Desenvolvimento e Avaliação do Questionário de Doença Hepática Policística (PLD-Q).

Como a função hepática é preservada, a qualidade de vida é o principal desfecho na DLP. Os resultados relatados pelos pacientes são cada vez mais utilizados para avaliar a eficácia do tratamento e podem incluir qualquer desfecho derivado dos relatórios dos pacientes e geralmente são avaliados por questionário. Vários questionários genéricos existentes avaliam sintomas gastrointestinais, mas incluem itens irrelevantes para doença hepática policística (DLP) e não examinam sintomas extra-abdominais relevantes. Além disso, um questionário que avalia toda a gama de problemas relacionados a PLD tem maior probabilidade de responder a mudanças após o início do tratamento. Portanto, é necessária uma ferramenta que detecte com precisão as mudanças nos sintomas de PLD.

O desenvolvimento e as primeiras etapas de validação deste questionário já estão concluídos na Holanda. Desenvolveremos ainda mais este questionário para pacientes que falam inglês e o validaremos em coortes da Mayo Clinic.

O estudo contém três fases. Fase 1: teste piloto do questionário traduzido diretamente (do holandês para o inglês) em um pequeno grupo de pacientes com doença hepática policística (DLP). Incluiremos pacientes sintomáticos e assintomáticos (ou seja, de PLD leve a grave). Fase 2: refinamento adicional do questionário usando os resultados do teste piloto e a contribuição dos grupos focais de pacientes e clínicos de Mayo. Fase 3: Validação adicional em uma grande coorte de 200 pacientes com PLD com (1) comparação com 200 controles sem PLD, (2) correlação transversal com fígado total (TLV) e volumes renais (TKV), (3) comparando pacientes com DRPAD com e sem PLD (5) contra outros questionários validados (por exemplo, SF36) e (5) desenvolvimento de um "Questionário de preocupação" personalizado, examinando preocupações e preocupações relacionadas à doença. Finalmente, análises longitudinais serão realizadas para avaliar a sensibilidade do PLD-Q à mudança nos sintomas. Análises estatísticas e psicométricas serão fornecidas pelo grupo de pesquisa de qualidade de vida da Mayo Clinic e desenvolvidas de acordo com a orientação da Food and Drug Administration (FDA) sobre medidas de resultados relatados pelo paciente em consulta com a divisão de desenvolvimento de parâmetros de estudo e rotulagem.