnotí gastrointestinální symptomy, ale zahrnuje irelevantní položky pro polycystické onemocnění jater (PLD) a nezkoumá relevantní extraabdominální symptomy. Dotazník, který posuzuje celý rozsah problémů souvisejících s PLD, bude pravděpodobněji reagovat na změny po zahájení léčby. Proto je zapotřebí nástroj, který přesně detekuje změny symptomů PLD.

Vývoj a první kroky validace tohoto dotazníku jsou již dokončeny v Nizozemsku. Tento dotazník pro anglicky mluvící pacienty budeme dále rozvíjet a validovat v kohortách Mayo Clinic.

Studie obsahuje tři fáze. Fáze 1: pilotní testování přímo přeloženého dotazníku (z nizozemštiny do angličtiny) na malé skupině pacientů s polycystickým onemocněním jater (PLD). Budeme zahrnovat jak symptomatické, tak asymptomatické pacienty (tj. od mírné po těžkou PLD). Fáze 2: další upřesnění dotazníku s využitím výsledků pilotního testu a vstupů cílových skupin pacientů a lékařů Mayo. Fáze 3: Další validace ve velké kohortě 200 pacientů s PLD s (1) srovnáním s 200 kontrolami bez PLD, (2) průřezová korelace s celkovým objemem jater (TLV) a ledvin (TKV), (3) porovnáním pacientů s ADPKD s a bez PLD (5) oproti jiným ověřeným dotazníkům (např. SF36) & (5) vývoj vlastního „dotazníku starostí“, který zkoumá obavy a obavy související s nemocí. Nakonec budou provedeny longitudinální analýzy pro posouzení citlivosti PLD-Q na změnu symptomů. Statistické a psychometrické analýzy poskytne skupina Mayo Clinic pro výzkum kvality života a budou vyvinuty v souladu s pokyny Úřadu pro potraviny a léčiva (FDA) o měřeních výsledků hlášených pacienty po konzultaci s jejich divizí vývoje koncových bodů a označování studií.