多囊肝病问卷 (PLD-Q) 的开发和评估。

由于肝功能得以保留，生活质量是 PLD 的主要结果。 患者报告的结果越来越多地用于评估治疗效果并且可以包括源自患者报告的任何终点并且通常通过问卷进行评估。 一些现有的通用问卷评估胃肠道症状，但包括与多囊肝病 (PLD) 无关的项目，并且不检查相关的腹外症状。 此外，评估所有 PLD 相关问题的问卷更有可能对治疗开始后的变化做出反应。 因此，需要一种能够准确检测 PLD 症状变化的工具。

该问卷的开发和初步验证已在荷兰完成。 我们将进一步为说英语的患者开发这份问卷，并在 Mayo Clinic 队列中对其进行验证。

该研究包括三个阶段。 第 1 阶段：在一小组多囊性肝病 (PLD) 患者中对直接翻译的问卷（从荷兰语翻译成英语）进行试点测试。 我们将包括有症状和无症状的患者（即从轻度到重度 PLD）。 第 2 阶段：使用试点测试的结果以及 Mayo 患者和临床医生焦点小组的输入进一步完善问卷。 第 3 阶段：在 200 名 PLD 患者的大型队列中进一步验证（1）与 200 名无 PLD 的对照进行比较，（2）与总肝脏（TLV）和肾脏体积（TKV）的横截面相关性，（3）比较 ADPKD 患者使用和不使用 PLD (5) 对比其他经过验证的问卷（例如 SF36) & (5) 开发定制的“担忧问卷”，检查与疾病相关的担忧和担忧。 最后，将进行纵向分析以评估 PLD-Q 对症状变化的敏感性。 Mayo Clinic 生活质量研究小组将提供统计和心理测量分析，并根据食品和药物管理局 (FDA) 与研究终点和标签开发部门协商制定的患者报告结果测量指南。