Разработка и оценка опросника поликистозной болезни печени (PLD-Q).

Поскольку функция печени сохранена, качество жизни является основным исходом при ПЛД. Исходы, сообщаемые пациентами, все чаще используются для оценки эффективности лечения и могут включать любые конечные точки, полученные из отчетов пациентов, и обычно оцениваются с помощью вопросника. Несколько существующих общих опросников оценивают желудочно-кишечные симптомы, но включают нерелевантные пункты для поликистоза печени (PLD) и не исследуют соответствующие экстраабдоминальные симптомы. Кроме того, опросник, который оценивает весь спектр проблем, связанных с PLD, с большей вероятностью будет реагировать на изменения после начала лечения. Следовательно, требуется инструмент, который точно определяет изменения в симптомах PLD.

Разработка и первые этапы валидации этого вопросника уже завершены в Нидерландах. Мы доработаем эту анкету для англоязычных пациентов и проверим ее в когортах клиники Майо.

Исследование содержит три этапа. Фаза 1: пилотное тестирование вопросника с прямым переводом (с голландского на английский) на небольшой группе пациентов с поликистозной болезнью печени (PLD). Мы будем включать как симптоматических, так и бессимптомных пациентов (т. е. от легкой до тяжелой ПЛД). Фаза 2: дальнейшее уточнение вопросника с использованием результатов пилотного теста и вклада фокус-групп пациентов и клиницистов Мейо. Фаза 3: Дальнейшая валидация в большой когорте из 200 пациентов с PLD с (1) сравнением с 200 контрольными пациентами без PLD, (2) поперечной корреляцией с общим объемом печени (TLV) и объемом почек (TKV), (3) сравнением пациентов с ADPKD с PLD и без него (5) по сравнению с другими утвержденными опросниками (например, SF36) и (5) разработка индивидуального «Опросника для беспокойства», в котором исследуются опасения и опасения, связанные с болезнью. Наконец, будет проведен продольный анализ для оценки чувствительности PLD-Q к изменению симптомов. Статистические и психометрические анализы будут предоставлены исследовательской группой качества жизни Mayo Clinic и разработаны в соответствии с рекомендациями Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) по показателям результатов, сообщаемым пациентами, в консультации с их отделом разработки конечных точек исследования и маркировки.