Modellierung von Lebensqualität, klinischen und physiologischen Maßnahmen bei idiopathischer Lungenfibrose

Es gibt keine validierten oder anerkannten Instrumente zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) oder Dyspnoe bei Patienten mit idiopathischer Lungenfibrose (IPF) und es gibt keine anerkannten oder empfohlenen Instrumente zur Beurteilung der von Patienten berichteten Ergebnisse in klinischen Studien mit Patienten mit IPF. Die Bewertung dieser Ergebnisse ist für Patienten wichtig und kann als wichtigste Ergebnismessung einer Intervention bei IPF angesehen werden. Vor diesem Hintergrund haben die meisten der kürzlich berichteten randomisierten klinischen Studien zu IPF HRQOL und Dyspnoe bewertet, am häufigsten als sekundäre Endpunkte, aber dies wurde mit unterschiedlichen Instrumenten erreicht. Beispielsweise nutzten die Capacity-Studien(1) den St. George's Respiratory Questionnaire, während der ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidone in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) Die Studie bewertet derzeit Dyspnoe anhand des Kurzatmigkeitsfragebogens der University of California, San Diego. Da es keine Methode zum direkten Vergleich der HRQOL zwischen verschiedenen klinischen Bewertungen bei IPF gibt, besteht ein dringender Bedarf, Algorithmen zu entwickeln, um die verschiedenen Ergebnismessungen bei IPF in Beziehung zu setzen.

Der St. George's Respiratory Questionnaire(2) ist das am häufigsten verwendete Instrument in Studien zu IPF(3-5). Obwohl es sich auf die physiologische Beeinträchtigung bei IPF bezieht(6), wurde es bei Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) entwickelt und hat daher keine Inhaltsvalidität. Daher wurde eine gekürzte Version (SGRQ-I) entwickelt und validiert(7), die die für IPF relevantesten Fragen enthält. Der Kings-Brief-Fragebogen zur interstitiellen Lungenerkrankung (K-BILD) ist ein kürzlich validiertes Instrument für Patienten mit interstitieller Lungenerkrankung, nicht speziell idiopathischer Lungenfibrose(8), wurde jedoch nicht in multizentrischen Studien zur Messung von Behandlungsinterventionen bei IPF verwendet. Der EuroQol 5D (EQ5D) ist ein gut validiertes globales Gesundheitsstatusinstrument, das für den Einsatz in klinischen und gesundheitsökonomischen Studien entwickelt wurde(9). Dies wurde bei chronischen Atemwegserkrankungen validiert und in mehreren Studien verwendet (4, 5, 10). In Bezug auf die Beurteilung von Dyspnoe haben Studien den Kurzatmigkeitsfragebogen (SOBQ) der University of California, San Diego (UCSD)(4, 11), den Dyspnoe-Score des Medicine Research Council (MRC)(5) und den Transition Dyspnoea Index verwendet (12).

Die Prüfärzte haben auf der Grundlage der Daten von Patienten, die in den Placebo-Arm der Studie Treating idiopathic pulmonary fibrosis with the addition of co-trimoxazole (TIPAC) randomisiert wurden, eine kurze Bestandsaufnahme durchgeführt(5). Die SGRQ-Daten wurden auf die EQ5D-Daten abgebildet, indem Datenpaare von Personen zum gleichen Zeitpunkt mit der Hinzufügung von demografischen und Lungenfunktionsdaten (unveröffentlicht) verwendet wurden. Diese Mapping-Übung führte zu einer Gleichung mit größerer Vorhersagekraft als die Verwendung von Daten von COPD-Patienten, die zeigen, dass Modellierungsalgorithmen krankheitsspezifische Informationen sind, die nicht zwischen verschiedenen Atemwegserkrankungen ausgetauscht werden können. Die Forscher möchten nun eine größere Studie durchführen, um genauere Modelle zur Annäherung an EQ5D zu erstellen und auch die Beziehung zwischen anderen von Patienten berichteten Ergebnismessungen zu untersuchen. Nur durch diese Arbeit können die Ergebnisse einzelner Studien verglichen werden.