Modélisation de la Qualité de Vie, Mesures Cliniques et Physiologiques dans la Fibrose Pulmonaire Idiopathique

Il n'existe aucun outil validé ou accepté pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) ou la dyspnée chez les patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (IPF) et il n'existe aucun outil accepté ou recommandé pour évaluer les résultats rapportés par les patients dans les essais cliniques de patients atteints de FPI. L'évaluation de ces résultats est importante pour les patients et peut être considérée comme la mesure de résultat la plus cruciale d'une intervention dans la FPI. Dans cet esprit, la majorité des études cliniques randomisées récemment rapportées sur la FPI ont évalué la QVLS et la dyspnée, le plus souvent en tant que résultats secondaires, mais cela a été réalisé par différents outils. Par exemple, les études de capacité (1) ont utilisé le questionnaire respiratoire de St George, tandis que l'ASCEND (efficacité et sécurité de la pirfénidone chez les patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) L'étude évalue actuellement la dyspnée à l'aide du questionnaire sur l'essoufflement de l'Université de Californie à San Diego. Comme il n'existe aucune méthode permettant de comparer directement la QVLS entre différentes évaluations cliniques dans la FPI, il existe un besoin désespéré de produire des algorithmes pour relier les différentes mesures de résultats dans la FPI.

Le St George's Respiratory Questionnaire(2) est l'outil le plus couramment utilisé dans les essais de FPI(3-5). Bien qu'il soit lié à une altération physiologique de la FPI(6), il a été développé chez des patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) et manque donc de validité de contenu. Une version abrégée (SGRQ-I) contenant les questions les plus pertinentes pour l'IPF a donc été élaborée et validée(7). Le questionnaire Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) est un outil récemment validé pour les patients atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle et non spécifiquement de fibrose pulmonaire idiopathique (8), mais il n'a pas été utilisé dans des études multicentriques pour mesurer les interventions thérapeutiques dans la FPI. L'EuroQol 5D (EQ5D) est un instrument d'état de santé mondial bien validé conçu pour être utilisé dans des essais cliniques et économiques sur la santé(9). Ceci a été validé dans les maladies respiratoires chroniques et a été utilisé dans plusieurs études(4, 5, 10). En termes d'évaluation de la dyspnée, des études ont utilisé le questionnaire sur l'essoufflement (SOBQ) de l'Université de Californie à San Diego (UCSD) (4, 11), le score de dyspnée du Medicine Research Council (MRC) (5) et l'indice de dyspnée de transition. (12).

Les chercheurs ont mené un bref exercice de cartographie basé sur les données des patients randomisés dans le bras placebo de l'étude Traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique avec l'ajout de co-trimoxazole (TIPAC) (5). Les données SGRQ ont été cartographiées sur les données EQ5D en utilisant des paires de données d'individus au même moment avec les données démographiques et de fonction pulmonaire supplémentaires (non publiées). Cet exercice de cartographie a produit une équation avec une plus grande force prédictive que l'utilisation de données provenant de patients atteints de MPOC, montrant que les algorithmes de modélisation sont des informations spécifiques à la maladie qui ne peuvent pas être partagées entre différentes affections respiratoires. Les chercheurs souhaitent maintenant entreprendre une étude plus vaste afin de générer des modèles plus précis pour se rapprocher de l'EQ5D et également pour explorer la relation entre les autres mesures de résultats rapportées par les patients. Ce n'est qu'en entreprenant ce travail que les résultats des études individuelles pourront être comparés.