特発性肺線維症における質の高い生活、臨床的および生理学的措置のモデル化

特発性肺線維症 (IPF) 患者の健康関連の生活の質 (HRQOL) または呼吸困難を評価するための検証済みまたは承認済みのツールはなく、IPF 患者の臨床試験で患者から報告されたアウトカムを評価するための承認済みまたは推奨のツールもありません。 これらのアウトカムの評価は患者にとって重要であり、IPF への介入の最も重要なアウトカム指標と見なすことができます。 これを念頭に置いて、IPF で最近報告されたランダム化臨床研究の大部分は、HRQOL と呼吸困難を評価しており、最も一般的には副次的結果として評価されていますが、これはさまざまなツールによって達成されています。 例えば、キャパシティ研究(1)はセントジョージ呼吸質問票を利用し、ASCEND (特発性肺線維症患者におけるピルフェニドンの有効性と安全性) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) 研究は現在、カリフォルニア大学サンディエゴ校の息切れアンケートを使用して呼吸困難を評価しています。 IPF のさまざまな臨床評価間で HRQOL を直接比較する方法がないため、IPF のさまざまな結果測定値を関連付けるためのアルゴリズムを作成する必要があります。

St George's Respiratory Questionnaire(2) は、IPF の試験で最も一般的に使用されるツールです(3-5)。 これは IPF(6) の生理学的障害に関連していますが、慢性閉塞性肺疾患 (COPD) の患者で開発されたため、内容の妥当性が欠けています。 したがって、IPF に最も関連する質問を含む短縮版 (SGRQ-I) が開発され、検証されています (7)。 Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) アンケートは、特に特発性肺線維症ではない間質性肺疾患の患者向けに最近検証されたツールですが (8)、IPF の治療介入を測定するための多施設研究では利用されていません。 EuroQol 5D (EQ5D) は、臨床および健康経済試験で使用するために設計された、十分に検証されたグローバルな健康状態の手段です(9)。 これは慢性呼吸器疾患で検証されており、いくつかの研究で使用されています (4、5、10)。 呼吸困難の評価に関しては、研究ではカリフォルニア大学サンディエゴ校 (UCSD) の息切れアンケート (SOBQ) (4, 11)、医学研究評議会 (MRC) の呼吸困難スコア (5)、および移行呼吸困難指数が利用されています。 (12)。

研究者らは、コトリモキサゾールを追加した特発性肺線維症の治療 (TIPAC) 研究 (5) のプラセボ群にランダム化された患者からのデータに基づいて、簡単なマッピング演習を行いました。 SGRQ データは、追加の人口統計および肺機能データ (未発表) と同じ時点での個人からのデータのペアを使用して、EQ5D データにマッピングされました。 このマッピング作業により、COPD 患者のデータを使用するよりも予測強度の高い式が作成され、モデリング アルゴリズムが疾患固有の情報であり、異なる呼吸状態間で共有できないことが示されました。 研究者は現在、EQ5D を概算するためのより正確なモデルを生成するために、さらに大規模な研究に着手し、他の患者から報告されたアウトカム指標間の関係を調査したいと考えています。 個々の研究の結果を比較できるのは、この作業を行うことによってのみです。