Ontwikkeling en beoordeling van de vragenlijst over polycysteuze leverziekte (PLD-Q).

Omdat de leverfunctie behouden blijft, is de kwaliteit van leven het belangrijkste resultaat bij PLD. Door patiënten gerapporteerde uitkomsten worden steeds vaker gebruikt om de werkzaamheid van de behandeling te beoordelen en kunnen elk eindpunt omvatten dat is afgeleid van patiëntrapporten en worden meestal beoordeeld door middel van een vragenlijst. Verschillende bestaande generieke vragenlijsten beoordelen gastro-intestinale symptomen, maar bevatten irrelevante items voor polycysteuze leverziekte (PLD) en onderzoeken geen relevante extra-abdominale symptomen. Ook is de kans groter dat een vragenlijst die het volledige scala aan PLD-gerelateerde problemen beoordeelt, beter reageert op veranderingen na de start van de behandeling. Daarom is een tool nodig die veranderingen in PLD-symptomen nauwkeurig detecteert.

De ontwikkeling en de eerste validatiestappen van deze vragenlijst zijn in Nederland al voltooid. We zullen deze vragenlijst verder ontwikkelen voor Engelssprekende patiënten en deze valideren in Mayo Clinic-cohorten.

Het onderzoek omvat drie fasen. Fase 1: pilot testen van de direct vertaalde vragenlijst (van Nederlands naar Engels) bij een kleine groep patiënten met polycysteuze leverziekte (PLD). We zullen zowel symptomatische als asymptomatische patiënten opnemen (d.w.z. van milde tot ernstige PLD). Fase 2: verdere verfijning van de vragenlijst met behulp van de resultaten van de pilottest en input van Mayo-focusgroepen van patiënten en clinici. Fase 3: Verdere validatie in een groot cohort van 200 PLD-patiënten met (1) vergelijking met 200 controles zonder PLD, (2) cross-sectionele correlatie met totale lever- (TLV) & niervolumes (TKV), (3) vergelijking van ADPKD-patiënten met & zonder PLD (5) vergeleken met andere gevalideerde vragenlijsten (bijv. SF36) & (5) ontwikkeling van een op maat gemaakte "Worry Questionnaire" waarin ziektegerelateerde zorgen en zorgen worden onderzocht. Ten slotte zullen longitudinale analyses worden uitgevoerd om de gevoeligheid van PLD-Q voor verandering in symptomen te beoordelen. Statistische en psychometrische analyses zullen worden geleverd door de Mayo Clinic Quality of Life Research Group, en ontwikkeld in overeenstemming met de richtlijnen van de Food and Drug Administration (FDA) over door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten in overleg met hun Study Endpoints & Labelling Development Division.