Modellering af livskvalitet, kliniske og fysiologiske mål ved idiopatisk lungefibrose

Der er ingen validerede eller accepterede værktøjer til vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) eller dyspnø hos patienter med idiopatisk lungefibrose (IPF), og der er ingen accepterede eller anbefalede værktøjer til at vurdere patientrapporterede resultater i kliniske forsøg med patienter med IPF. Vurdering af disse resultater er vigtig for patienter og kan betragtes som de mest afgørende resultatmål for en intervention i IPF. Med dette i tankerne har størstedelen af ​​de nyligt rapporterede randomiserede kliniske studier i IPF evalueret HRQOL og dyspnø, oftest som sekundære resultater, men dette er blevet opnået ved hjælp af forskellige værktøjer. For eksempel brugte kapacitetsundersøgelserne(1) St. George's Respiratory Questionnaire, mens ASCEND (Efficacy and Safety of Pirfenidon in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis) (http://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT01366209) undersøgelse vurderer i øjeblikket dyspnø ved hjælp af University of California, San Diego åndenød spørgeskema. Da der ikke er nogen metode til direkte at sammenligne HRQOL mellem forskellige kliniske evalueringer i IPF, er der et desperat behov for at producere algoritmer til at relatere de forskellige resultatmål i IPF.

St George's Respiratory Questionnaire(2) er det mest almindeligt anvendte værktøj i forsøg med IPF(3-5). Selvom det relaterer sig til fysiologisk svækkelse i IPF(6), blev det udviklet hos patienter med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) og mangler derfor indholdsvaliditet. En forkortet version (SGRQ-I) indeholdende de spørgsmål, der er mest relevante for IPF, er derfor blevet udviklet og valideret(7). Kings Brief Interstitial Lung disease (K-BILD) spørgeskema er et nyligt valideret værktøj til patienter med interstitiel lungesygdom, ikke specifikt idiopatisk lungefibrose(8), men er ikke blevet brugt i multicenterundersøgelser til at måle behandlingsinterventioner i IPF. EuroQol 5D (EQ5D) er et velvalideret globalt sundhedsstatusinstrument designet til brug i kliniske og sundhedsøkonomiske forsøg(9). Dette er blevet valideret ved kroniske luftvejssygdomme og er blevet brugt i flere undersøgelser (4, 5, 10). Med hensyn til vurdering af dyspnø har undersøgelser brugt University of California, San Diego (UCSD) åndenød spørgeskema (SOBQ)(4, 11), Medicine Research Council (MRC) dyspnø-score(5) og overgangsdyspnøindekset (12).

Efterforskerne har gennemført en kort kortlægningsøvelse baseret på data fra patienter randomiseret til placebo-armen i behandling af idiopatisk lungefibrose med tilføjelse af co-trimoxazol (TIPAC) undersøgelse(5). SGRQ-dataene blev kortlagt på EQ5D-dataene ved hjælp af datapar fra individer på samme tidspunkt med tilføjelse af demografiske data og lungefunktionsdata (upubliceret). Denne kortlægningsøvelse producerede en ligning med større prædiktiv styrke end ved brug af data fra KOL-patienter, der viser, at modelleringsalgoritmer er sygdomsspecifik information, der ikke kan deles mellem forskellige åndedrætstilstande. Efterforskerne ønsker nu at gennemføre en større undersøgelse for at generere mere nøjagtige modeller til at tilnærme EQ5D og også for at udforske forholdet mellem andre patientrapporterede udfaldsmål. Det er kun ved at udføre dette arbejde, at resultaterne af individuelle undersøgelser kan sammenlignes.