Entwicklung und Bewertung des Fragebogens zur polyzystischen Lebererkrankung (PLD-Q).

Da die Leberfunktion erhalten bleibt, ist die Lebensqualität das Hauptergebnis bei PLD. Von Patienten gemeldete Ergebnisse werden zunehmend zur Beurteilung der Behandlungswirksamkeit verwendet und können jeden Endpunkt umfassen, der aus Patientenberichten abgeleitet wurde, und werden normalerweise per Fragebogen bewertet. Mehrere bestehende generische Fragebögen bewerten gastrointestinale Symptome, enthalten jedoch irrelevante Punkte für die polyzystische Lebererkrankung (PLD) und untersuchen keine relevanten extraabdominalen Symptome. Außerdem ist es wahrscheinlicher, dass ein Fragebogen, der das gesamte Spektrum der PLD-bezogenen Probleme bewertet, auf Veränderungen nach Behandlungsbeginn anspricht. Daher ist ein Werkzeug erforderlich, das Veränderungen der PLD-Symptome genau erkennt.

Die Entwicklung und die ersten Validierungsschritte dieses Fragebogens sind in den Niederlanden bereits abgeschlossen. Wir werden diesen Fragebogen für englischsprachige Patienten weiterentwickeln und in Kohorten der Mayo Clinic validieren.

Die Studie umfasst drei Phasen. Phase 1: Pilottest des direkt übersetzten Fragebogens (aus dem Niederländischen ins Englische) in einer kleinen Gruppe von Patienten mit polyzystischer Lebererkrankung (PLD). Wir werden sowohl symptomatische als auch asymptomatische Patienten (d. h. von leichter bis schwerer PLD) einbeziehen. Phase 2: Weitere Verfeinerung des Fragebogens unter Verwendung der Ergebnisse des Pilottests und des Inputs von Mayo-Patienten- und Kliniker-Fokusgruppen. Phase 3: Weitere Validierung in einer großen Kohorte von 200 PLD-Patienten mit (1) Vergleich mit 200 Kontrollen ohne PLD, (2) Querschnittskorrelation mit Gesamtleber- (TLV) und Nierenvolumen (TKV), (3) Vergleich von ADPKD-Patienten mit & ohne PLD (5) gegen andere validierte Fragebögen (z.B. SF36) & (5) Entwicklung eines benutzerdefinierten „Sorgen-Fragebogens“, der krankheitsbezogene Sorgen und Bedenken untersucht. Schließlich werden Längsschnittanalysen durchgeführt, um die PLD-Q-Empfindlichkeit gegenüber Veränderungen der Symptome zu beurteilen. Statistische und psychometrische Analysen werden von der Mayo Clinic Quality of Life Research Group bereitgestellt und in Übereinstimmung mit den Leitlinien der Food and Drug Administration (FDA) zu von Patienten gemeldeten Ergebnismessungen in Absprache mit ihrer Abteilung für Studienendpunkte und Kennzeichnungsentwicklung entwickelt.