Utveckling och bedömning av The Polycystic Liver Disease Questionnaire (PLD-Q).

Eftersom leverfunktionen bevaras är livskvalitet det huvudsakliga resultatet vid PLD. Patientrapporterade resultat används i allt högre grad för att bedöma behandlingseffektivitet och kan inkludera alla effektmått som härrör från patientrapporter och bedöms vanligtvis med frågeformulär. Flera befintliga generiska frågeformulär bedömer gastrointestinala symtom, men inkluderar irrelevanta poster för polycystisk leversjukdom (PLD) och undersöker inte relevanta extraabdominala symtom. Dessutom är det mer sannolikt att ett frågeformulär som bedömer hela spektrumet av PLD-relaterade problem är känsligt för förändringar efter behandlingsstart. Därför krävs ett verktyg som exakt upptäcker förändringar i PLD-symtom.

Utvecklingen och de första stegen för validering av detta frågeformulär har redan slutförts i Nederländerna. Vi kommer att vidareutveckla detta frågeformulär för engelsktalande patienter och validera det i Mayo Clinic-kohorter.

Studien innehåller tre faser. Fas 1: pilottestning av det direktöversatta frågeformuläret (från holländska till engelska) i en liten grupp patienter med polycystisk leversjukdom (PLD). Vi kommer att inkludera både symtomatiska och asymtomatiska patienter (dvs från mild till svår PLD). Fas 2: ytterligare förfining av frågeformuläret med hjälp av resultaten från pilottestet och input från Mayo patient- och klinikers fokusgrupper. Fas 3: Ytterligare validering i en stor kohort av 200 PLD-patienter med (1) jämförelse med 200 kontroller utan PLD, (2) tvärsnittskorrelation med total lever (TLV) & njurvolymer (TKV), (3) jämförelse av ADPKD-patienter med & utan PLD (5) mot andra validerade frågeformulär (t.ex. SF36) & (5) utveckling av ett anpassat "Bekymmersformulär" som undersöker sjukdomsrelaterade bekymmer och bekymmer. Slutligen kommer longitudinella analyser att utföras för att bedöma PLD-Q-känslighet för förändringar i symtom. Statistiska och psykometriska analyser kommer att tillhandahållas av Mayo Clinic livskvalitetsforskningsgrupp, och utvecklas i enlighet med Food and Drug Administration (FDA) vägledning om patientrapporterade resultatmått i samråd med deras Study Endpoints & Labeling Development Division.