Utvikling og vurdering av The Polycystic Liver Disease Questionnaire (PLD-Q).

Ettersom leverfunksjonen er bevart, er livskvalitet hovedresultatet ved PLD. Pasientrapporterte utfall blir i økende grad brukt til å vurdere behandlingseffektivitet og kan inkludere ethvert endepunkt utledet fra pasientrapporter og vurderes vanligvis ved hjelp av spørreskjema. Flere eksisterende generiske spørreskjemaer vurderer gastrointestinale symptomer, men inkluderer irrelevante elementer for polycystisk leversykdom (PLD) og undersøker ikke relevante ekstraabdominale symptomer. Et spørreskjema som vurderer hele spekteret av PLD-relaterte problemer er også mer sannsynlig å reagere på endringer etter behandlingsstart. Derfor kreves et verktøy som nøyaktig oppdager endringer i PLD-symptomer.

Utviklingen og de første trinnene for validering av dette spørreskjemaet er allerede fullført i Nederland. Vi vil videreutvikle dette spørreskjemaet for engelsktalende pasienter og validere det i Mayo Clinic-kohorter.

Studien inneholder tre faser. Fase 1: pilottesting av det direkte oversatte spørreskjemaet (fra nederlandsk til engelsk) i en liten gruppe pasienter med polycystisk leversykdom (PLD). Vi vil inkludere både symptomatiske og asymptomatiske pasienter (dvs. fra mild til alvorlig PLD). Fase 2: ytterligere foredling av spørreskjemaet ved å bruke resultatene fra pilottesten og input fra Mayo pasient- og klinikerfokusgrupper. Fase 3: Videre validering i en stor kohort på 200 PLD-pasienter med (1) sammenligning med 200 kontroller uten PLD, (2) tverrsnittskorrelasjon med total lever (TLV) og nyrevolum (TKV), (3) sammenligning av ADPKD-pasienter med og uten PLD (5) mot andre validerte spørreskjemaer (f.eks. SF36) og (5) utvikling av et tilpasset "Bekymringsskjema" som undersøker sykdomsrelaterte bekymringer og bekymringer. Til slutt vil det utføres longitudinelle analyser for å vurdere PLD-Q-sensitivitet for endringer i symptomer. Statistiske og psykometriske analyser vil bli levert av Mayo Clinic livskvalitetsforskningsgruppen, og utviklet i samsvar med Food and Drug Administration (FDA) veiledning om pasientrapporterte utfallsmål i samråd med deres avdeling for studieendepunkter og merkeutvikling.