Életminőség modellezése, klinikai és fiziológiai mérései idiopátiás tüdőfibrózisban

Nincsenek validált vagy elfogadott eszközök az egészséggel összefüggő életminőség (HRQOL) vagy nehézlégzés értékelésére idiopátiás tüdőfibrózisban (IPF) szenvedő betegeknél, és nincsenek elfogadott vagy ajánlott eszközök a betegek által jelentett eredmények értékelésére az IPF-ben szenvedő betegek klinikai vizsgálataiban. Ezeknek az eredményeknek az értékelése fontos a betegek számára, és az IPF-ben végzett beavatkozás legfontosabb eredménymérőjének tekinthető. Ezt szem előtt tartva, a közelmúltban jelentett, IPF-ben végzett randomizált klinikai vizsgálatok többsége a HRQOL-t és a nehézlégzést értékelte, leggyakrabban másodlagos kimenetelként, de ezt különböző eszközökkel sikerült elérni. Például a kapacitástanulmányok(1) a St George's Respiratory Questionnaire-t használták, míg az ASCEND (A pirfenidon hatékonysága és biztonságossága idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) Egy tanulmány jelenleg a dyspnoét értékeli a San Diego-i Kaliforniai Egyetem légszomj-kérdőívével. Mivel nincs módszer a HRQOL közvetlen összehasonlítására az IPF különböző klinikai értékelései között, kétségbeesett szükség van algoritmusok előállítására az IPF különböző kimeneti mutatóinak összekapcsolására.

A St George's Respiratory Questionnaire(2) a leggyakrabban használt eszköz az IPF (3-5) vizsgálataiban. Bár az IPF fiziológiai károsodására vonatkozik (6), krónikus obstruktív tüdőbetegségben (COPD) szenvedő betegeknél fejlesztették ki, ezért tartalmilag nem érvényes. Ezért egy rövidített változatot (SGRQ-I), amely tartalmazza az IPF szempontjából legrelevánsabb kérdéseket, kidolgozták és validálták (7). A Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) kérdőív egy nemrégiben validált eszköz olyan intersticiális tüdőbetegségben szenvedő betegek számára, akik nem kifejezetten idiopátiás tüdőfibrózisban szenvednek (8), de nem használták többközpontú vizsgálatokban az IPF kezelési beavatkozásainak mérésére. Az EuroQol 5D (EQ5D) egy jól validált globális egészségügyi állapotmérő eszköz, amelyet klinikai és egészségügyi-gazdasági vizsgálatokhoz terveztek (9). Ezt krónikus légúti betegségekben igazolták, és számos tanulmányban alkalmazták (4, 5, 10). A dyspnoe értékeléséhez a tanulmányok a Kaliforniai Egyetem San Diego-i (UCSD) légszomj-kérdőívét (SOBQ) (4, 11), a Medicina Research Council (MRC) nehézlégzési pontszámát (5) és az átmeneti dyspnoe indexet használták. (12).

A kutatók egy rövid feltérképezési gyakorlatot végeztek az Idiopátiás tüdőfibrózis kezelése ko-trimoxazollal (TIPAC) vizsgálat (5) placebo ágába randomizált betegek adatai alapján. Az SGRQ-adatokat az EQ5D adatokra térképezték fel, egyénektől származó adatpárok felhasználásával egyidőben, hozzáadva a demográfiai és tüdőfunkciós adatokat (nem publikált). Ez a feltérképezési gyakorlat nagyobb prediktív erővel rendelkező egyenletet hozott létre, mint a COPD-s betegek adatainak felhasználása, amely azt mutatja, hogy a modellezési algoritmusok betegségspecifikus információk, amelyeket nem lehet megosztani a különböző légzőszervi állapotok között. A kutatók most egy nagyobb vizsgálatot szeretnének végezni, hogy pontosabb modelleket hozzanak létre az EQ5D közelítésére, valamint feltárják a betegek által jelentett egyéb eredmények közötti kapcsolatot. Csak e munka elvégzésével lehet az egyes vizsgálatok eredményeit összehasonlítani.