Polysystisen maksasairauden kyselylomakkeen (PLD-Q) kehittäminen ja arviointi.
Polysystaattiseen maksasairauteen spesifisen potilaan raportoitujen tulosten kyselylomakkeen (PLD-Q) psykometristen ominaisuuksien kehittäminen ja arviointi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Koska maksan toiminta säilyy, elämänlaatu on PLD:n päätulos. Potilaiden raportoimia tuloksia käytetään yhä enemmän hoidon tehokkuuden arvioinnissa, ja ne voivat sisältää minkä tahansa potilasraporteista johdetun päätepisteen, ja ne arvioidaan yleensä kyselylomakkeella. Useat olemassa olevat yleiset kyselylomakkeet arvioivat maha-suolikanavan oireita, mutta sisältävät epäolennaisia seikkoja polykystisen maksasairauden (PLD) osalta, eivätkä tutki relevantteja vatsan ulkopuolisia oireita. Lisäksi kyselylomake, joka arvioi kaikkia PLD:hen liittyviä ongelmia, reagoi todennäköisemmin hoidon aloittamisen jälkeisiin muutoksiin. Siksi tarvitaan työkalu, joka havaitsee tarkasti muutokset PLD-oireissa.
Tämän kyselylomakkeen kehittäminen ja validoinnin ensimmäiset vaiheet on jo saatu päätökseen Alankomaissa. Kehitämme tätä kyselylomaketta edelleen englanninkielisille potilaille ja validoimme sen Mayo Clinic -kohortteissa.
Tutkimus sisältää kolme vaihetta. Vaihe 1: Suoraan käännetyn kyselylomakkeen pilottitestaus (hollannista englanniksi) pienessä ryhmässä polykystistä maksasairautta (PLD) sairastavia potilaita. Mukaan otetaan sekä oireettomia että oireettomia potilaita (eli lievästä vaikeaan PLD:hen). Vaihe 2: kyselylomakkeen tarkentaminen edelleen käyttämällä pilottitestin tuloksia ja Mayon potilaiden ja kliinikon fokusryhmien panosta. Vaihe 3: Lisävalidointi suuressa 200 PLD-potilaan kohortissa (1) vertailu 200 kontrolliin ilman PLD:tä, (2) poikkileikkauskorrelaatio maksan (TLV) ja munuaisten kokonaistilavuuden (TKV) kanssa, (3) ADPKD-potilaiden vertailu PLD:n kanssa ja ilman (5) muihin validoituihin kyselylomakkeisiin (esim. SF36) & (5) mukautetun "Worry Questionnare" -lomakkeen kehittäminen, joka tutkii sairauksiin liittyviä huolia ja huolenaiheita. Lopuksi suoritetaan pitkittäisanalyysit PLD-Q:n herkkyyden arvioimiseksi oireiden muutoksille. Tilastolliset ja psykometriset analyysit toimittaa Mayo Clinic Life Quality Research Group, ja ne on kehitetty Food and Drug Administrationin (FDA) ohjeiden mukaisesti potilaiden raportoimista tulosmittauksista yhteistyössä heidän tutkimuksen päätepisteiden ja merkintöjen kehittämisosaston kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ≥ 18 vuotta
- Polysystinen maksa, määritelty > 20 maksakystalla kuvantamisessa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat eivät pysty puhumaan tai lukemaan englantia kunnolla
- Aiempi munuais- tai maksansiirto
- Dialyysi
- Nykyinen kokeellisten lääkkeiden käyttö (esim. lanreotidi, oktreotidi)
- Äskettäin tehty maksan resektio tai suuri leikkaus
- Muut rinnakkaissairaudet, jotka voivat vaikuttaa kyselyn tulokseen, tutkijoiden arvioiden mukaan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on polykystinen maksasairaus
saavat PLD-Q-, EORTC QLQ-30 -oireiden alaskaalan, EQ5D-VAS-pisteet ja SF36
|
polykystinen maksasairauskysely
|
|
ADPKD-ryhmä ilman PLD:tä
saavat PLD-Q:n
|
|
|
Terveet kontrollit
vastaanottaa PLD-Q
|
polykystinen maksasairauskysely
|
|
PLD-potilaiden fokusryhmä
keskustella ja parantaa PLD-Q:ta
|
|
|
PLD:n kliinisen asiantuntijan fokusryhmä
keskustella ja parantaa PLD-Q:ta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Polysystaattiseen maksatautiin liittyvä potilas raportoi tuloskyselylomakkeen (PLD-Q) kokonaispistemäärän
Aikaikkuna: lähtötasosta 6 kuukauteen
|
kokonaispistemäärä PLD-Q:lla
|
lähtötasosta 6 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lyhyen lomakkeen (36) terveyskysely (SF36)
Aikaikkuna: lähtötasosta 6 kuukauteen
|
lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
|
Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön elämänlaatukyselyn (EORTC-QLQ-C30) oireiden alaasteikko
Aikaikkuna: lähtötasosta 6 kuukauteen
|
lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
|
Euroqol-ryhmän 5 ulottuvuuden kyselylomakkeen visuaalinen analoginen pistemäärä (EQ5D-VAS)
Aikaikkuna: lähtötasosta 6 kuukauteen
|
lähtötasosta 6 kuukauteen
|
|
|
Maksan kokonaistilavuus
Aikaikkuna: perusviiva
|
perusviiva
|
|
|
Munuaisten kokonaistilavuus
Aikaikkuna: perusviiva
|
mitattu potilailla, joilla on autosomaalinen dominantti polykystinen munuaissairaus (ADPKD)
|
perusviiva
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Marie C Hogan, Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-003832
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .