Modellering van levenskwaliteit, klinische en fysiologische maatregelen bij idiopathische longfibrose

Er zijn geen gevalideerde of geaccepteerde hulpmiddelen voor het beoordelen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) of dyspneu bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF) en er zijn geen geaccepteerde of aanbevolen hulpmiddelen voor het beoordelen van door patiënten gerapporteerde resultaten in klinische onderzoeken bij patiënten met IPF. Beoordeling van deze uitkomsten is belangrijk voor patiënten en kan worden beschouwd als de meest cruciale uitkomstmaten van een interventie bij IPF. Met dit in gedachten hebben de meeste recent gerapporteerde gerandomiseerde klinische onderzoeken naar IPF HRQOL en dyspneu geëvalueerd, meestal als secundaire uitkomstmaten, maar dit is bereikt met verschillende instrumenten. De capaciteitsstudies(1) maakten bijvoorbeeld gebruik van de St George's Respiratory Questionnaire, terwijl de ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidone in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) werd gebruikt. studie beoordeelt momenteel dyspneu met behulp van de kortademigheidsvragenlijst van de University of California, San Diego. Aangezien er geen methode bestaat om de kwaliteit van leven van de patiënt rechtstreeks te vergelijken tussen verschillende klinische evaluaties bij IPF, is er een dringende behoefte om algoritmen te ontwikkelen om de verschillende uitkomstmaten bij IPF met elkaar in verband te brengen.

De St George's Respiratory Questionnaire(2) is het meest gebruikte hulpmiddel bij IPF-onderzoeken(3-5). Hoewel het betrekking heeft op fysiologische stoornissen bij IPF(6), is het ontwikkeld bij patiënten met chronische obstructieve longziekte (COPD) en heeft het daarom geen inhoudelijke validiteit. Daarom is een verkorte versie (SGRQ-I) met de meest relevante vragen voor IPF ontwikkeld en gevalideerd(7). De Kings Brief interstitiële longziekte (K-BILD) vragenlijst is een recent gevalideerd instrument voor patiënten met interstitiële longziekte, niet specifiek idiopathische longfibrose(8), maar is niet gebruikt in multicenter studies om behandelingsinterventies bij IPF te meten. De EuroQol 5D (EQ5D) is een goed gevalideerd instrument voor de wereldwijde gezondheidsstatus dat is ontworpen voor gebruik in klinische en gezondheidseconomische onderzoeken(9). Dit is gevalideerd bij chronische luchtwegaandoeningen en is in verschillende onderzoeken gebruikt(4, 5, 10). Voor het beoordelen van dyspneu hebben studies gebruik gemaakt van de kortademigheidsvragenlijst (SOBQ) van de University of California, San Diego (UCSD)(4, 11), de dyspnoea-score van de Medicine Research Council (MRC)(5) en de transitie-dyspneu-index (12).

De onderzoekers hebben een korte inventarisatie uitgevoerd op basis van de gegevens van patiënten die gerandomiseerd waren naar de placeboarm van de studie Treating idiopathic pulmonary fibrosis with the additional of co-trimoxazol (TIPAC)(5). De SGRQ-gegevens werden in kaart gebracht op de EQ5D-gegevens met behulp van gegevensparen van individuen op hetzelfde tijdstip met de toevoeging van demografische en longfunctiegegevens (niet gepubliceerd). Deze mapping-oefening leverde een vergelijking op met een grotere voorspellende kracht dan het gebruik van gegevens van COPD-patiënten die aantonen dat modelleringsalgoritmen ziektespecifieke informatie zijn die niet kan worden gedeeld tussen verschillende ademhalingsaandoeningen. De onderzoekers willen nu een grotere studie uitvoeren om nauwkeurigere modellen te genereren om de EQ5D te benaderen en ook om de relatie tussen andere door patiënten gerapporteerde uitkomstmaten te onderzoeken. Alleen door dit werk uit te voeren, kunnen de resultaten van individuele onderzoeken worden vergeleken.