Développement et évaluation du questionnaire sur la maladie polykystique du foie (PLD-Q).

Comme la fonction hépatique est préservée, la qualité de vie est le principal résultat de la PLD. Les résultats rapportés par les patients sont de plus en plus utilisés pour évaluer l'efficacité du traitement et peuvent inclure n'importe quel paramètre dérivé des rapports des patients et sont généralement évalués par questionnaire. Plusieurs questionnaires génériques existants évaluent les symptômes gastro-intestinaux, mais incluent des éléments non pertinents pour la maladie polykystique du foie (PLD) et n'examinent pas les symptômes extra-abdominaux pertinents. En outre, un questionnaire qui évalue l'éventail complet des problèmes liés à la PLD est plus susceptible de répondre aux changements après le début du traitement. Par conséquent, un outil qui détecte avec précision les changements dans les symptômes de la PLD est nécessaire.

Le développement et les premières étapes de validation de ce questionnaire sont déjà achevés aux Pays-Bas. Nous développerons davantage ce questionnaire pour les patients anglophones et le validerons dans les cohortes de la Mayo Clinic.

L'étude comporte trois phases. Phase 1 : test pilote du questionnaire directement traduit (du néerlandais vers l'anglais) dans un petit groupe de patients atteints de maladie polykystique du foie (PLD). Nous inclurons à la fois les patients symptomatiques et asymptomatiques (c'est-à-dire de PLD légère à sévère). Phase 2 : perfectionnement du questionnaire à l'aide des résultats du test pilote et des commentaires des groupes de discussion de patients et de cliniciens Mayo. Phase 3 : Validation supplémentaire dans une large cohorte de 200 patients atteints de PLD avec (1) comparaison avec 200 témoins sans PLD, (2) corrélation transversale avec les volumes totaux du foie (TLV) et des reins (TKV), (3) comparaison des patients PKRAD avec & sans PLD (5) par rapport à d'autres questionnaires validés (ex. SF36) & (5) développement d'un "Questionnaire d'inquiétude" personnalisé examinant les inquiétudes et les préoccupations liées à la maladie. Enfin, des analyses longitudinales seront effectuées pour évaluer la sensibilité de PLD-Q au changement des symptômes. Des analyses statistiques et psychométriques seront fournies par le groupe de recherche sur la qualité de vie de la Mayo Clinic et développées conformément aux directives de la Food and Drug Administration (FDA) sur les mesures des résultats signalés par les patients en consultation avec leur division de développement des paramètres d'étude et de l'étiquetage.