Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie i ocena kwestionariusza wielotorbielowatości wątroby (PLD-Q).

12 września 2024 zaktualizowane przez: Marie Hogan, Mayo Clinic

Opracowanie i ocena właściwości psychometrycznych kwestionariusza zgłaszanych przez pacjenta wyników leczenia specyficznego dla choroby wielotorbielowatej wątroby (PLD-Q).

To badanie pilotażowe umożliwi opracowanie i ocenę kwestionariusza wyników zgłaszanych przez pacjentów (PLD-Q) specyficznego dla zespołu wielotorbielowatości wątroby. Wielotorbielowatość wątroby (PLD) charakteryzuje się powstawaniem licznych torbieli w wątrobie i może prowadzić do ciężkiego objawowego powiększenia wątroby. Jest to częste u pacjentów z autosomalnie dominującą wielotorbielowatością wątroby (ADPLD) i autosomalną dominującą wielotorbielowatością nerek (ADPKD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ponieważ funkcja wątroby jest zachowana, jakość życia jest głównym wynikiem PLD. Wyniki zgłaszane przez pacjentów są coraz częściej wykorzystywane do oceny skuteczności leczenia i mogą obejmować dowolny punkt końcowy pochodzący z raportów pacjentów i są zwykle oceniane za pomocą kwestionariusza. Kilka istniejących ogólnych kwestionariuszy ocenia objawy żołądkowo-jelitowe, ale zawiera elementy nieistotne dla wielotorbielowatości wątroby (PLD) i nie bada istotnych objawów pozabrzusznych. Ponadto kwestionariusz, który ocenia pełen zakres problemów związanych z PLD, z większym prawdopodobieństwem będzie odpowiadał na zmiany po rozpoczęciu leczenia. Dlatego potrzebne jest narzędzie, które dokładnie wykrywa zmiany w objawach PLD.

Opracowanie i pierwsze etapy walidacji tego kwestionariusza zostały już zakończone w Holandii. Będziemy dalej rozwijać ten kwestionariusz dla anglojęzycznych pacjentów i zwalidować go w kohortach Mayo Clinic.

Badanie obejmuje trzy fazy. Faza 1: pilotażowe testowanie bezpośrednio przetłumaczonego kwestionariusza (z języka niderlandzkiego na angielski) na małej grupie pacjentów z zespołem wielotorbielowatości wątroby (PLD). Uwzględnimy zarówno pacjentów objawowych, jak i bezobjawowych (tj. od łagodnego do ciężkiego PLD). Faza 2: dalsze udoskonalanie kwestionariusza z wykorzystaniem wyników testu pilotażowego i wkładu pacjentów i grup fokusowych klinicystów Mayo. Faza 3: Dalsza walidacja w dużej kohorcie 200 pacjentów z PLD z (1) porównaniem z 200 kontrolami bez PLD, (2) korelacją przekrojową z całkowitą objętością wątroby (TLV) i nerkami (TKV), (3) porównaniem pacjentów z ADPKD z i bez PLD (5) w porównaniu z innymi zatwierdzonymi kwestionariuszami (np. SF36) i (5) opracowanie niestandardowego „Kwestionariusza zmartwień” badającego zmartwienia i obawy związane z chorobą. Na koniec zostaną przeprowadzone analizy podłużne w celu oceny wrażliwości PLD-Q na zmianę objawów. Analizy statystyczne i psychometryczne zostaną dostarczone przez grupę badawczą jakości życia Mayo Clinic i opracowane zgodnie z wytycznymi Agencji ds.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

594

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z wielotorbielowatością wątroby

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 18 lat
  • Wielotorbielowatość wątroby, zdefiniowana jako > 20 torbieli wątroby w badaniu obrazowym

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nie są w stanie poprawnie mówić ani czytać po angielsku
  • Historia przeszczepu nerki lub wątroby
  • Dializa
  • Bieżące stosowanie leków eksperymentalnych (np. lanreotyd, oktreotyd)
  • Niedawna resekcja wątroby lub poważna operacja
  • Inne choroby współistniejące, które mogą mieć wpływ na wynik kwestionariusza, według uznania badaczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Przekrojowe

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z wielotorbielowatością wątroby
otrzyma PLD-Q, podskalę objawów EORTC QLQ-30, punktację EQ5D-VAS i SF36
Inny: PLD-Q
kwestionariusz wielotorbielowatości wątroby
Grupa ADPKD bez PLD
otrzyma PLD-Q
Zdrowe kontrole
otrzymać PLD-Q
Inny: PLD-Q
kwestionariusz wielotorbielowatości wątroby
Grupa fokusowa pacjentów PLD
w celu omówienia i udoskonalenia PLD-Q
Grupa fokusowa ekspertów klinicznych PLD
w celu omówienia i udoskonalenia PLD-Q

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik w kwestionariuszu zgłaszania wyników przez pacjentów (PLD-Q) specyficzny dla choroby wielotorbielowatości wątroby
Ramy czasowe: podstawowa do 6 miesięcy
całkowity wynik na PLD-Q
podstawowa do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Krótka ankieta (36) dotycząca zdrowia (SF36)
Ramy czasowe: podstawowa do 6 miesięcy
podstawowa do 6 miesięcy
Kwestionariusz jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC-QLQ-C30) podskala objawów
Ramy czasowe: podstawowa do 6 miesięcy
podstawowa do 6 miesięcy
Kwestionariusz grupy Euroqol 5 wymiarów wizualny wynik analogowy (EQ5D-VAS)
Ramy czasowe: podstawowa do 6 miesięcy
podstawowa do 6 miesięcy
Całkowita objętość wątroby
Ramy czasowe: linia bazowa
linia bazowa
Całkowita objętość nerek
Ramy czasowe: linia bazowa
mierzone u pacjentów z autosomalną dominującą wielotorbielowatością nerek (ADPKD)
linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mayo Clinic

Śledczy

  • Główny śledczy: Marie C Hogan, Mayo Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-003832

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wielotorbielowatość wątroby

Badania kliniczne na PLD-Q

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj