Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A policisztás májbetegség kérdőívének (PLD-Q) kidolgozása és értékelése.

2023. november 29. frissítette: Marie Hogan, Mayo Clinic

Policisztás májbetegség-specifikus beteg által jelentett eredmények kérdőív (PLD-Q) pszichometriai tulajdonságainak kidolgozása és értékelése.

Ez a kísérleti tanulmány lehetővé teszi a policisztás májbetegség-specifikus betegek által jelentett eredmények kérdőívének (PLD-Q) kidolgozását és értékelését. A policisztás májbetegséget (PLD) számos ciszta képződése jellemzi a májban, és súlyos tünetekkel járó hepatomegaliához vezethet. Gyakori autoszomális domináns policisztás májbetegségben (ADPLD) és autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Mivel a májfunkció megmarad, a PLD fő eredménye az életminőség. A betegek által közölt eredményeket egyre gyakrabban használják fel a kezelés hatékonyságának értékelésére, és a betegek jelentéseiből származó bármely végpontot magukban foglalhatják, és általában kérdőívvel értékelik. Számos létező általános kérdőív értékeli a gyomor-bélrendszeri tüneteket, de tartalmaz a policisztás májbetegség (PLD) szempontjából irreleváns elemeket, és nem vizsgálja a releváns extra-abdominális tüneteket. Ezenkívül a PLD-vel kapcsolatos problémák teljes skáláját felmérő kérdőív nagyobb valószínűséggel reagál a kezelés megkezdése utáni változásokra. Ezért olyan eszközre van szükség, amely pontosan észleli a PLD-tünetek változásait.

A kérdőív kidolgozása és validálásának első lépései Hollandiában már befejeződtek. Ezt a kérdőívet továbbfejlesztjük angolul beszélő betegek számára, és validáljuk a Mayo Clinic kohorszaiban.

A tanulmány három szakaszból áll. 1. fázis: a közvetlenül lefordított kérdőív (hollandról angolra) kísérleti tesztelése policisztás májbetegségben (PLD) szenvedő betegek kis csoportjában. A tünetmentes és tünetmentes betegeket is bevonjuk (az enyhétől a súlyos PLD-ig). 2. fázis: a kérdőív további finomítása a pilot teszt eredményeinek, valamint a Mayo-betegek és klinikusok fókuszcsoportjainak felhasználásával. 3. fázis: További validálás 200 PLD-betegből álló nagy kohorszban, (1) összehasonlítás 200 PLD nélküli kontrollal, (2) keresztmetszeti korreláció a teljes máj- (TLV) és vesetérfogattal (TKV), (3) ADPKD-betegek összehasonlítása PLD-vel és anélkül (5) más validált kérdőívekkel szemben (pl. SF36) & (5) egyéni „Aggodalomkérdőív” kidolgozása, amely a betegséggel kapcsolatos aggodalmakat és aggodalmakat vizsgálja. Végül longitudinális elemzéseket végeznek a PLD-Q tünetek változására való érzékenységének értékelésére. A statisztikai és pszichometriai elemzéseket a Mayo Clinic életminőség-kutatócsoportja biztosítja, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) útmutatásai szerint dolgozták ki a betegek által jelentett kimeneti intézkedésekre vonatkozóan, egyeztetve a vizsgálati végpontok és címkézés fejlesztési részlegével.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

544

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marie C Hogan
        • Alkutató:
          • Tom Gevers
        • Alkutató:
          • Patrick Kamath
        • Alkutató:
          • Jeff Sloan
        • Alkutató:
          • Joost Drenth

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Policisztás májbetegségben szenvedő betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥ 18 éves betegek
  • Policisztás máj, amelyet > 20 májciszta határoz meg a képalkotáson

Kizárási kritériumok:

  • A betegek nem tudnak megfelelően beszélni vagy olvasni angolul
  • Vese- vagy májtranszplantáció anamnézisében
  • Dialízis
  • A kísérleti gyógyszerek jelenlegi használata (pl. lanreotid, oktreotid)
  • Legutóbbi májreszekció vagy nagyobb műtét
  • Egyéb olyan kísérőbetegségek, amelyek befolyásolhatják a kérdőív eredményét, a vizsgálók megítélése szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Policisztás májbetegségben szenvedő betegek
megkapja a PLD-Q, az EORTC QLQ-30 tünetek alskáláját, az EQ5D-VAS pontszámot és az SF36-ot
Egyéb: PLD-Q
policisztás májbetegség kérdőív
ADPKD csoport PLD nélkül
PLD-Q-t kap
Egészséges ellenőrzések
fogadja a PLD-Q-t
Egyéb: PLD-Q
policisztás májbetegség kérdőív
PLD beteg fókuszcsoport
a PLD-Q megvitatására és fejlesztésére
PLD klinikai szakértői fókuszcsoport
a PLD-Q megvitatására és fejlesztésére

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A policisztás májbetegség-specifikus beteg által jelentett eredmények kérdőív (PLD-Q) összpontszáma
Időkeret: alapvonal 6 hónapig
összpontszám a PLD-Q-n
alapvonal 6 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
The Short Form (36) Health Survey (SF36)
Időkeret: alapvonal 6 hónapig
alapvonal 6 hónapig
Európai Rákkutató és Kezelési Szervezet életminőség kérdőív (EORTC-QLQ-C30) tüneti alskála
Időkeret: alapvonal 6 hónapig
alapvonal 6 hónapig
Euroqol csoport 5 dimenziós kérdőív vizuális analóg pontszáma (EQ5D-VAS)
Időkeret: alapvonal 6 hónapig
alapvonal 6 hónapig
Teljes májtérfogat
Időkeret: alapvonal
alapvonal
Teljes vesetérfogat
Időkeret: alapvonal
autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő betegeknél mérik
alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mayo Clinic

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Marie C Hogan, Mayo Clinic

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 20.

Első közzététel (Becsült)

2014. június 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 14-003832

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Policisztás májbetegség

Klinikai vizsgálatok a PLD-Q

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel