Modellazione della qualità della vita, misure cliniche e fisiologiche nella fibrosi polmonare idiopatica

Non esistono strumenti convalidati o accettati per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) o la dispnea nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e non esistono strumenti accettati o raccomandati per valutare gli esiti riportati dai pazienti negli studi clinici su pazienti con IPF. La valutazione di questi risultati è importante per i pazienti e può essere considerata la misura di esito più cruciale di un intervento nell'IPF. Con questo in mente, la maggior parte degli studi clinici randomizzati recentemente riportati sull'IPF ha valutato la HRQOL e la dispnea, più comunemente come esiti secondari, ma ciò è stato ottenuto con diversi strumenti. Ad esempio, gli studi sulla capacità(1) hanno utilizzato il St George's Respiratory Questionnaire, mentre l'ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidone in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) studio sta attualmente valutando la dispnea utilizzando il questionario sulla mancanza di respiro dell'Università della California, San Diego. Poiché non esiste un metodo per confrontare direttamente la HRQOL tra diverse valutazioni cliniche nell'IPF, vi è un disperato bisogno di produrre algoritmi per mettere in relazione le diverse misure di outcome nell'IPF.

Il St George's Respiratory Questionnaire(2) è lo strumento più comunemente utilizzato negli studi sull'IPF(3-5). Sebbene si riferisca alla compromissione fisiologica dell'IPF(6), è stato sviluppato in pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e pertanto manca di validità di contenuto. È stata quindi sviluppata e validata una versione abbreviata (SGRQ-I) contenente le domande più rilevanti per l'IPF(7). Il questionario Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) è uno strumento recentemente validato per i pazienti con malattia polmonare interstiziale non specificamente fibrosi polmonare idiopatica(8), ma non è stato utilizzato in studi multicentrici per misurare gli interventi terapeutici nell'IPF. L'EuroQol 5D (EQ5D) è uno strumento sullo stato di salute globale ben convalidato, progettato per l'uso in sperimentazioni cliniche ed economico-sanitarie(9). Questo è stato convalidato nelle malattie respiratorie croniche ed è stato utilizzato in diversi studi (4, 5, 10). In termini di valutazione della dispnea, gli studi hanno utilizzato il questionario sulla mancanza di respiro (SOBQ) dell'Università della California, San Diego (UCSD)(4, 11), il punteggio della dispnea(5) del Medicine Research Council (MRC) e l'indice di dispnea di transizione (12).

I ricercatori hanno condotto un breve esercizio di mappatura basato sui dati dei pazienti randomizzati nel braccio placebo dello studio TIPAC (Treating idiopathic polmonary fibrosis with the addition of co-trimoxazole)(5). I dati SGRQ sono stati mappati sui dati EQ5D utilizzando coppie di dati di individui nello stesso momento con l'aggiunta di dati demografici e di funzionalità polmonare (non pubblicati). Questo esercizio di mappatura ha prodotto un'equazione con una forza predittiva maggiore rispetto all'utilizzo dei dati dei pazienti con BPCO, dimostrando che gli algoritmi di modellazione sono informazioni specifiche sulla malattia che non possono essere condivise tra diverse condizioni respiratorie. I ricercatori desiderano ora intraprendere uno studio più ampio per generare modelli più accurati per approssimare l'EQ5D e anche per esplorare la relazione tra altre misure di esito riportate dai pazienti. È solo intraprendendo questo lavoro che i risultati dei singoli studi possono essere confrontati.